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叶颖江教授：畅谈瑞派替尼纳入医保考量，探讨GIST全程管理策略

2023年03月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

全球首个获批的晚期GIST四线治疗药物——瑞派替尼，在中国上市近2年之际，成功纳入了国家新版医保目录。瑞派替尼作为一种罕见肿瘤治疗的靶向药物，其能够成功进入国家医保目录是基于怎样的考量？此举又将为中国GIST诊疗带来怎样的改变？如何更好地关注和诊治罕见肿瘤？【肿瘤资讯】特邀北京大学人民医院的叶颖江教授，针对以上问题给予深度解答与探讨。

专家介绍

叶颖江

北京大学人民医院

北京大学人民医院胃肠外科主任，主任医师、教授、博士生导师、医学博士

国家卫健委能力建设和继续教育外科专家委员会副主任委员

国家卫健委能力建设和继续教育结直肠肛门外科专业委员会主任委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专家委员会主任委员

中国性学会结直肠肛门功能外科分会会长

中国医师协会肛肠外科医师分会副会长

中国抗癌协会胃肠间质瘤专业委员会副主任委员

中国研究型医院学会消化道肿瘤专业委员会副主任委员

中国研究型医院学会机器人与腹腔镜外科专业委员会副主任委员

中国希思科基金会理事

中国医师协会外科医师分会多学科诊疗（MDT）专业委员会共同主委

中国医师协会外科医师分会结直肠外科医师委员会副主委兼秘书长

中国医师协会外科医师分会结直肠外科医师委员会青年委员主任委员

中国医师协会结直肠肿瘤专业委员会器官功能保护学组主任委员

北京外科分会常务委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）智慧医疗专家委员会常务委员

中国医师协会肿瘤防治规范化培训工作委员会常务委员

中国医疗保健国际交流促进会结直肠肝转移治疗专业委员会常务委员

循证充分、临床认可——瑞派替尼成功纳入医保，GIST四线治疗实现更高可及

叶颖江教授：瑞派替尼作为首个获批的晚期GIST四线治疗药物，其成功纳入医保令人欣喜，但并不意外。瑞派替尼作为专为克服GIST耐药而研的新型激酶“开关控制”抑制剂，自2021年3月在中国上市，很好地助力了晚期GIST临床治疗，为中国GIST患者带来了良好的生存获益。此次，瑞派替尼能够顺利地进入医保，个人认为主要有以下几个方面的原因：第一，临床需求迫切。继瑞戈非尼中国批准GIST三线治疗适应症以来，此后数年内再无新药问世，GIST四线治疗无标准可依，三线耐药后患者的治疗相当困难。瑞派替尼的问世填补了该疾病领域的空白，其在晚期GIST治疗中可谓需求迫切。第二，循证医学证据充分。国际多中心Ⅲ期INVICTUS 研究和中国四线桥接研究均证实，瑞派替尼无论对于西方患者还是中国患者，均显示卓越的抗肿瘤疗效和良好的安全性。第三，临床认可度高。瑞派替尼中国上市至今已近两年时间，临床应用广泛；其在临床中的疗效和安全性备受临床医生的认可。第四，此举也体现了国家对于罕见肿瘤关注度的进一步提高。

瑞派替尼进入医保将极大地降低患者的用药经济负担，大大提高药物可及性。可以预见，瑞派替尼在临床治疗中的应用将更为广泛的同时，也会增加患者和临床医生的用药信心，为更多GIST患者带来获益。

瑞派替尼实力打造四线权威地位，更前线、新策略助力GIST治疗更多可能

叶颖江教授：瑞派替尼问世之前，三线耐药后GIST患者的治疗相当困难。很多三线治疗耐药后的患者体力状况仍然良好，可以承受进一步的治疗，但临床却缺乏有效的四线治疗药物。INVICTUS研究的成功为GIST患者提供了第一个四线标准治疗药物——瑞派替尼，其获批一举改写了国内GIST治疗格局。目前，瑞派替尼是中国首个获批的四线治疗药物，也是2022版CSCO诊疗指南推荐的四线治疗药物。如今又成功纳入国家医保，可及性和经济性大大提升。

在更前线治疗方面，在前瞻性、随机、对照、开放标签的国际多中心Ⅲ期INTRIGUE研究以及在今年ASCO-GI公布的中国二线桥接研究中，瑞派替尼二线治疗晚期GIST展现出了明显的临床活性，其与舒尼替尼疗效相当，而在ORR和安全性方面明显更有优势。目前，瑞派替尼已获《2022年CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》Ⅱ级（1A类）推荐作为晚期GIST患者的二线治疗选择。

在临床实际应用中，瑞派替尼良好的疗效和安全性令人印象深刻，且其作为口服药物，患者具有良好的用药依从性。作为外科医生，个人可能更为关注其与手术的联合。可以看到，瑞派替尼实际上具有良好的缩瘤作用，其在中国晚期GIST患者中，四线桥接研究中ORR为18.4%，在二线桥接研究外显子11人群中ORR高达37.1%，可能给患者带来更大的手术机会。去年CTOS也有瑞派替尼联合手术的成果分享，其安全性和疗效均有目共睹，瑞派替尼联合手术治疗也是可行的治疗选择。

总体而言，瑞派替尼在GIST全程管理中扮演着重要角色，为中国晚期GIST治疗带来了有效、安全、经济、可及的良好药物选择。

从宣传到诊治到探索，GIST需要更多了解与关注

叶颖江教授：在靶向药物时代，接受规范治疗的GIST患者生存期显著延长，GIST有望逐步进入“慢性病”范畴，因而对GIST患者实行全程化管理十分重要。而如何开展患者全程化管理相关工作也是我们非常关注的问题。GIST患者全程化管理应从患者确诊开始直至生命终结，其核心是患者充分认识疾病并主动参与其中，涉及的内容包括用药指导、不良反应处理、治疗方案调整甚至临终关怀。

第一，正确诊断是良好治疗的前提。加强罕见肿瘤医生，包括病理科医生的继续教育，提高罕见肿瘤的诊断水平，争取让更多患者实现早诊早治疗。

第二，提升罕见肿瘤医生综合治疗水平，争取让更多患者获得更为专业、规范化地治疗。例如，推进更多临床研究课题制定，制定相关共识、指南，推进一系列专业学术活动等，全面提高我国GIST肿瘤医师团队的综合素质和执业水准，最终实现全面提高我国GIST诊疗水平。

第三，鼓励患者、临床医生与企业有机协作，开发更多针对GIST这类罕见肿瘤的有效药物，基于临床需求开展更多有意义的临床研究，不断提升疗效，减轻不良反应，为患者带来更有质量的生存获益。

第四，GIST是针对基因突变行靶向治疗的先驱，是精准治疗的代表。但临床上基因检测的实施率目前较低，因此在推进规范化治疗的同时，进一步推进基因检测指导下的精准化治疗对于患者的治疗获益也至关重要。

第五，加强对于GIST的疾病宣传，提高大众对于GIST的了解度和关注度，例如罕见病日宣传、疾病科普答疑等，使患者能够有意识地、及时地找到专业医院和医生，接受有效的治疗。

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-CYX