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2025 ASCO | ENLIGHTED 研究揭示 padeliporfin VTP 在低级别 UTUC 治疗中的潜力

06月10日

编译：肿瘤资讯

来源：2025 ASCO

专场：【Rapid Oral Abstract Session】
Genitourinary Cancer—Kidney and Bladder

摘要号：LBA4513

英文标题：ENLIGHTED phase 3 study: Interim results of efficacy and safety of padeliporfin vascular targeted photodynamic therapy (VTP) in the treatment of low-grade upper tract urothelial cancer (LG UTUC).

中文标题：ENLIGHTED3期研究：padeliporfin血管靶向光动力治疗（VTP）用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌（LG UTUC）的疗效和安全性中期结果

讲者/第一作者：Vitaly Margulis，UT Southwestern Medical Center, Dallas, TX

研究背景

UTUC约占尿路上皮癌的5%-10%，美国年发病率约为每10万人口2例。常见风险因素包括吸烟、接触马兜铃酸及林奇综合征等。60%的UTUC为肾盂癌，40%为输尿管癌。UTUC患者常合并慢性肾脏病。对于低危有利的UTUC，肿瘤消融是首选初始治疗方案。部分低危不利或特定高危有利且肿瘤体积较小或存在根治性肾切除术禁忌证的患者也可考虑该治疗方式。术后需进行内镜随访，而有效的保留器官的治疗方案仍有待进一步探索。

研究方法

ENLIGHTED UCM 301试验是一项全球关键III期研究，旨在评估padeliporfin VTP对UTUC的疗效与安全性。该试验为单臂、开放标签设计，在欧美多地的22个中心进行，计划入组100例患者。Padeliporfin VTP 结合光敏药物与激光系统，通过非热模式作用于肿瘤，机制包括氧自由基生成、血管阻塞、肿瘤消融及激发抗肿瘤免疫。主要纳入新发或复发的低级别、非肌层浸润性 UTUC患者，排除高分级或肌层浸润性病例。主要疗效终点是治疗后患侧无肿瘤，完全反应需满足内镜、活检及尿液细胞学检查均无肿瘤。试验分为筛查、诱导治疗、维持治疗及长期随访阶段，对完全反应患者持续随访12至60个月，监测复发或进展。

研究结果

ENLIGHTED UCM301试验的中期分析展现padeliporfin VTP在治疗上尿路尿路上皮癌（UTUC）方面的显著疗效与良好安全性。在37例可评估患者中，客观缓解率（ORR）高达86.5%，其中完全缓解（CR）达73%，部分缓解（PR）为13.5%。疾病复发（DR）为10.8%，疾病进展（PD）仅为2.7%。安全性方面，最常见的不良事件（AE）为1-2级，包括血尿（14%）、侧腹痛（10%）等，多数在数天内缓解。共报告3级严重不良事件（SAE）16例（9.2%），其中与治疗相关的肾绞痛和侧腹痛在2天内得到解决。

研究结论

目前，ENLIGHTED试验仍在招募患者，旨在进一步验证 padeliporfin VTP的疗效和安全性。其长期结果有望为该疗法的最终获批提供关键依据，从而为UTUC患者带来新的治疗选择。

责任编辑：肿瘤资讯-Bear
排版编辑：肿瘤资讯-Bear

06月12日

唐细生

深圳市龙岗区中心医院 | 肿瘤内科

内容新颖，保持关注。

06月12日

吕凤亚

响水县人民医院 | 肿瘤内科

好好学习天天向上

06月12日

马建增

阳光融和医院 | 肿瘤内科

这么多新药，有多少能真正进入临床