首页 > 文章详情

何裕隆教授：瑞派替尼助力GIST四线治疗实现更高可及，新策略、更精准再拓GIST治疗之路

2023年04月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

作为首个获批的GIST四线治疗药物，瑞派替尼自2021年3月中国上市以来，凭借良好的疗效和安全性备受临床认可。可喜的是，在瑞派替尼上市近两周年之际，其成功纳入新版国家医保目录，且新版医保目录已于2023年3月1日正式落地实施，助力GIST四线治疗实现更高可及。【肿瘤资讯】有幸邀请到中山大学附属第七医院的何裕隆教授，畅谈瑞派替尼纳入医保的临床意义及其未来的探索方向和应用前景。

专家介绍

何裕隆

中山大学附属第七医院

中山大学医学院院长
中山大学附属第七医院院长
教授、主任医师、博士生导师
消化医学中心学科带头人
中山大学附属第一医院胃肠外科中心学科带头人
中山大学胃癌诊治中心主任
中山大学人类遗传资源平台主任
中国医学救援协会常务理事、重症分会会长
中国抗癌协会胃肠间质瘤专委会主任委员
中国临床肿瘤协会间质瘤专委会副主任委员
中国抗癌协会胃癌专业委员会常务委员
中华医学会外科学分会胃肠外科学组副组长
中华医学会肿瘤学分会胃肠肿瘤学组副组长
中国医师协会外科医师分会上消化道外科医师委员会副主任委员
《消化肿瘤杂志(电子版)》总编
《Digestive Medicine Research》总编
《亚洲人文杂志》总编
《中华胃肠外科杂志》副总编
《岭南外科杂志》副总编
《中国急救复苏与灾害医学》副总编

高效安全打破GIST耐药困局，瑞派替尼前线推进助力更早获益

何裕隆教授：基于国际多中心Ⅲ期INVICTUS研究和中国四线桥接研究中瑞派替尼的卓越临床获益，NCCN指南、CSCO指南均Ⅰ级推荐瑞派替尼作为晚期GIST四线治疗药物。2021年3月31日，瑞派替尼正式获国家药品监督管理局（NMPA）批准在国内上市作为晚期GIST标准四线治疗。瑞派替尼成为在华首个获批获批的GIST四线治疗药物，为广大晚期GIST患者带来长生存希望。自其上市以来，在临床中应用广泛，扭转了临床治疗中四线治疗无药可用的困境，不论疗效还是安全性，都获得了临床医生的认可和肯定。

国际多中心Ⅲ期INTRIGUE研究显示，瑞派替尼二线治疗晚期GIST疗效方面与舒尼替尼疗效相当，而在客观缓解率（ORR）和安全性方面明显优于舒尼替尼。基于此，瑞派替尼以Ⅱ级（1A类）推荐纳入《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》，成为晚期GIST患者的二线治疗选择。

今年ASCO-GI公布了瑞派替尼中国二线桥接研究数据，同样令人振奋：意向治疗（ITT）人群中，瑞派替尼组和舒尼替尼组的中位无进展生存（PFS）相似，分别为10.3个月 vs 8.3个月; 在KIT外显子11突变人群中，瑞派替尼组和舒尼替尼组的中位PFS分别为NR vs 4.9个月, HR=0.457，P=0.0264。可以看到，中国患者使用瑞派替尼后疗效甚至比国外数据更好，尤其是KIT外显子11突变人群，瑞派替尼可以将疾病进展风险下降54%。ORR方面同样具有优势，在全人群和KIT外显子11突变人群中瑞派替尼的ORR分别达到29.6%和37.1%。这些良好的数据和更为充分的医学证据支持瑞派替尼作为中国晚期GIST的二线治疗选择。在临床中瑞派替尼的疗效，尤其是安全性方面令人印象深刻，在血压改变、中性粒细胞减少等方面颇具优势，为临床GIST二线治疗带来了安全有效的治疗利器。

综合而言，瑞派替尼是晚期GIST四线及以上标准治疗，也是晚期GIST二线治疗良好选择，期待其能够在GIST领域开展更多研究，为GIST治疗带来更多可能。

瑞派替尼纳入国家医保目录，提高支付可及，让更多罕见被“看见”

何裕隆教授：GIST虽为罕见瘤种，但中国人口基数大，且GIST的发生率也呈现逐年增长的趋势，实际患者数量可能高于报道数量。前线治疗药物产生耐药性后，既往并没有标准的四线治疗药物，临床挑战严峻；直至瑞派替尼的问世打破了耐药困局，作为首个获批的四线治疗药物，临床实际需求迫切。此外，瑞派替尼具有充分的循证医学证据支持，既有针对全球GIST患者开展的国际多中心Ⅲ期INVICTUS研究，又有针对中国患者开展的中国四线桥接研究数据，两项研究结果一致，相互验证，均证实了瑞派替尼的良好疗效和安全性，循证证据充分。而在实际应用中，瑞派替尼临床应用广泛，疗效有目共睹，获得了临床医生和患者的认可。最后，国家对于罕见肿瘤的关注度和支持度进一步提升也是一大契机。

瑞派替尼纳入国家医保目录，将大大降低GIST患者的用药负担，有效提升药物的可及性，让部分因经济原因无法实现药物可及的患者有了更好的选择，让更多GIST患者能够用得上高效安全的治疗药物，实现GIST患者生存获益提升。此外，此举也将GIST这一罕见瘤种更多地暴露于大众视野，提高大家对于罕见肿瘤的关注。这也提示我们，罕见肿瘤患者需要更多关注和关爱，政府、医生、患者、企业等应共同携手，给予罕见肿瘤患者更多关注和关爱，让罕见被“看见”！

新策略、更精准，瑞派替尼更多可能步履未停

何裕隆教授：随着瑞派替尼进入医保目录后，可以从以下几个方面展开探索以继续深挖其临床治疗价值。

第一，真实世界数据补充：随着瑞派替尼纳入医保，其在临床治疗中的应用将更为广泛，后续可开展更多的真实世界数据，为临床应用提供证据和参考。

第二，更后线治疗策略：CSCO、NCCN等国内外权威指南一致推荐瑞派替尼150mg QD剂量进展后可加量至150mg BID治疗，为四线治疗失败后的GIST患者带来应对策略。

第三，优势人群的进一步筛选：无论国际多中心研究还是针对中国患者的桥接研究，可以看到，瑞派替尼针对KIT外显子11突变人群更具优势，提示瑞派替尼精准治疗的选择可能为患者带来更大的获益，在临床实践中对于KIT外显子11突变患者，瑞派替尼可能是更有优势的选择。因此进一步精准筛选优势人群也是其未来重要的探索方向；未来我们对于耐药GIST需要按照基因型进行精准化治疗。

第四，联合治疗探索：瑞派替尼具有良好的缩瘤效果，其在中国四线桥接研究中ORR为18.4%，在二线桥接研究KIT外显子11人群中ORR达到37.1%，或可为患者带来更大的手术机会，因此联合手术治疗颇具前景，目前已有相关研究开展；而其与其他靶向药物的联合策略也在积极探索中，值得期待。

随着循证医学证据的完善，可及性的提高，也期待瑞派替尼这种疗效和安全性兼备的药物能够向更前线推进，让更多患者实现更早、更大的临床获益！

投票将会移到这里

责任编辑：肿瘤资讯-QTT
排版编辑：肿瘤资讯-CYX