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让生命线延长再延长——医患对话共贺GIST四线标准治疗药物瑞派替尼医保落地

2023年04月11日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

瑞派替尼作为国内首个获批的晚期胃肠间质瘤（GIST）四线治疗药物，已于2023年3月1日成功纳入国家医保。这一举措极大地提高了药物可及性，为更多GIST患者带来了福音。值此契机，【肿瘤资讯】特别邀请到上海交通大学医学院附属仁济医院的汪明教授，以及他的一位GIST患者储先生，分别从医生和患者的视角分享他们对GIST这一罕见肿瘤诊疗的看法和期望，同时还邀请到上海交通大学医学院附属仁济医院的曹晖教授针对瑞派替尼纳入医保的意义进行点评与分享。

专家介绍

曹晖

博士，主任医师，博士生导师，外科学二级教授

上海交通大学医学院附属仁济医院外科教研室主任兼大外科主任
仁济医院医学伦理委员会主任委员、胃肠外科主任、住院医师规范化培训基地主任、原普外科主任。
中华医学会外科学分会胃肠外科学组委员
中华医学会肿瘤学分会胃肠学组委员
中国医师协会外科医师分会常委

中国医师协会外科医师分会胃肠间质瘤诊疗专委会主任委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专委会副主任委员

中国抗癌协会胃肠间质瘤专委会副主任委员

上海医学会普外科专委会副主任委员

主持或参与中国胃肠间质瘤及胃癌各版专家共识编写，参编《外科学》全国统编教材及各类外科专著，承担国家及省部级等课题十余项

获上海交通大学优秀教师、医学院优秀教师、全国优秀教师（宝钢教师奖）、全国百名“住院医师心中的好老师” 、“仁心医者.上海市杰出专科医师奖”、“上海市优秀学术带头人”、“上海市领军人才”、美国外科医师学院FACS、国之名医-卓越建树等称号

专家介绍

汪明

主任医师

上海交通大学医学院外科学博士
上海交通大学医学院附属仁济医院胃肠外科主任医师
德国海德堡大学曼海姆医院肿瘤外科访问学者
中国医师协会外科医师分会胃肠道间质瘤诊疗专委会委员兼秘书
中国医师协会外科医师分会胃肠道间质瘤诊疗专委会青委会副主任委员
中国临床肿瘤学会胃肠间质瘤专委会委员
中国抗癌协会胃肠间质瘤专委会委员
上海胃肠间质瘤诊疗协作组秘书
中华慈善总会GIPAP援助项目注册医师

柳暗花明焕然新生，真实案例讲述瑞派替尼生命奇迹

汪明教授：2019年储先生首次到我院就诊，彼时其腹腔存在一个巨大的间质瘤，并伴有肝转移。通过穿刺活检明确病理后，予以一线靶向药物伊马替尼治疗，而伊马替尼也确实带来了很好的疗效，让患者成功实现转化，获得手术切除机会。术后患者继续使用伊马替尼进行维持治疗，但遗憾的是在2年左右时间，患者再次出现腹腔转移。这是临床中经常遇到的困境，也即伊马替尼的中位疾病控制时间通常在2年左右。此时我们尝试应用了二线、三线治疗，但由于二三线治疗药物为多靶点药物，难免会出现一系列不良反应，患者因此无法坚持治疗，于是我们便将目光聚焦在四线药物瑞派替尼上。

首先，瑞派替尼具有较好的疾病控制率；其次，瑞派替尼相对其他靶向药物具有较高的转化率，可实现肿瘤的有效退缩。该患者在接受了6个月瑞派替尼治疗后，肿瘤出现了明显退缩，于是在2022年7月，我们再次为储先生进行了完整手术切除，即瑞派替尼再次为患者争取到了手术治疗的机会。截至目前，患者仍在使用瑞派替尼进行维持治疗。

总体而言，储先生通过瑞派替尼治疗后，病情得到良好控制，截至目前没有出现疾病再次复发与转移。特别值得一提的是，储先生在应用瑞派替尼治疗过程中不良反应非常轻微。

储先生：自我服用瑞派替尼后，病情得到了很好地改善，在食欲、体力、精神等方面均与常人无异。这个药物服用非常方便，一天一次，疗效好且不良反应较轻，仅在初始应用时略有些肌肉疼痛，2个星期后便恢复正常。总体来说，疾病控制和身体感受均良好。

疗效与安全性兼具，瑞派替尼纳入医保众望所归

汪明教授：随着药物的不断研发，GIST领域中可供临床医生选择的靶向药物也越来越多，而瑞派替尼是目前首选的四线标准治疗药物。众所周知，在肿瘤各分线治疗中，越是后线的药物对于疾病的控制往往越差，维持时间也逐渐缩短，即三线药物的疗效往往差于二线，四线药物的疗效差于三线。但瑞派替尼为我们展现出了一个较为优秀的临床治疗数据，不论在疾病控制率上，还是在生存时间上，瑞派替尼的临床表现均令人满意。除明确的临床疗效外，瑞派替尼的安全性也备受肯定，其不良反应轻微。因此就患者治疗的主观感受或观察到的不良反应而言，瑞派替尼颇具优势。

但之前由于瑞派替尼没有进入医保，很多需要后线治疗的患者由于经济因素不得不放弃治疗，令人扼腕叹息。可喜的是目前瑞派替尼已经纳入国家医保目录，相信未来会有更多适合接受四线治疗的患者能够享受到标准治疗，这将为改善患者生存，提高其生活质量带来极大的帮助。

储先生：从一开始服用瑞派替尼的时候，我便期待这一药物能够被纳入医保，没想到只短短一年时间就实现了这一梦想。作为患者，我非常高兴，因为这极大减轻了我的经济负担。我也相信对于所有的GIST患者而言，瑞派替尼纳入医保也是一个巨大福音，同时，非常感谢政府给予如此好的惠民政策。

在最开始服用瑞派替尼时恰逢疫情期间，彼时我还非常担心无法持续用药，因为家庭住址与医院有些距离，来回检查和取药有些不便。后来联系上汪医生后，汪医生给予了我很大帮助，甚至亲自开车将药物送到我手上，在此表示由衷的感谢。

关注罕见肿瘤诊疗，多方携手推进罕见肿瘤慢病化

汪明教授：GIST是临床上相对少见的一种肿瘤。美国对于罕见肿瘤定义为年发病率小于15/10万，而我国目前对罕见肿瘤还缺乏标准化的定义。有研究将年发病率小于2.5/10万定义为罕见疾病。就具体发病率而言，GIST符合上述标准。其实，对于罕见病的诊断、治疗与临床决策都面临着巨大挑战，而针对罕见肿瘤的临床研究更是少之又少。因此，临床对于罕见肿瘤的治疗决策往往缺乏指南性或共识性的规范，对于罕见肿瘤的治疗更应该成为肿瘤领域需要优先考虑的对象。如何提升对罕见肿瘤患者的关注度以及提高患者的临床获益，是大家需要共同努力的方向与追求的目标，诚然，在这一过程中还需要患者、医生、企业共同携手并进。具体而言，可从以下几方面着手：

首先，鉴于大众对罕见肿瘤的关注度和了解度并不高，在此呼吁大家对罕见肿瘤能够给予更多的关注与宣传，让患者能够及时发现自己的病情，同时也能够及时找到专业的医院、专业的医生，接受正规的治疗。我国为世界人口大国，人口基数庞大，即便罕见病或罕见肿瘤发病率不高，但实际患病人数并不在少数。

其次，就临床医生角度而言，需努力提高对罕见肿瘤的认知，通过早期诊断、规范化治疗和改进疾病护理等措施，最终提高患者的总体生存率和生活质量。此外，由于对肿瘤尤其是罕见肿瘤，目前有效的治疗手段和药物相对较少，希望患者、医生和企业能够通力合作，开发出更加有效的药物，探索更多更好的治疗手段，方能将患者的生命线延长再延长，生活质量提高再提高，让患者能够更好地控制病情，甚至进入慢性病状态，使其能和普通人一样回归家庭、回归社会。而在治疗过程中的医患协作也非常重要，需要患者能够与主诊医生积极配合，遵循医嘱，按期用药，及时复查，同时在病情出现变化时，及时与主诊医生进行沟通，这对于获得良好疗效至关重要。

最后，希望在国家政策上能够给予罕见肿瘤更多的重视。就如此次瑞派替尼能够纳入国家医保，就充分体现了我们国家正在给予罕见肿瘤更多的关注。

总体而言，罕见肿瘤的诊疗需要有更多的曝光度、关注度与重视度，就如瑞派替尼这一靶向药物的出现为罕见肿瘤患者的生存带来了更大的希望。希望未来有更多像瑞派替尼这样有效且安全的药物问世，为更多的罕见肿瘤患者带来福音。

曹晖教授点评

首先祝贺瑞派替尼成功纳入新版国家医保目录，可以说是众望所归，也是惠民之举！解决“看病难、看病贵”一直是我国医疗领域改革的重要工作，医保药品目录也是推动药品降价的一个重要途径。瑞派替尼作为全球首个获批用于晚期GIST四线治疗的药物，打破了三线治疗后无药可用的僵局，填补了该疾病领域的空白，临床意义不言而喻。其无论在国内外临床研究中还是在临床实践治疗中，均显示出了良好的疗效和安全性。充分的循证医学证据和高度的临床认可是其能够在上市一年多的时间就被顺利纳入国家医保的重要原因。既往部分患者由于受到经济情况的制约，无法使用该药物治疗，非常可惜。如今，瑞派替尼成功纳入国家医保，精准填补了晚期GIST患者四线治疗的用药需求，大大降低了患者的用药经济负担，患者受益面更为广泛，药物可及性亦得到进一步提高。患者需要承担的医疗费用大幅减少，这将助力瑞派替尼更广泛地应用于晚期GIST患者，对延长患者生存期具有重要意义。而药物的广泛应用也将有助于积累更多的用药经验及数据，为规范化用药和未来更多探索奠定基础，最终更好地惠及中国广大的肿瘤患者。此外，瑞派替尼纳入医保也体现了政府对于GIST等罕见肿瘤的高度重视。借此契机，我们也呼吁社会给予罕见肿瘤患者更多的关注，期待政府、患者、医生和药企等共同携手，让更多“罕见”被看见！

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责任编辑：肿瘤资讯-QTT
排版编辑：肿瘤资讯-CYX