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获批快讯 | FDA批准首款CSF-1R单抗axatilimab-csfr用于治疗慢性移植物抗宿主病

08月16日

整理：肿瘤资讯

2024年8月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准CSF-1R单抗axatilimab-csfr（Niktimvo，Incyte Corporation）治疗既往至少2次系统性治疗失败的体重≥40kg的成人和儿童慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。

此次获批是基于一项随机、开放标签、多中心试验AGAVE-201（NCT04710576）研究的积极结果，该研究探讨了3种剂量水平的axatilimab-csfr在成人和儿童复发/难治性（R/R）cGVHD患者中的疗效和安全性，这些患者既往接受过≥2次系统性治疗，并需要额外治疗。

主要疗效结局指标是治疗第7周期第1天的总缓解率(ORR),包括完全缓解（CR）或部分缓解（PR）。研究结果显示，在接受推荐剂量治疗的79例患者中，ORR为75%（95%CI: 64，84）。中位至首次缓解时间为1.5个月(范围：0.9~5.1)。中位缓解持续时间（从首次缓解至进展、死亡或开启新的cGVHD系统性治疗）为1.9个月（95%CI: 1.6，3.5）。在获得缓解的患者中，60%的患者（95%CI: 43，74）在缓解后至少12个月内没有死亡或开始新的系统性治疗。

最常见的（≥15%）不良反应（包括实验室异常）包括天冬氨酸转氨酶（AST）升高、感染（病原体不明）、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、磷酸盐减少、血红蛋白减少、病毒感染、γ谷氨酰转移酶（GGT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶（CPK）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。

体重≥40kg的患者的axatilimab-csfr推荐剂量为0.3 mg/kg，最大剂量为35 mg，每2周静脉输注超过30分钟，直至出现疾病进展或出现不可接受的毒性。

编者按

cGVHD指异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后，受者在重建供者免疫的过程中，来源于供者的淋巴细胞攻击受者脏器产生的临床病理综合征（包括经典型cGVHD和重叠综合征），是移植后主要并发症之一，发生率为30%~70%。cGVHD发生机制复杂，临床表现多样，个体差异大，病程迁延持久，如不规范诊治，轻则影响患者生活质量，重则影响远期生存。
axatilimab-csfr是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。该受体是一种细胞表面蛋白，被认为在控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能方面发挥作用。在临床前模型中，靶向CSF-1R抑制信号传导可以减少疾病介导巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，这已被证明在cGVHD和特发性肺纤维化（IPF）等潜在疾病的纤维化疾病过程中起关键作用。新闻稿指出，axatilimab-csfr是首个获批靶向cGVHD炎症和纤维化驱动因素的CSF-1R抗体。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-axatilimab-csfr-chronic-graft-versus-host-disease

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

08月18日

吴耀禄

延安大学附属医院 | 普通外科

axatilimab-csfr是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体

08月16日

崔艳东

叶县人民医院 | 肿瘤科

FDA批准首款CSF-1R单抗axatilimab-csfr用于治疗慢性移植物抗宿主病