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2022 CCO | 抗肿瘤药品拓展性使用现状

2022年11月22日

整理：研值圈

来源：研值圈

2022年11月17日~20日，由中国抗癌协会主办，浙江省肿瘤医院、浙江省抗癌协会、浙江省癌症基金会、中国整合医学发展战略研究院承办的2022中国肿瘤学大会（CCO）在杭州如期举行。CCO大会秉承“肿瘤防治、赢在整合”主题，是一次理念、经验、技术的思想激荡，是一场主流、主题、前瞻的风云际会。百余名国内院士名家，数千位各领域专家讲者，数十万医务工作者，上千万公众及患者，将通过线上线下结合的方式，共襄盛会。

在本次CCO大会的“肿瘤临床研究管理学分会场”中，重庆医科大学附属第一医院任国胜教授带来“抗肿瘤药品拓展性使用现状”的主题报告，【研值圈】现整理如下，以飨读者。

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抗肿瘤药物拓展性应用的普遍性

抗肿瘤药物的拓展性应用又可称为超药品说明书用药。即药品使用的适应证、剂量、适用群体和给药途径等不在药监部门批准的说明书范围之内的用法。其常见类型有：超适应证用药、超用药方案及用法用量、超治疗线数、超适用人群。

调查显示，2015年中国药理学会收集资料中填报“超说明书用药调查表”的医院为24家，占所调查医院的53.3％，相关医院均存在不同程度的超说明书用药情况。对24家医院填报的1652项“超说明书用药”涉及的998个药品进行分析，排名前6位的药物分别是抗肿瘤药、免疫调节药、循环系统药、消化系统药、内分泌系统药和抗微生物药。

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根据国外的统计数据，对包含23项研究非荟萃分析显示：肿瘤住院患者的超说明书药物使用率为18~41%。在成年癌症患者中，13~71%至少接受过一次超适应证化疗。

目前常见抗肿瘤药物拓展性应用的情况如下表所示，几乎所以癌症类型都普遍存在药品拓展性应用的情况。

表1

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阻碍抗肿瘤药物拓展性应用的常见原因

1、说明书中包含的适应证及用法用量不能满足临床实践

临床许多抗癌药物的剂量、药物组合都与药监部门批准的不同。

2、临床试验结果和药监部门授权之间存在滞后时间

3、针对特定基因的药物可能在不同肿瘤患者中也有疗效

如HER2靶向药物曲妥珠单抗说明书仅有乳腺癌、胃癌，但在临床实践中该药对结直肠癌、肺癌也有一定疗效

4、医生为晚期多线治疗耐药后患者面临少药甚至无药的处境时选用

如安罗替尼、阿帕替尼等抗血管生成药物对晚期三阴性乳腺癌患者有一定疗效

5、从投入成本考虑，药企不愿为已获批上市药品申请补充适应证

抗肿瘤药物拓展性应用的优势与劣势

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抗肿瘤药物拓展性应用相关政策及指导原则

2021年10月15日，国家卫健委发布文件《关于印发肿瘤诊疗质量提升行动计划的通知》。

《通知》指出规范抗肿瘤药物拓展性应用。医疗机构要制定完善管理制度，对抗肿瘤药物拓展性应用进行严格管理。进行抗肿瘤药物拓展性应用要经过临床、药学等相关专家讨论，并报医疗机构批准，充分告知用药必要性、医疗费用、医保政策、存在风险等，取得患者或家属书面同意。

2021年12月27日，国家卫健委发布文件《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2021年版）》。

《指导原则》对肿瘤治疗过程中的特殊情况下药物合理使用问题进行了明确规范。特殊情况下抗肿瘤药物的使用权应当仅限于三级医院授权的具有高级专业技术职称的医师，充分遵循患者知情同意原则，并应当做好用药检测和跟踪观察。

2022年3月1日正式实施新版《中华人民共和国医师法》。政策对“超说明书”治疗已经给予了最大尺度的开放态度：

在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。

对于《指导原则》中明确特殊情况下抗肿瘤药物循证医学证据采纳根据依次是：

其他国家或者地区药品说明书中已注明的用法；
国际权威协会或组织发布的诊疗规范、临床指南；
国家级协会发布的经国家卫健委认可的诊疗规范、临床指南和临床路径等。

《指导原则》也明确指出重视药物相关性不良反应：

医疗机构应当建立药品不良反应、药品损害事件检测报告制度，并按照国家有关规定向相关部门报告。并纳入医疗质量考核体系，临床医师需及时上报不良反应。

抗肿瘤药物拓展性应用的不良反应

表2.美国FAERS数据中报告的抗肿瘤药物拓展性应用的不良事件

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近年来，抗肿瘤药物拓展性应用的不良反应总体呈逐年增高的趋势，因此对此进行监测显得尤为重要。然而，对药物不良反应的药物流行病学研究，尤其是与超说明书用药有关的药物流行病学研究较为困难。此外，目前我国尚缺乏系统性的方案来汇总统计抗肿瘤药物拓展性应用的不良反应。

总结

抗肿瘤药物拓展性应用具有普遍性。医疗机构要制定完善管理制度，对抗肿瘤药物拓展性应用进行严格管理。医师在抗肿瘤药物拓展性应用中要严格遵从法规政策。医疗机构及临床医师需要重视药物相关性不良反应信息及其监测与申报。当前，仍亟待建立抗肿瘤药物拓展性临床使用不良反应信息汇总体系。

参考文献

本文根据2022 CCO大会肿瘤临床研究管理学分会场中，重庆医科大学附属第一医院任国胜教授的“抗肿瘤药品拓展性使用现状”主题报告进行整理，内容未经任国胜教授审核。

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

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