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中国MCL患者面临怎样的治疗现实？本土证据、指南与药物可及性

09月03日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

中国套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗选择已从以免疫化疗为主，扩展到BTK抑制剂、BCL-2抑制剂、细胞治疗等多种机制。两项本土多中心回顾性研究分别纳入805例和518例患者，显示诊断时晚期比例高、长期无进展生存仍有限。与此同时，泽布替尼、奥布替尼、洛布替尼、瑞基奥仑赛与索托克拉形成了中国注册或本土临床证据。本文将患者画像、指南推荐、适应症与医保支付分开讨论，避免把“指南可推荐”“监管已获批”和“患者可报销”混为一谈。

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疾病占比因资料来源而异：国家指南给出非霍奇金淋巴瘤中的3%～10%，其他中国资料常见6%～8%或更低口径，需注明来源。
本土队列显示长期控制仍有不足：805例研究中5年PFS率为30.9%，5年OS率为65.0%。
中国已有多机制药物证据：覆盖第二代和新一代BTK抑制剂、CAR-T与BCL-2抑制剂。
获批不等于支付可及：适应症、指南推荐级别和医保范围是三个独立层面，且2026年医保谈判结果仍待正式公布。

Part 1. 中国患者画像应以本土队列为基础

不同文件对MCL占非霍奇金淋巴瘤的比例给出不同口径。国家卫生健康委员会《淋巴瘤诊疗指南（2022年版）》描述约为3%～10%，部分中国指南或综述使用6%～8%，病理登记研究也可能报告更低比例^[1-2]。差异与病例来源、病理复核、地区和统计分母有关，不宜选择单一数字后省略出处。

中国多中心805例回顾性研究中，患者中位年龄约60岁，男性居多，多数在诊断时已为晚期；5年PFS率为30.9%，5年OS率为65.0%^[3]。另一项518例研究中，中位年龄58岁，Ⅲ/Ⅳ期占80.7%，一线接受ASCT者仅13.7%，接受新药者约19.3%^[4]。

两项队列的治疗年代、中心层级和纳入标准并不完全一致，不能把比例直接相减后解释为趋势。PFS和OS还受到是否完成随访、后续治疗以及病理复核影响。本土数据最可靠的用途，是建立中国真实患者的基线并识别未满足需求，而不是与国际注册试验做未经调整的疗效比较。

这些研究主要覆盖靶向治疗快速普及前后的过渡时期，不能直接代表2026年的新诊断患者结局，却揭示了两个现实：MCL在中国常以广泛期就诊；治疗资源和新药使用存在明显异质性。现有资料并未可靠证明中国患者比欧美患者更年轻，或TP53突变率更高，文章不应凭印象作人群差异结论。

Part 2.本土循证已从单一BTK抑制扩展到多机制

泽布替尼中国注册研究纳入86例复发/难治性（R/R）MCL患者，总缓解率（ORR）为83.7%，完全缓解（CR）率为77.9%，中位无进展生存期（PFS）为33.0个月^[5]。奥布替尼研究纳入106例，ORR为81.1%，中位PFS约22.0个月^[6]。这些研究帮助建立了中国患者使用第二代BTK抑制剂的疗效和安全性资料。

2026年6月，洛布替尼基于ROCK-1研究附条件获批，用于既往接受过至少两种系统性治疗（含BTK抑制剂）的R/R MCL。61例患者的ORR为63.9%，中位DOR为16.46个月^[7]。这使本土BTK抑制剂证据从“初次使用”延伸到“BTK抑制剂后再次抑制BTK”的场景。

细胞治疗方面，瑞基奥仑赛在中国R/R MCL研究中提供了CD19 CAR-T的本土证据。该类治疗可形成深缓解，但涉及中心准入、单采、制备、桥接、CRS和神经毒性管理。药物已获批并不意味着所有患者都能在疾病允许的时间内完成治疗。

这些本土研究的分母也需留意。注册试验通常要求器官功能和体能状态达到一定标准，真实世界则包括更多高龄、感染或多合并症患者。因此，注册研究的ORR、PFS不能被当作所有中国患者的预期值；其作用是证明药物在界定人群中的获益风险，并为上市后研究提供参照。

Part 3. 索托克拉补上BTK抑制剂后的BCL-2路径

索托克拉于2026年1月6日在中国获批，用于既往接受过至少2线系统治疗、其中包括BTK抑制剂的成人R/R MCL患者；该批准早于美国FDA约4个月^[8-9]。注册研究中全部患者既往接受过BTK抑制剂，ORR为52.4%，中位DOR为15.8个月。

中国扩展队列安全性分析纳入45例，疗效可评估34例；ORR为61.8%，CR率为26.5%，中位DOR为15.8个月，中位PFS为11.9个月^[10]。肿瘤溶解综合征发生率为6.7%，提示本土实践必须严格执行风险分层、剂量爬坡、补液和实验室监测。

2026版CSCO淋巴瘤指南更新文章将洛布替尼与索托克拉列入R/R MCL的Ⅱ级推荐^[11]。指南级别描述的是专家组根据证据和可及性形成的推荐强度，不等同于医保支付，也不能替代药品说明书限定的人群。

Part 4.可及性要分清适应症、指南与医保

中国已获批BTK抑制剂的MCL适应症主要集中于既往接受过治疗的人群。即使一线研究和国际指南支持某些BTK抑制方案，具体药品在中国的一线使用仍可能涉及超说明书和无法报销的问题。临床文章需要明确区分科研证据与本地合规状态。

索托克拉于2026年6月通过国家医保目录调整初步形式审查，申报编号为YPSW202600216；形式审查仅表示申报材料进入后续程序，不代表已纳入目录，更不能提前写出谈判价格或报销比例。最终结果应以国家医保局正式目录和执行通知为准。

可及性还包括检测、中心能力和治疗时间。口服药便于长期门诊管理，但索托克拉启动阶段仍需TLS监测；CAR-T可能带来持久缓解，却需要转诊和制备；双特异性抗体要求CRS处置能力。患者“用得上什么”不能只由药品上市数量回答。

患者教育也是可及性的一部分。口服药需要明确剂量爬坡、漏服处理和相互作用，CAR-T需要提前解释桥接与长期随访，双特异性抗体需要说明首剂观察。只有药品、检测、中心和随访同时到位，监管意义上的“可用”才会转化为临床意义上的“可实施”。

区域协作可缩短这种距离。基层或非细胞治疗中心可在疾病稳定时完成病理和分子资料整理，提前向有资质中心转诊；专业中心则应把桥接和回院随访要求清楚反馈。对进展较快的BTK抑制剂后患者，流程时间本身就是治疗变量。

上市后研究还应补足老年、多合并症和不同地区患者的资料，并记录真实的启动时间、剂量调整、感染与停药原因。只有把这些实践指标纳入，才能判断新药证据是否真正改善本土结局。

小结

中国MCL本土数据表明，多数患者诊断时已为晚期，历史队列的5年PFS率约30.9%，长期控制仍有改进空间。过去数年，本土证据已从泽布替尼、奥布替尼扩展至洛布替尼、CAR-T和索托克拉，覆盖同靶点迭代、凋亡通路抑制与细胞治疗。

评估中国诊疗现状必须把四件事分开：患者真实特征、临床研究结果、监管适应症和医保支付。索托克拉在中国率先获批并进入医保目录调整申报程序，为BTK抑制剂后患者增加了口服换机制选择；但谈判结果尚未公布，药物可及性的最终变化仍需等待正式政策。

参考文献

[1] 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会, 中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会. 套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国指南（2022年版）. 中华血液学杂志. 2022;43(7):529-536.
[2] 国家卫生健康委员会. 淋巴瘤诊疗指南（2022年版）. 2022.
[3] Yang P, Cai QQ, Zhang W, et al. Real-world treatment and outcome patterns of patients with mantle cell lymphoma in China: a large, multicenter retrospective analysis. Cancer Med. 2023;12(12):13204-13216.
[4] Wu M, Li Y, Huang H, et al. Initial treatment patterns and survival outcomes of mantle cell lymphoma patients managed at Chinese academic centers in the rituximab era. Front Oncol. 2022;11:770988.
[5] Song Y, Zhou K, Zou D, et al. Zanubrutinib in patients with relapsed/refractory mantle cell lymphoma: long-term efficacy and safety results. Blood. 2022;139(21):3148-3158.
[6] Deng LJ, Zhou KS, Liu LH, et al. Orelabrutinib for the treatment of relapsed or refractory mantle cell lymphoma: a phase 1/2, open-label, multicentre, single-arm study. Blood Adv. 2023;7(16):4349-4357.
[7] Song Y, et al. Rocbrutinib in patients with relapsed/refractory mantle cell lymphoma previously treated with a BTK inhibitor: results from the phase 2 ROCK-1 trial. Blood. 2025;146(Suppl 1):886.
[8] National Medical Products Administration. Sonrotoclax approval information. 2026.
[9] US Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to sonrotoclax for R/R MCL. 2026.
[10] Song Y, et al. Sonrotoclax monotherapy in Chinese patients with R/R MCL. EHA 2026: Abstract PF961.
[11] 中国临床肿瘤学会. CSCO淋巴瘤诊疗指南2026版更新要点. 2026.

责任编辑：肿瘤资讯-Ashelin
排版编辑：肿瘤资讯-Yuna