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ASCO 2026：循证加码，真实世界5年随访数据持续夯实阿基仑赛治疗R/R LBCL治愈潜力

07月08日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年5月29日至6月2日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在芝加哥隆重召开。作为全球肿瘤学领域最具影响力的学术盛会之一，本届大会汇聚了来自世界各地的肿瘤学专家，共同分享和探讨癌症诊疗的最新进展。在大会公布的众多研究成果中，一项关于阿基仑赛（Axi-cel）在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者中应用的长期真实世界研究（摘要编号：7028）引起了广泛关注。该研究基于国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）数据库，纳入1446例患者，展示了中位随访59.7个月后的长期疗效和安全性数据，为阿基仑赛在真实临床实践中的应用提供了重要的长期循证依据。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来血液肿瘤治疗领域的重大突破性进展。阿基仑赛作为一种靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法，自2017年获批以来，已成为R/R LBCL患者的重要治疗选择。此前，关键性ZUMA-1研究已证实阿基仑赛在R/R LBCL患者中的显著疗效，5年随访结果显示中位总生存期（OS）为25.8个月，无新的安全性信号，展现了其治愈潜力。

然而，临床试验的严格入组标准往往限制了其在更广泛人群中的应用。真实世界研究能够反映药物在常规临床实践中的实际表现，包括那些不符合临床试验入组标准的患者。CIBMTR作为全球最大规模的血液和骨髓移植注册数据库，其收集的真实世界数据对于评估CAR-T疗法在更广泛人群中的长期疗效和安全性具有重要价值。

研究设计与患者特征：真实世界中的“广泛人群”

本项研究回顾性分析了2017年10月至2020年8月期间，在美国79个医疗中心接受商业化阿基仑赛治疗的1499例R/R LBCL患者，最终1446例纳入分析。

从基线特征来看，患者的中位年龄为62.2岁（范围20-91岁），38%的患者年龄≥65岁，5%的患者ECOG体能状态评分≥2分。疾病类型方面，81%为弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL），16%为高级别B细胞淋巴瘤（HGBCL），3%为原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）。此外，28%的患者既往接受过自体造血干细胞移植，50%的患者在axi-cel输注前接受了桥接治疗，中位既往治疗线数为3线。

表1. 患者基线特征和疾病特征

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这些特征表明，本研究的人群在年龄、合并症负担、治疗史等方面均比ZUMA-1等临床试验更为广泛和复杂。CIBMTR的既往分析已显示，该真实世界队列中约57%的患者不符合ZUMA-1注册临床试验的入组标准，因此本真实世界研究的结果对于指导临床实践具有不可替代的价值。

疗效结局：持久缓解与长期生存

缓解率与缓解持续时间

在疗效方面，阿基仑赛展现了令人鼓舞的结果。客观缓解率（ORR）达到75%（95% CI: 72-77），完全缓解（CR）率为60%（95% CI: 57-62），与ZUMA-1临床试验的长期数据基本保持一致。

更为关键的是缓解的持久性。中位缓解持续时间（DOR）为25.3个月（95% CI: 20.7-32.8），5年DOR率达到38%（95% CI: 35-41）（图1）。特别值得关注的是，达到CR且维持6个月的患者，中位DOR长达72.7个月（95% CI: 58.3-不可估计），且53%的患者在数据截止时仍处于持续缓解状态。

图1. DOR

无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）

中位PFS为7.9个月（95% CI: 6.3-10.9），5年PFS率为30%（95% CI: 27-32）（图2）。进一步分析发现：治疗后2、3、4或5年时无进展的患者，其6年PFS率分别高达71%、79%、88%和93%。

图2. PFS

中位OS为25.7个月（95% CI: 21.6-30.2），5年OS率为38%（95% CI: 35-41）（图3）。同样地，治疗后2、3、4或5年时仍存活且无进展的患者，6年OS率分别为73%、81%、90%和94%。

图3. OS

安全性分析：长期随访未发现新信号

安全性是CAR-T细胞治疗长期应用中的核心关切。本研究经过中位59.7个月的长期随访，未观察到新的安全性信号。

总体而言，阿基仑赛的长期安全性特征在真实世界人群中表现可控，未发现超出预期的不良事件谱。

总结

本项基于CIBMTR的大规模真实世界研究，通过中位近5年的随访，为阿基仑赛在R/R LBCL中的应用提供了全面的长期证据。主要结论可概括为以下几点：

第一，疗效确切且持久。在包含大量ZUMA-1临床试验不适合入组患者的真实世界人群中，阿基仑赛展现出与临床试验一致的缓解率和长期生存获益，5年OS率和PFS率分别达到38%和30%。

第二，安全性可控。长期随访未发现新的安全性信号。

第三，适用人群广泛。研究纳入了老年、体能状态差、合并症多等既往临床试验中代表性不足的人群，证实了阿基仑赛在这些“难治”患者中的可行性，为临床决策提供了重要参考。

总体而言，这项5年真实世界数据进一步巩固了阿基仑赛作为R/R LBCL标准治疗选择的地位，为临床医生和患者提供了更为充分的长期疗效和安全性信息，也为CAR-T细胞疗法在血液肿瘤领域的持续推广奠定了坚实的证据基础。

责任编辑：肿瘤资讯- Mathilda
排版编辑：肿瘤资讯-Zika

参考文献

Jacobsen CA, Siddiqi T, Ahmed S, et al. Long-Term Real-World Outcomes of Axicabtagene Ciloleucel in Relapsed/Refractory Large B-Cell Lymphoma. J Clin Oncol. 2026;44(16_suppl): Abstract.