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聚焦IDH突变型胶质瘤：基于靶向干预前置的机制基础和临床意义，深度解读最新共识

08月19日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

引言

2026年5月，《星形细胞瘤及少突胶质细胞瘤（IDH突变型胶质瘤）诊疗及全程管理专家共识》（以下简称《共识》）正式发布，为该类疾病的临床管理提供了前沿指南。针对IDH突变型胶质瘤，临床诊疗理念正经历重要演进，靶向治疗领域的新进展正在为患者带来更优的治疗选择。为深入剖析《共识》的核心信息与临床指导意义，本次圆桌访谈特别邀请首都医科大学附属北京天坛医院保肇实教授、深圳市第二人民医院陈凡帆教授以及华中科技大学同济医学院附属协和医院王旋教授。三位专家围绕发病机制、治疗策略、循证数据及全程管理实践四个维度展开专业探讨，共话胶质瘤诊疗的新格局。

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IDH突变早期驱动机制

IDH突变驱动肿瘤发生发展的机制是什么？该机制特征对后续全程管理策略的选择有何临床提示？

保肇实教授：

IDH1和IDH2突变是弥漫性胶质瘤最早期、最初始的致癌驱动事件。它最早发生在大脑皮层的胶质祖细胞中，导致IDH酶活性改变，不再转化α-酮戊二酸（α-KG），而是转化生成致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2-HG）。过量生成的D-2-HG通过竞争性抑制体内α-KG依赖性的DNA去甲基化酶，引发全基因组DNA超甲基化，进而沉默基因表达，干扰正常分化并促进肿瘤细胞增殖。此外，高水平的D-2-HG还会抑制肿瘤微环境中T细胞的活化和增殖，削弱抗肿瘤免疫应答，促进恶性生长。

IDH突变不仅是诊断分型的标记物，更是实施精准干预的生物学前提。这提示我们在疾病的全程管理中，应尽早引入对应的抑制剂，从而在表观遗传层面逆转DNA超甲基化，诱导肿瘤细胞分化，重新激活免疫反应，在机制源头控制肿瘤生长。

治疗策略与时机

——最大安全切除与术后靶向干预

《共识》明确指出最大安全切除是首选。在实际操作中，临床应如何定义全切并客观评估？考虑到胶质瘤的弥漫浸润特性，单纯手术存在怎样的局限？

陈凡帆教授：

外科手术在胶质瘤治疗中具有基石地位。依据最新的神经肿瘤反应评价（RANO）标准，对于WHO 3至4级的高级别胶质瘤，全切除是指将强化灶完全切除且周围非增强水肿灶残留小于5 cm³；对于WHO 2级胶质瘤，建议全切除FLAIR异常信号区¹。

单纯手术的局限性主要有两点：一是解剖位置受限，若肿瘤位于语言或运动等功能区，在保留功能的安全前提下只能行次全切除或活检；二是肿瘤浸润性生长导致的微观残留，即使达到影像学超全切除，在远离肿瘤边缘的正常解剖皮层，仍有约40%的患者可检出携带IDH突变的胶质祖细胞²。研究显示，WHO 2级患者在初诊后10年的累计恶性转化率达23%~34%，因此术后尽早介入全身靶向治疗十分必要³。

快问快答：

对于在IDH突变型胶质瘤术后将靶向治疗时机前置这一点，您最看重哪一方面的临床价值？

源头控瘤

及早控制早期驱动因素，逆转表观遗传改变，延缓恶性转化

保肇实教授：

治疗时机前置基于精准医学理念的转变。过去针对低风险患者全切后的观察策略容易引发患者及家属的焦虑，且残留的肿瘤仍在以每6个月约10%的体积持续增长⁴。尽早使用靶向药物能够有效推迟肿瘤复发与生长的时间，进而提高患者的生活质量与生存期。

守护功能

推迟传统放化疗介入，避免远期认知下降及神经毒性

陈凡帆教授：

前置靶向治疗的关键价值在于推迟放化疗的介入。长期随访数据显示，早期放化疗并未给年轻的WHO 2级患者带来明确的总生存期（OS）获益，反而可能引发白质束损伤、认知功能下降等严重的近期和远期神经毒性⁵。靶向治疗前置为患者赢得了既能有效控瘤，又能保护神经功能的时间窗口。

王旋教授：

该类胶质瘤患者多为青壮年，具有强烈的回归社会诉求。传统放化疗对认知功能产生不可逆的影响，而早期使用靶向药物不仅能推迟放化疗，且若后期出现进展，仍有其他干预手段作为后盾，从而实现生存时间与生活质量的双重获益。

循证基石

——靶向早期介入的临床获益评估

快问快答：

针对2026 ASCO公布的INDIGO研究长期随访结果，您认为以下哪个数据表现对临床实践的颠覆性最强？

控瘤持久

中位PFS高达44.1个月，实现突破性单药长效获益

保肇实教授：

2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会公布的数据显示，患者的无进展生存期（PFS）从最初始的11个月左右大幅提升至44.1个月；同时，随着随访时间延长，客观缓解率（ORR）也从10.7%翻倍提升至20.8%⁶。这表明伏昔尼布单药不仅能延缓肿瘤生长，还能带来持续且显著的肿瘤缩小，进一步确立了其在靶向治疗中的基石推荐地位。

延缓放化疗时间长

48个月时超7成患者无需后续放化疗，大幅推迟TTNI

王旋教授：

脑胶质瘤好发于青壮年，患者带瘤生存期较长。如果在初期就使用放化疗，容易对患者的认知功能产生不可逆的影响，并进一步导致他们后期的工作学习遭遇困难，削弱了他们回归社会和职场的能力。术后靶向治疗前置可以推迟毒性较强的干预手段，意味着患者可以维持正常的生理、心理和社会功能。

陈凡帆教授：

在长达中位近38.3个月的治疗持续时间内，该药物展现出优良的耐受性。因不良事件导致治疗终止的患者比例非常低，约4.8%，且未发生任何导致死亡的治疗期不良事件⁶。不同于传统放化疗常常伴随严重的血液学和神经毒性，其主要不良反应为可逆的肝酶异常，多发生于用药前12个月内，不具备长期累积毒性，常规肝功能检查即可覆盖主要风险，更适用于长期维持治疗和随访。

全程管理

——肿瘤特性与共识落地

针对切除后肿瘤依然持续生长的动力学特征，将IDH抑制剂纳入从术后早期干预到维持治疗的“全程管理选择”，其临床依据和可行性是什么？

王旋教授：

临床依据主要源于IDH突变型胶质瘤的生物学特性。术后残留的胶质瘤在术后呈现持续生长的特性，对于术后仍有残留病灶且符合治疗指征的患者，除主动监测外，临床应评估将IDH抑制剂干预适当前移，并综合制定长期的疾病管理方案。在可行性方面，伏昔尼布良好的安全性使其十分契合全程管理对于维持治疗的要求。

整体而言，胶质瘤的规范化治疗不应仅局限于外科手术。术后创新药物的应用，以及为应对未来可能复发所保留的治疗对策，对于患者的长远获益均具有重要意义，这正是临床推行系统性全程管理的必要性所在。

快问快答：

推进IDH突变型胶质瘤“全程管理”理念落地基层，您认为日常诊疗中最亟需强化的是哪个环节？

诊治精准同质化

全面普及分子标志物同步检测与术后RANO标准影像评估

王旋教授：

推动规范落地的首要环节是完善多学科协作（MDT）流程。所有新发患者均应同步进行组织学和分子标志物检测（如明确有无CDKN2A/B或PDGFRA扩增等）。只有通过准确的分子分型实现精准的风险分层，才能开展有效治疗，延长患者PFS，并建立长期的治疗信心。

保肇实教授：

全程管理不仅要求检测的同质化，还包含预测及评估体系的标准化。随着新药不断研发，临床需借助类器官或人工智能（AI）等前沿技术建立标准化平台，以同质化的手段准确预测患者的药物敏感性，从而进一步指导精准用药，未来相关技术有望作为更高证据级别纳入共识。

身心康复常态化

将EORTC生活质量量表、NANO认知评估及缓和医疗常规纳入

陈凡帆教授：

身心康复在全程管理中同样不可忽视。基层与各级医院应将定期的生活质量评估（如EORTC相关量表）及NANO神经功能评估常态化。结合标准化的神经认知评估、围手术期预康复及早期缓和医疗介入，切实减轻年轻患者的心理与社会负担，真正实现全维度规范化管理。

专家简介

保肇实教授

首都医科大学附属北京天坛医院

师从江涛院士，国家级青年人才，青年北京学者
首都医科大学附属北京天坛医院神经外科综合治疗病区主任
主任医师，教授，博导，国家神经系统疾病临床医学研究中心PI
国家自然科学基金和科技部项目评审专家，教育部学位论文评审专家
研究方向为：胶质瘤精准诊疗新靶点的调控与干预；承担国家自然科学基金、北京市“杰出青年”科学基金等国家级和省部级项目；在CELL、Nature、Bioact Mater、Neuro-oncol等杂志发表第一或通讯作者SCI论文（累计IF:253），H指数28，FWCI值3.03
获“国之名医·青年新锐”、中国抗癌协会青年科学家奖、北京青年榜样、首都卫生青年榜样、北京市“优秀青年人才”、北京市科技新星等称号
英国《Nature》杂志全球高影响力青年学者评选入围前十名
担任中国抗癌协会肿瘤神经病学专委会副主委、中西整合胶质瘤专委会常委
第14届全国青联常务委员、第13届全国青联委员、第12届北京市青联委员

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陈凡帆教授

深圳市第二人民医院

（深圳大学附属第一医院）

主任医师，神经外科博士，硕士研究生导师，深圳市临床实用型人才
中国抗癌协会神经肿瘤专业委员会委员
中国医师协会胶质瘤委员会青年委员
中国脑膜瘤多学科协作组委员
广东省医学会神经肿瘤学分会第一届委员会委员
广东省医师协会神经外科医师分会第四届委员会神经肿瘤专业组组员兼秘书
广东省医疗行业协会常务委员
广东省抗癌协会神经肿瘤委员会委员
深圳市医师协会神经外科医师分会神经肿瘤专业学组副组长
深圳市医学会神经肿瘤MDT专业委员会委员
主要专业方向为脑白质解剖指引的胶质瘤手术，功能区胶质瘤的多模态手术及综合治疗，复发脑胶质瘤的诊断、综合治疗。作为分中心SUB-I及PI参与管理或主持多项脑胶质瘤药物临床试验项目。脑胶质瘤胶质瘤的代谢机制研究，胶质瘤相关影像技术和解剖学研究等
以第一/共一作者发表SCI论文10余篇，参编著作三部
《BRAIN SCIENCE ADVANCES》通讯编委
荣获第三届术有道爱无限全国脑胶质瘤手术比赛二等奖，第四届术有道爱无限全国脑胶质瘤手术比赛优秀作品奖

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王旋教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院

博士，副主任医师。脑胶质瘤和转移瘤组长，脑胶质瘤中心MDT负责人。
中国医药质量管理协会纳米抗体质量控制与研究专业委员会副主任委员
国家神经疾病中心脑胶质瘤MDT联盟理事
中国神经科学学会神经肿瘤分会委员
中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会委员
湖北省神经修复学会秘书长
湖北省神经外科青年学组委员
湖北省病理生理学会常务委员
ESCO脑胶质瘤专委会常务委员
主持湖北省重大应急攻关项目和面上项目各一项，以第一作者和通讯作者发表SCI论文二十余篇，包括《Advanced Science》和《JECCR》等高影响因子论文。获得国家发明专利两项，并成功转化。

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参考文献

1. 中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会，等. 星形细胞瘤与少突胶质细胞瘤（IDH突变型胶质瘤）诊疗及全程管理专家共识.中国微侵袭神经外科杂志. 2026;30(5)1-25.

2. IDH-mutant gliomas arise from glial progenitor cells harboring the initial driver mutation. Science. Accessed July 16, 2026. https://www.science.org/doi/10.1126/science.adt0559

3. Nakasu S, Nakasu Y. Malignant Progression of Diffuse Low-grade Gliomas: A Systematic Review and Meta-analysis on Incidence and Related Factors. Neurol Med Chir (Tokyo). 2022;62(4):177-185. doi:10.2176/jns-nmc.2021-0313

4. Bhatia A, Moreno R, Reiner AS, et al. Tumor Volume Growth Rates and Doubling Times during Active Surveillance of IDH-mutant Low-Grade Glioma. Clin Cancer Res Off J Am Assoc Cancer Res. 2024;30(1):106-115. doi:10.1158/1078-0432.CCR-23-1180

5. van den Bent MJ, Afra D, de Witte O, et al. Long-term efficacy of early versus delayed radiotherapy for low-grade astrocytoma and oligodendroglioma in adults: the EORTC 22845 randomised trial. Lancet. 2005;366(9490):985-990. doi:10.1016/S0140-6736(05)67070-5

6. Timothy F. et al. ASCO 2026, Abstract 2010.

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审批编号： M-VORAS-CN-202608-00011

排版编辑：yanyan

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