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2025EHA TOPTALK | 佟红艳 vs Jang Jun Ho教授：重新定义低危MDS，从挑战到突破的关键路径

07月08日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

尽管MDS的治疗选择日益丰富，但在疾病早期识别、精准分型、药物可及性与依从性管理等方面，患者仍面临诸多现实挑战。如何在全球多中心的临床实践与研究协作中探索优化路径，成为当前的重要命题。在今年EHA年会上，关于较低危MDS的研究取得了多项突破性进展，引发广泛关注。对此，【肿瘤资讯】在会议现场特别邀请浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授与韩国三星医学中心血液肿瘤科Jang Jun Ho教授，分享国际视角下的较低危MDS领域前沿思考与实践经验。

佟红艳

博士、教授、主任医师、博士生导师

浙江大学医学院附属第一医院血液科主任
兼骨髓增生异常综合征中心主任，淋巴瘤中心主任
浙江省血液病医学临床研究中心副主任
浙江大学医学院诊断教研室主任
浙江省卫生领军人才
浙江省高层次创新人才
浙江省新世纪151人才
浙江省杰出青年人才项目获得者
英国Royal Free Hospital 高级访问学者
中国病理生理学会实验血液学专委会常务委员
中国抗癌协会中西整合白血病专委会副主任委员
中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专业委员会副主任委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS/MPN工作组副组长
中国老年医学会血液分会常委兼MDS工作委员会副主任委员
中华医学会医学伦理分会常务委员
中华医学会血液学分会红细胞学组委员
中国女医师协会临床肿瘤血液淋巴专业委员会MDS/MPN学组组长
浙江省医师协会血液科医师分会常委兼MDS/MPN学组组长
浙江省健康服务业促进会血液转化专业委员会主任委员
浙江省抗癌协会血液淋巴专业委员会副主任委员
浙江省医师协会临床精准医疗专委会副主任委员
浙江省医学会临床试验与伦理分会副主任委员
浙江省医学会血液学分会副主任委员
主持国家自然科学基金面上项目5项，省部级重点项目、领雁计划、省杰青项目等8项；以第一或通讯作者发表在J Clin Invest,JHO,Leukemia,Sci Adv,AJH,Haematologica,EJC等SCI期刊80余篇；以第一完成人获省科技进步二等奖2项，主参国家科技进步二等奖1项、省科技进步一、二等奖6项

Jun Ho Jang

教授

韩国三星医学中心肿瘤和血液科教授
韩国成均馆大学医学院教授
韩国血液学学会会员
韩国造血干细胞移植学会会员
美国血液学学会会员
欧洲血液学学会会员

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重塑低危MDS风险评估体系

Jang Jun Ho教授：在低危MDS领域，我们有必要对疾病进行重新定义和分类。这一点非常关键，尤其是基于突变状态和输血依赖情况的重新分层。如今我们确实拥有多种新的治疗选择，但临床上我们也观察到，部分MDS患者在早期进展迅速，类似急性白血病，而另一些患者则可以多年维持稳定。因此，我认为未来的低危MDS治疗，不仅要关注症状控制，还应结合分子特征对患者进行更加精准的再分类，从而实现更早期的干预与疾病进展的延缓。

佟红艳教授：分子特征在低危MDS的精准分类中正变得越来越重要。过去我们多依赖IPSS或IPSS-R进行风险分层，但实际上，在低危MDS患者中，有相当一部分病例因缺乏突变信息，导致治疗策略难以精准匹配。

比如，携带SF3B1突变的患者被认为是一类独特的亚型，通常预后较好，整体生存期较长。这类患者可优先考虑使用罗特西普或促红素等药物，以改善贫血。又如5q缺失亚型，也常表现为贫血，预后较好，使用来那度胺可以显著提升血红蛋白水平和生活质量。

但目前，我们仍缺乏更细致、系统的分型框架，尚不能将每位患者精准纳入到一个明确的分子亚群中。未来，我们需要在精准分层方面投入更多研究工作，把患者进一步细化为不同的治疗靶向群体，从而提升整体预后水平。

至于TP53突变（在部分体系中可能被归类为低危），特别是双等位突变的患者，这是整个MDS中预后最差的一类。目前我们尚无有效治疗手段，即便是进行异基因造血干细胞移植，疗效也极为有限。针对这类患者，我们面临巨大的挑战，需要深入探索其发病机制，并寻找更具突破性的治疗策略。

Jang Jun Ho教授：是的，我完全同意佟教授的看法。基因突变状态在低危MDS患者中的确具有非常重要的意义。但目前的风险分层体系仍未将这类分子特征纳入其中，用以定义低危或高危人群。

例如，您提到的TP53突变患者，尽管在部分体系中可能被归类为低危，但从生物学本质和预后来看，其实际更接近于高危MDS，治疗策略也应随之调整。因此，我认为我们亟需对现有的分类体系进行重新审视和优化，特别是在低危MDS中，基于突变状态的再分层将有助于更精准地指导治疗决策。

以分子分型推动靶向药物开发

Jang Jun Ho教授：在临床实践中，突变状态对治疗策略的制定越来越重要，尤其是在被归类为低危的患者当中。例如，TP53突变往往预示着极差的预后，远远不同于如SF3B1突变所代表的良性亚型。因此，简单以传统分层指标判断风险，已难以准确反映部分‘表面低危、实则高危’患者的真实病情。未来，我们亟需建立一套更精准的分类体系，以突变信息为核心，真正实现个体化治疗。

目前我们已经有了一些新的治疗选择，例如罗特西普、来那度胺、口服阿扎胞苷等，同时还有一些正在研发中的新型靶向药物，包括去甲基化药物的改良版本，以及针对某些特定突变亚群（如依赖输血或携带高危突变的低危MDS患者）可能尝试的自体移植方案等。

我们现在知道，MDS的发病机制涉及多个细胞内通路，比如铁代谢、RNA剪接、炎症信号调控、表观遗传异常等，而这些机制往往与患者的突变状态密切相关。因此，我认为未来的靶点开发一定要以分子突变为基础，才能实现更有效的治疗。

换句话说，突变状态在指导治疗中的作用日益突出。如果我们继续沿用传统、不包含分子信息的分层方式，就很难取得实质性的疗效突破。因此，推动以突变为核心的重新分类和机制导向的新药研发，是未来低危MDS治疗迈向精准化的关键。

总结

佟红艳教授：目前我们在低危MDS患者的治疗中仍面临诸多挑战，尤其是在如何实现真正的精准治疗、如何为不同类型的患者匹配最合适的治疗方案方面，仍有很大的提升空间。未来我们需要在这一人群中投入更多研究与探索，以推动个体化治疗的进一步发展。

Jang Jun Ho教授：是的，我完全同意佟教授的观点。希望在不久的将来，我们能够拥有更多可选的治疗手段，并真正基于患者的突变状态来制定个体化的治疗策略。我对这一前景充满期待。

责任编辑：木子李
排版编辑：木子李