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秦叔逵教授：瑞派替尼纳入国家医保，为中国晚期GIST患者带来有效、安全、可及四线治疗选择！

2023年03月01日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

瑞派替尼作为目前全球首个获批用于晚期胃肠间质瘤（GIST）四线治疗的药物，已于2023年1月成功纳入新版国家医保目录，为更多中国GIST患者带来高效可及的四线治疗选择。新版国家医保目录于2023年3月1日正式落地实施，值此契机，【肿瘤资讯】特邀南京金陵医院秦叔逵教授畅谈中国罕见肿瘤诊疗热点问题，剖析瑞派替尼纳入医保的重要意义，并呼吁关注罕见肿瘤，让更多罕见被看见！

专家介绍

秦叔逵教授

南京金陵医院主任医师

《临床肿瘤学杂志》主编
南京中医药大学和南京医科大学教授，博士生导师
从事肿瘤临床和科研工作，擅长消化系统肿瘤的诊治和研究
兼任国际肿瘤免疫学会（SITC）常委理事
亚洲临床肿瘤学会（ACOS）常务理事
亚洲临床肿瘤学联盟（FACO）常务理事
中国临床肿瘤学会（CSCO）副理事长
北京CSCO基金会监事长
CSCO胃肠间质瘤专家委员会副主委和中国抗癌协会胃肠间质瘤专业委员会副主委
国家药监局血液和肿瘤药物咨询委员会专家
国家卫健委肿瘤学能力建设与继续教育专家委员会主委
江苏省抗癌协会候任理事长等

罕见肿瘤并“不罕见”，尚需有效诊疗与更多关注

秦叔逵教授：胃肠间质瘤简称GIST，是最常见的软组织肉瘤类型，也是胃肠道最常见的间质肿瘤，占所有肉瘤的5%，占所有胃肠道间质肿瘤的82%；GIST年发病率在全世界每百万人中有20例左右，在不同国家之间存在波动。关于中国GIST发病率的研究非常有限且不一致，从相关统计数据来看，其发病率从0.40~2.11/（10万人/年）不等。

在GIST治疗方面，局限性GIST以手术治疗为主，不可切除或复发转移性GIST以靶向药物治疗为主。既往伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼分别是晚期GIST的标准一、二、三线治疗药物。近年来，GIST领域有了突破性新进展，晚期后线GIST患者终于有了标准的四线治疗药物——瑞派替尼，其也是中国首个获批的四线治疗药物；而PDGFRA D842V突变型患者也有了有效的治疗药物阿伐替尼。

相比肺癌、胃癌、肠癌等广为人知的癌种，罕见肿瘤的知晓度和关注度较低，大众及患者对常见症状、治疗模式及疗效了解并不全面。但基于庞大的人口基数和繁多的罕见肿瘤种类，实际上罕见肿瘤并不罕见，甚至由于诊断困难，就医耗时更长，治疗手段有限等各方面原因，这些患者值得我们更多的关注、理解和关怀。

在此，我们也呼吁关注和重视罕见肿瘤：①提高罕见肿瘤重视度，我们需要更多的疾病宣传，特别是对其发病机制和诊断治疗有更多的宣传和理解，让更多罕见肿瘤患者获得更专业、有效的诊断和治疗。②加强医生培训，包括临床医生和辅助诊断科室，尤其是病理科医生的继续教育，提高罕见肿瘤的诊断水平，从而提高治疗效果。③近年来，世界各国特别是我们国家高度重视肿瘤的防治，因此，我们也提倡要规范化的诊疗和多学科协作下的精准诊疗。特别是针对罕见肿瘤的发病机制，应了解其基因组学、蛋白组学、代谢酶学等多组学的改变，以期为患者提供精准的诊断和治疗，带来更多的临床获益。④抗肿瘤治疗、建设“健康中国”并非一个人的问题，我们全社会，特别制药企业也需要与临床医学界团结协作，共同探索、研发针对罕见肿瘤更加有效的治疗药物和治疗手段，从而改善患者生存质量和生存时间，这是未来非常重要的任务。GIST作为一种罕见肿瘤，实际上其在一些诊疗方面已走在了其它实体瘤前面，树立了光辉的典范。因此，我们应不仅重视GIST本身的诊疗，也需关注其带来的借鉴与启发意义。

瑞派替尼安全有效备受认可，力破晚期GIST耐药困局

秦叔逵教授：瑞派替尼是全球首个酪氨酸激酶“开关控制”抑制剂，专为克服GIST耐药而研，其具有双重作用机制，同时抑制“开关口袋”和“活化环”，将激酶持续锁定在非活化构象，广泛抑制各种KIT及PDGFRA突变；独特的作用机制为瑞派替尼在GIST治疗中的优良表现打下基础，其也确实不负众望，在多项国内外关键性研究中展现出一致的疗效和安全性，为打破晚期GIST耐药困局提供了有力“武器”。

在晚期GIST四线治疗方面，国际多中心INVICTUS研究和中国四线桥接研究均证实，瑞派替尼可有效延缓疾病进展，延长生存时间，获得CSCO、NCCN等国内外权威指南一致推荐用于晚期GIST四线治疗；并于2021年3月于中国获批四线治疗适应症，目前已广泛应用于临床。

在晚期GIST二线治疗中，既往舒尼替尼是标准治疗药物，但其安全性方面不尽人意。INTRIGUE研究中，在总人群中瑞派替尼和舒尼替尼的疗效相当，但瑞派替尼在客观缓解率和安全性方面明显优于舒尼替尼。基于此，CSCO指南II级推荐瑞派替尼作为晚期GIST标准二线治疗选择。2023年ASCO GI上也公布了中国二线桥接研究的数据，同样显示出令人鼓舞的疗效和安全性，其在中国人群中的数据甚至较全球人群更好，在外显子11突变人群中，瑞派替尼较舒尼替尼降低了54%的疾病进展或死亡风险，令人振奋。同时，瑞派替尼也表现出了良好的安全性和耐受性。

总体而言，瑞派替尼是我国首个获批的GIST四线治疗药物，基于独特的作用机制，打破了晚期GIST耐药困局；良好的疗效和安全性也使其成为晚期GIST二线治疗的良好选择；其无论在GIST治疗领域还是科研领域均具有重要的临床价值与指导意义。

瑞派替尼成功纳入医保，切实满足中国GIST治疗未及之需

秦叔逵教授：2021年瑞派替尼于中国成功获批上市，其作为国外引进药物，当时价格较贵，尤其是晚期GIST患者在历经一系列治疗后经济支付能力有一定的困难。此次瑞派替尼纳入国家医保目录，大大提高了药物的支付可及性，降低患者经济负担，使更多中国GIST患者用上这一疗效与安全性具佳的四线治疗药物，为患者带来更大获益，也为患者提高生活质量和延长生存带来了新希望。对于临床医生而言，其为我们提供了可及性更高的治疗药物的同时，也增加了临床医生用药的信心和频率。就整个GIST领域而言，瑞派替尼作为我国乃至世界范围内首个获批的四线治疗药物，其纳入医保的意义重大，满足了很多GIST患者的未及之需。此次瑞派替尼纳入医保也从侧面反应了临床上对于该药物的迫切需求，以及对其疗效和安全性的认可；已经进入国家医保报销目录的瑞派替尼势必在今后获得更广泛的临床应用，这也为后续进一步积累瑞派替尼数据与探索更多可能奠定了基础。作为临床医生，我们也期待瑞派替尼未来有更多的数据和更优的表现，拓宽GIST治疗适应症，切实惠及更多患者！

责任编辑：肿瘤资讯-QTT
排版编辑：肿瘤资讯-CYX