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2026 ASCO 中国之声丨李冰皓教授团队：ORR达41.2%！Vebreltinib在晚期透明细胞肉瘤中展现显著抗肿瘤活性

05月22日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

Session Type

Oral Abstract Session

Session Title

Sarcoma

摘要号

11503

英文标题

Efficacy and safety of vebreltinib in advanced clear cell sarcoma (VEBrant): A multicenter, phase II study.

中文标题

vebreltinib治疗晚期透明细胞肉瘤的疗效与安全性（VEBrant研究）：一项多中心II期临床试验

讲者

李冰皓, MD, PhD

讲者机构

浙江大学医学院附属第二医院

背景

透明细胞肉瘤（CCS）是一种极为罕见的恶性肿瘤，目前尚无经证实有效的标准全身治疗方案。c-MET通路在CCS中发挥重要作用，MET过表达现象常见。Ia型MET抑制剂克唑替尼的靶向治疗数据显示，其疾病控制率为69.2%，客观缓解率为3.8%。vebreltinib是一种高选择性的Ib型MET抑制剂，已在携带MET改变的实体瘤（如伴有MET扩增或过表达的非小细胞肺癌）中证实了其疗效。本项II期研究旨在评估vebreltinib治疗晚期CCS的疗效与安全性。

方法

研究入组了经组织病理学确诊、不可切除或转移性CCS患者（NCT07153887），除既往使用过任何MET抑制剂外，不限既往治疗史。符合条件患者接受vebreltinib（200 mg，每日两次）治疗，直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或死亡。对于既往接受PD1/PDL1治疗至少4个月且无肿瘤缩小的患者，经研究者全面评估后，允许继续使用相同的PD-1/PD-L1药物。每2个月进行一次肿瘤反应评估。主要终点为根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。次要终点包括疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、12个月OS率、缓解持续时间（DoR）及治疗安全性。尽可能收集免疫组化检测的MET表达情况。研究采用Simon两阶段设计：若前13例患者中未观察到缓解，则研究终止；否则，将额外入组14例患者（总计N=27）。

结果

截至2026年1月23日数据截止时，共入组23例患者。中位年龄为29岁（范围：16-59岁），47.8%为男性，91.3%既往接受过手术，95.7%既往接受过全身治疗。所有患者均为转移性疾病，主要转移部位为肺（78.3%）、淋巴结（56.5%）和骨（30.4%）。中位随访时间为134天，中位治疗持续时间为103天，其中17例患者可进行疗效评估。ORR为41.2%（7例部分缓解），DCR为70.6%（7例部分缓解，5例疾病稳定），达到了第一阶段继续进行的预设阈值。中位PFS为4.14个月（95% CI：2.3-未达到）；6个月PFS率为42.8%。中位OS尚未达到。治疗相关不良事件（TRAEs）发生率为87.0%，多数为1-2级。3-4级TRAEs发生率为21.7%（n=5；皮疹4例，发热1例）。值得注意的是，有4例患者因在开始vebreltinib联合免疫治疗后2周内出现4级皮疹而终止治疗。

结论

vebreltinib在晚期CCS中显示出显著的抗肿瘤活性，相较于现有治疗方案有显著改善。需警惕严重皮疹的风险，尤其是在与免疫治疗联合使用时。需要更长时间的随访以进一步确认其疗效和安全性。