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【2024EBMT】贝林妥欧单抗是造血干细胞移植治疗ALL合并SHWACHMAN- DIAMOND综合征的一种有效且低毒的桥接疗法

2024年05月02日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2024年第50届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会已于2024年4月14-17日在英国格拉斯哥举行。作为久负盛例的国际造血干细胞移植领域盛会，EBMT汇集全球专家学者，聚焦学术前沿热点，引领临床实践革新，不断推动学科高水平创新与发展。本届EBMT年会期间，来自意大利的Francesco Paolo Tambaro等人报道了一项题为“BLINATUMOMAB IS AN EFFECTIVE AND LOW TOXICITY BRIDGE TREATMENT TO HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA ASSOCIATED WITH SHWACHMAN- DIAMOND SYNDROME”的研究（摘要号：P280 ）。【肿瘤资讯】特作整理，以供学习。

研究背景

Shwachman- Diamond综合征（SDS）是一种罕见的多系统疾病，以骨骼异常、胰腺外分泌功能不全和骨髓功能障碍为特征。SDS 患者有可能患上严重的全血细胞减少症，并容易罹患髓系恶性肿瘤。

研究方法

本研究报告了一例被诊断为SDS的年轻女孩在15岁时患上急性淋巴细胞白血病（ALL）的经历。

研究结果

该患者在14个月大时被诊断为SDS。因此，为了排除骨髓增生异常/AML演变，对患者进行了血液学随访，并开始治疗肠胃营养并发症。2020年9月，患者被诊断为B-ALL。她开始接受剂量减少的AIEOP-BFM ALL 2017方案治疗，该方案由长春新碱和柔红霉素组成，不含门冬酰胺酶，以避免胰腺毒性。她只接受了8天的化疗，因为在仅使用一次长春新碱和柔红霉素后出现了长期血细胞减少。因此，她停止了化疗，并接受了2个周期的贝林妥欧单抗治疗。

该患者获得了完全缓解（CR），MRD阴性，并接受了异基因造血干细胞移植。预处理方案包括12 GY-TBI联合依托泊苷，GVHD预防性药物包括环孢素A，不含短程甲氨蝶呤（MTX），以减少毒性反应。

2021年9月，通过连续两次骨髓评估，患者出现分子病复发。她接受了贝林妥欧单抗（1个周期）和4次DLI治疗，再次达到CR。目前，她在接受造血干细胞移植34个月后仍处于 CR 状态。

研究结论

SDS与罹患MDS或AML的易感性有关。患有SDS的儿童中有12~25%会发展为AML，而ALL则很少发生。目前仅有2例SDS患者发生淋巴恶性肿瘤的病例。本病例患者是有史以来描述的第3例SDS患者罹患淋巴恶性肿瘤，也是目前唯一一例存活并处于CR的患者。

目前还没有治疗SDS患者ALL的经验。BFM启发方案显示了剂量密度和剂量强度在ALL治疗中的重要性。为了达到CR，ALL患者应按时接受全部治疗。在本研究所报道的这个“独特/罕见”的病例中，这些方面都是治疗ALL的问题所在。事实上，由于胰腺毒性，她无法接受天冬酰胺酶治疗，也无法严格遵守治疗计划。

此外，贝林妥欧单抗是毒性风险较低的最佳治疗方案，而且是一种耐受性良好的治疗方法，无胃肠道/胰腺副作用，血液学毒性较低（无长期中性粒细胞减少症），因此可以进行治疗并遵守治疗计划，为移植搭建桥梁。

考虑到本病例是继发性ALL，而且贝林妥欧单抗联合造血干细胞移植在ALL儿童患者中疗效显著，因此进行了异基因造血干细胞移植以巩固CR。

参考文献

https://ebmt2024.abstractserver.com/program/#/details/presentations/1290

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-王佳媛

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