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【会后报道】10月10日探秘KIT D816V血液肿瘤精准诊疗线上学术沙龙（第六期）成功召开

2022年10月14日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

约95%的进展期系统性肥大细胞增多症（SM）患者存在KIT D816V致病驱动突变，同时，中华医学会血液学分会发布的《中国成人急性髓系白血病指南2021版》指出KIT D816V突变对CBF-AML患者预后有影响，突变预示着更高的复发率和更差的总生存期（OS）。当前，KIT D816V突变SM患者的有效治疗手段非常有限，仍存在诸多待解决难题：如何实现有效的诊断和治疗？首选的治疗方案是什么？患者预后与哪些因素相关？如何打破SM患者诊疗困局？为了帮助国内临床医生更好地把控SM的精准诊断和治疗要点，2022年10月10日“探秘KIT D816V血液肿瘤精准诊疗线上学术沙龙”第六期如期召开。

本次会议特邀航天中心医院王静波教授、厦门大学附属第一医院徐兵教授共同担任大会主席并发表致辞；华中科技大学同济医学院曹阳教授、河南省肿瘤医院米瑞华教授带来临床实践经验及学术研究分享。同时会议也邀请到多位国内SM领域诊疗经验丰富的专家与学者相聚云端，围绕“KIT D816V血液肿瘤”相关话题进行专题研讨，内容涵盖研究进展、病例解析、话题讨论等。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

主席致辞，共襄SM盛举

会议伊始，大会主席航天中心医院王静波教授、厦门大学附属第一医院徐兵教授发表了精彩致辞：“阿伐替尼临床有效率较高，大部分患者耐受性良好，自上市以来备受血液科医生的重视。本次会议齐聚多位经验丰富的临床专家，共同分享应用阿伐替尼治疗血液相关肿瘤的前沿进展，探讨真实世界的实战经验，为加深SM领域的认识、提升SM领域治疗水平助力。”

前沿速递，开启SM精准诊疗时代

华中科技大学同济医学院曹阳教授分享了阿伐替尼治疗SM的研究进展。曹阳教授主要围绕阿伐替尼治疗SM的作用机制、临床研究以及不良事件的处理三个方面进行阐述，指出阿伐替尼在SM治疗中的出色表现。

Key Points

阿伐替尼是新一代TKI，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗进展期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）成人患者，包括：侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM)、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）的患者。
KIT D816V活化环突变促使KIT偏向活性构象，I型TKI阿伐替尼可有效抑制。临床前研究显示阿伐替尼可强效、高选择性抑制KIT活化环突变。
EXPLORER研究和PATHFINDER研究显示：各亚型AdvSM患者使用阿伐替尼200mg QD起始剂量治疗，均得到快速、持久和持续加深的临床缓解；阿伐替尼显著降低肥大细胞负荷（骨髓肥大细胞、血清类胰蛋白酶、脾脏体积和KIT D816V VAF）。
阿伐替尼总体安全性良好，用药前和用药后初始8周必须密切监测血小板数量。

临床实战，剖析KIT D816V髓系肿瘤治疗策略

河南省肿瘤医院米瑞华教授分享了两例阿伐替尼治疗SM-AHN的临床应用病例，两例患者经阿伐替尼治疗后皆获得了良好的临床缓解，以下为病例具体的治疗情况。

病例1为一例15岁男性患者，因乏力伴发热十余天就诊，入院后进行血常规、骨髓涂片、免疫分型、染色体核型、融合基因等多项检查，结合患者情况诊断其为SM-AHN AML亚型。患者融合基因AML-ETO阳性，骨髓活检中肥大细胞广泛浸润，明确诊断后予IA联合甲磺酸伊马替尼方案1周期，治疗后原始细胞完全缓解，但发现肥大细胞仍呈进行性增长。后予大剂量阿扎胞苷方案诱导治疗2周期，但异常髓系细胞复阳，肥大细胞比例仍处于高水平。患者后续行全相合造血干细胞移植，但血象恢复及供体细胞嵌合率不理想，予阿伐替尼方案治疗后，患者血象改善，肥大细胞明显降低，目前已脱离输血。
病例2为一例35岁女性患者，有乳腺恶性肿瘤化疗病史，外院结合患者情况诊断其为治疗相关性AML。患者融合基因AML-ETO阳性，同时伴有KIT基因突变，予阿扎胞苷联合维奈克拉方案诱导治疗后，骨髓象未见明显缓解，并发肺部感染，遂于该中心进一步诊治。该中心发现患者存在异常克隆的肥大细胞，经过完善化验检查后修正诊断为SM-AHN AML亚型，予DCHG联合阿伐替尼方案治疗，患者骨髓象完全缓解，且治疗期间肺部感染有效控制，后续拟行半相合异基因造血干细胞移植术。

深入梳理，提升D816V髓系肿瘤精准诊疗

在自由讨论环节，华中科技大学同济医学院曹阳教授、树兰（杭州）医院曹利红教授、中国科学院大学宁波华美医院方治教授、北京陆道培医院吕范永教授、河南省肿瘤医院米瑞华教授、浙江大学医学院附属第一医院吴文俊教授、河南医科大学第二医院张学军教授围绕C-KIT检测、治疗方案选择及患者典型特征三个方面对“提升KIT D816V阳性病例精准诊疗”相关话题进行研讨，气氛活跃热烈。

Key Points

血液肿瘤中KIT D816V阳性患者多伴有肥大细胞增多，提升精准诊断能力有助于精准治疗，使KIT D816V阳性患者获得更好的疗效。
t（8；21）AML等患者更易发生SM-AHN，今后的临床工作中需要提高敏感度，及时检测相关指标。
阿伐替尼使用中需要注意观察不良反应，其中，SM患者血管脆性较高，易发生出血事件。若患者使用阿伐替尼后出现出血事件，后续治疗方案需结合血象综合评估，大部分患者的血小板低于50×109/L时应暂时停药，待血小板恢复至75×109/L以上时可继续使用阿伐替尼。
阿伐替尼的疗效与使用剂量之间具有相关性，未来应以完善药物浓度监测为研究方向，进而助力个体化选择合适的用药剂量以达到最佳的治疗效果。

精彩的学术讨论结束后，王静波教授和徐兵教授对本次会议进行了总结点评，两位教授共同表示：“阿伐替尼的问世填补了精准靶向KIT D816V治疗的空白，为恶性血液肿瘤患者带来了新希望。感谢基石药业搭建此次优质的学术平台，诸位血液大咖尽其所能，深度梳理了SM的疾病概况及阿伐替尼的优势临床表现，为与会同道们带来了精彩绝伦的报告，为提升KIT D816V阳性SM-AHN患者的治疗现状博采众议，为推动SM-AHN领域的大跨步发展贡献力量！

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责任编辑：Luna
排版编辑：Mia