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【医施荟】聚力求解，靶向破局：中外专家共绘IDH1突变AML精准治疗新蓝图

07月09日

整理：肿瘤资讯

来源：医脉通

2026年欧洲血液学会（EHA）年会已于6月11日-14日在瑞典斯德哥尔摩盛大召开。会议期间，IDH1突变急性髓系白血病（AML）靶向治疗领域的多项重磅研究公开发布，为全球临床诊疗提供了高级别循证依据。

为促进中外诊疗经验互通，由北京鼎医公益基金会主办的“ 聚力求解，靶向破局——中外学者血液领域专家学术交流会 ”于6月13日在斯德哥尔摩同期举办并圆满落幕。本次会议聚焦IDH1突变AML领域前沿进展，由北京大学人民医院江倩教授与浙江大学医学院附属第一医院金洁教授共同担任大会主席。会上，国内外多位血液学领域权威专家围绕IDH1抑制剂艾伏尼布的最新临床研究数据、联合治疗策略及临床实践中的热点问题展开深度研讨，为IDH1突变AML规范化诊疗提供了全新思路与实践方向。

大会致辞

会议伊始，江倩教授与金洁教授进行大会致辞。专家们一致指出，近年来AML无化疗治疗模式取得了跨越式发展。尤其是IDH1、IDH2以及FLT3抑制剂相继问世，有效改善了AML患者的生存预后。与此同时，如何进一步延长患者生存期，仍是当前临床探索的重要方向。两位专家均表示，希望借助本次国际化交流平台，推动中外学者在AML精准诊疗领域开展更深层次的合作与交流。

循证赋能 ： 夯实艾伏尼布一线治疗地位

专题报告环节，在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）魏辉教授 的主持下，纪念斯隆凯特琳癌症中心Eytan M. Stein教授 系统分享了艾伏尼布治疗IDH1突变AML的最新临床数据与实践经验。

艾伏尼布+阿扎胞苷是不适合强化疗（Unfit）AML患者的标准治疗方案 ：

阿扎胞苷+维奈克拉方案用于IDH1突变AML患者疗效有限： VIALE-A研究提示，阿扎胞苷+维奈克拉方案可改善IDH突变患者的生存期，但生存获益主要集中于IDH2突变亚组，其中位总生存期（OS）达27.5个月，而IDH1突变患者的中位OS仅为10.2个月。
艾伏尼布+阿扎胞苷方案用于IDH1突变AML患者获益更佳： AGILE研究证实，艾伏尼布+阿扎胞苷组的中位OS延长至29.3个月，而安慰剂+阿扎胞苷组仅为7.9个月。此外，完全缓解（CR）率为47%，患者血象恢复迅速，中性粒细胞和血小板计数在治疗早期即呈持续上升趋势。在安全性方面，QT间期延长和分化综合征发生率较低，整体不良反应可控。

艾伏尼布+强化疗为适合强化疗（Fit）AML患者提供深度缓解与长期生存可能 ：

艾伏尼布+强化疗方案助力AML患者获得深度缓解： 艾伏尼布+标准“7+3”强化疗方案治疗新诊断IDH1突变AML患者的总体CR+CR伴部分血液学恢复（CRh）率可达77%，中位缓解持续时间达25个月，3年OS率为67%。

艾伏尼布三联方案与在研试验持续推动AML治疗策略优化 ：

艾伏尼布三联方案治疗IDH1突变AML患者的临床获益 ¹ ： 该研究纳入≥18岁、新诊断的IDH1突变AML患者，给药方案为：阿扎胞苷75mg/m ² ，第1-7天给药；维奈克拉400mg，第1-14天给药； 艾伏尼布500mg，自第1周期第14天起持续给药 。结果表明，复合完全缓解（CRc）率高达93%，91%的患者经流式细胞术检测实现可测量残留病（MRD）阴性，3年OS率为79% 。
艾伏尼布的两项随机对照试验正在推进： III期EVOLVE-1试验旨在对比艾伏尼布+阿扎胞苷+维奈克拉与艾伏尼布+阿扎胞苷+安慰剂的疗效差异；HOVON-150研究则旨在明确在标准诱导/巩固化疗及维持治疗中加入艾伏尼布能否提升患者的生存获益。

观点碰撞：深挖临床痛点，优化个体化治疗方案

讨论环节在魏辉教授的主持下展开，与会专家围绕多个临床难点问题进行了深入交流。

一

三药联合方案的临床应用前景与适配人群

艾伏尼布+阿扎胞苷+维奈克拉三联方案凭借深度缓解、耐受性良好的优势，具备广阔应用前景。结合临床经验，专家们指出，三联方案更适用于体能状态尚可、合并高危基因突变，且有后续移植计划的IDH1突变AML患者。临床实践中，可根据患者风险分层制定个体化治疗方案：对于大部分IDH1突变AML患者，双药方案即可满足临床治疗需求；而对于高危患者，可优先采用三联方案提升缓解深度。

二

艾伏尼布 联合 强化疗的临床价值与适用范围

现有研究已证实，在传统强化疗方案的基础上联合艾伏尼布，可提升CRc率与OS率。但专家们也指出，并非所有适合强化疗的患者都需统一采用该联合方案。对于以NPM1突变为主、预后良好的年轻患者，强化疗联合艾伏尼布可助力患者实现MRD转阴；而对于仅携带IDH1突变、计划后续移植的患者，接受三联方案治疗可能获益更佳。

三

缓解后维持治疗的用药策略

针对IDH1突变AML患者缓解后的维持治疗问题， Eytan M. Stein教授 认为，患者经一线治疗实现缓解后，可规范采用IDH1抑制剂进行维持治疗。例如Olutasidenib在经诱导治疗后达CR/完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）且MRD≥0.01%的IDH1突变AML患者中， 12个月OS率为89% ² 。维持治疗时长尚无统一标准，目前临床暂不建议仅以IDH1突变清除作为停止维持治疗的依据，原因在于，IDH1突变的MRD检测灵敏度有限，低水平IDH1突变难以精准预判疾病复发风险。现阶段的临床决策可综合参考流式细胞术MRD结果、患者体能状态与耐受情况等，若MRD持续阴性、患者耐受良好，可适当延长维持治疗时长。

四

复杂共突变 与 复发患者的治疗思路

针对合并IDH1和FLT3-ITD共突变的患者，专家们结合实际病例指出，临床可依据白细胞水平和肿瘤增殖活跃程度，选择含艾伏尼布或吉瑞替尼的联合方案进行治疗。对于多线治疗后复发、三药联合方案失败的患者，专家推荐患者参与临床试验。此外，合并TP53和IDH1突变的高危人群，整体预后较差，但部分携带亚克隆TP53突变的患者仍可从艾伏尼布联合方案中获益。

总结

会议尾声，江倩教授与金洁教授对本次会议进行了全面总结。两位专家一致认为，IDH1突变AML的治疗已全面迈入精准靶向与联合治疗的新时代。以艾伏尼布为基础的方案，无论是联合阿扎胞苷用于Unfit AML患者，还是联合强化疗用于Fit AML患者，均可有效改善患者的生存预后，同时具有良好的耐受性。

未来，期待进一步优化联合治疗策略、细化用药规范，充分发挥艾伏尼布等创新靶向药物的价值，持续提升IDH1突变AML患者的缓解率与长期生存率，助力国内血液肿瘤精准诊疗水平迈向新台阶。

参考文献：

1. Jennifer Marvin-Peek , et al. A multicenter phase Ib/II trial of azacitidine, venetoclax, and ivosidenib in IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML). J Clin Oncol 44, 6503-6503(2026).

2. Andrew Wei, et al. Olutasidenib As Maintenance Therapy After Treatment Response In Mutated Idh1 Acute Myeloid Leukemia. 2025 EHA: PF530.

排版编辑：肿瘤资讯-mia