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获批快讯 | 美国FDA批准lisocabtagene maraleucel用于治疗R/R MCL

06月04日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

当地时间2024年5月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准lisocabtagene maraleucel（简称liso-cel，商品名：Breyanzi）用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者，这些患者既往至少接受过两线系统治疗，包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。

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TRANSCEND-MCL（NCT02631044）是一项开放标签、多中心、单臂试验，评估了liso-cel在R/R MCL成人患者中的疗效，这些患者既往至少接受过两线治疗，包括BTKi、烷化剂和抗CD20药物。该试验包括ECOG表现状态为≤1、既往接受过自体和/或异基因造血干细胞移植以及继发性中枢神经系统淋巴瘤受累的患者。没有预设血细胞计数阈值；经研究者评估，患者的骨髓功能足以接受清淋化疗，即符合入组条件。

患者在完成清淋化疗（氟达拉滨30mg/m²/天和环磷酰胺300mg/m²/天，同时治疗3天）后2~7天接受单剂量liso-cel治疗。主要疗效分析共纳入68例MCL患者，这些患者既往至少接受过包括BTKi在内的两线治疗，在研究基线时或桥接治疗后PET阳性的患者，在预定剂量范围内接受了符合规定的产品，自首次缓解之日起随访至少6个月。

主要疗效终点是总缓解率（ORR）。其他疗效终点包括独立评审委员会（IRC）评估的完全缓解率（CRR）和缓解持续时间（DOR）。研究结果显示，ORR为85.3%（95%CI：74.6, 92.7），CRR为67.6%（95%CI：55.2, 78.5）。中位随访时间为22.2个月（95%CI：16.7，22.8），中位DOR为13.3个月（95%CI：6.0，23.3）。

最常见的非实验室不良反应（≥20%）为细胞因子释放综合征（CRS）、疲劳、肌肉骨骼疼痛、脑病、水肿、头痛和食欲下降。由于存在致命或危及生命的CRS和神经系统毒性的风险，FDA 在批准liso-cel的同时制定了风险评估和风险缓解策略（REMS）。

liso-cel的推荐剂量为90~110 × 10⁶个活性CAR阳性T细胞，CD4和CD8成分的比例为 1:1。

关于liso-cel

liso-cel是一种靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。它由经过基因修饰以产生CAR蛋白的自体T细胞组成，从而使T细胞能够识别和消除表达CD19的正常和肿瘤细胞。

liso-cel于2021年2月首次在美国获批上市，用于治疗接受过两种或多种系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括未另有说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级FL。

2024年3月14日，美国FDA加速批准liso-cel用于治疗既往接受过≥2线治疗(包括BTKi和BCL-2抑制剂)的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(R/R CLL/SLL)成人患者。2024年5月15日，liso-cel再次获得美国FDA加速批准，用于治疗接受过≥2线系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lisocabtagene-maraleucel-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma.

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda