首页 > 文章详情

【会后报道】8月3日探秘KIT D816V血液肿瘤精准诊疗线上学术沙龙（第四期）成功召开

2022年08月05日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

95%的进展期系统性肥大细胞增多症（SM）患者存在KIT D816V致病驱动突变，同时，中华医学会血液学分会发布的《中国成人急性髓系白血病指南2021版》指出KIT D816突变对CBF-AML患者预后有影响，突变预示着更高的复发率和更差的总生存期，目前有效治疗手段非常有限，如何实现有效的诊断和治疗？首选的治疗方案是什么？患者预后与哪些因素相关？如何打破SM患者诊疗困局？为了帮助国内临床医生更好地把控SM的精准诊断和治疗要点，2022年8月3日“探秘KIT D816V血液肿瘤精准诊疗线上学术沙龙”第四期如期召开。

本次会议特邀北京大学人民医院江倩教授、浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授共同担任大会主席，河北医科大学第二医院郭晓玲教授、温州医科大学附属第一医院陈怡教授为大家带来临床实践和学术研究的分享，同时邀请多位国内SM诊疗经验丰富的专家与学者相聚云端，围绕“KIT D816V血液肿瘤精准诊疗”相关话题进行专题研讨，内容涵盖研究进展、病例解析、话题讨论等。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

主席致辞，共襄SM盛举

会议伊始，大会主席北京大学人民医院江倩教授、浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授发表了精彩致辞：近年来，随着对SM疾病认识的不断加深，SM的诊断和治疗突破连连，以阿伐替尼为代表的新药上市，开启了精准靶向KIT D816V治疗SM的时代。感谢基石药业搭建此次优质的学术平台，期待与血液领域的同道共论SM的前沿进展，分享真实世界的实战经验，为精准诊疗SM、提升SM临床疗效助力！

图片1.png

图片2.png

前沿速递，开启SM精准诊疗时代

河北医科大学第二医院郭晓玲教授分享了阿伐替尼治疗SM的研究进展。郭晓玲教授主要围绕阿伐替尼治疗SM的作用机制、临床研究以及不良事件的处理三个方面进行阐述并分享一例临床病例，指出阿伐替尼在SM治疗中的出色表现。

Key Points

1. 阿伐替尼是新一代TKI，已获FDA批准用于治疗进展期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）成人患者，包括：侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)的患者。

2. KIT D816V活化环突变促使KIT偏向活性构象，I型TKI阿伐替尼可有效抑制。临床前研究显示阿伐替尼可强效、高选择性抑制KIT活化环突变。

3. EXPLORER研究和PATHFINDER研究显示：各亚型AdvSM患者使用阿伐替尼200mg QD起始剂量治疗，均得到快速、持久和持续加深的缓解；阿伐替尼显著降低肥大细胞负荷（骨髓肥大细胞、血清类胰蛋白酶、脾脏体积和KIT D816V VAF）。

4. 阿伐替尼总体安全性良好，用药前和用药后初始8周必须密切监测血小板数量。

5. 该中心一例急性髓系白血病（AML）伴SM患者给予IA+阿伐替尼治疗后血象明显缓解，骨髓象恢复，疗效显著。

图片3.png

临床实战，剖析KIT D816V髓系肿瘤治疗策略

温州医科大学附属第一医院陈怡教授分享了一例阿伐替尼的临床应用病例。陈怡教授首先对该患者的基础疾病情况及诊治过程进行了详细的介绍与分析：该病例为一名60岁女性患者，乏力伴活动耐量下降半月就诊，入院后进行血常规、骨髓涂片、免疫分型、染色体核型等多项检查，该中心结合患者情况诊断其为AML。患者融合基因AML-ETO阳性，同时伴有KIT D816V、FLT3-TKD基因突变，明确诊断后予HAA方案诱导治疗1疗程，复查骨髓象未见缓解，随后应用HA+达沙替尼方案诱导治疗1疗程获得血液学缓解。患者反复出现尿路感染，血小板输注过敏反应严重，检测AML-ETO持续升高，拒绝桥接异基因造血干细胞移植。一年后患者全面复发，原始细胞高达85%，先后予NVT+FLAG方案、维奈克拉+地西他滨方案等骨髓象恢复不明显，后持续应用阿伐替尼联合方案，治疗后患者原始细胞呈下降趋势。

图片4.png

深入梳理，提升D816V髓系肿瘤精准诊疗

在自由讨论环节，郭晓玲教授、陈怡教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院洪振亚教授、郑州大学第一附属医院陈绍倩教授、兰州大学第二医院李莉娟教授、中国人民解放军总医院第一医学中心马超教授、河北医科大学第二医院王福旭教授、浙江大学医学院附属第一医院王华锋教授围绕“KIT D816V血液肿瘤精准诊疗”相关话题进行研讨，气氛活跃。

Key Points

1. 血液肿瘤伴SM患者预后不佳，为加快缓解速度应充分治疗。对于AML、骨髓增生异常综合征（MDS）、骨髓增殖性疾病（MPN）患者建议积极进行二代测序检测C-KIT D816V基因，有助于全面、精准诊疗。

2. 阿伐替尼疗效显著，长期使用或改善患者预后，为预防KIT D816V 髓系肿瘤患者移植后复发可使用阿伐替尼维持治疗。

3. 不完全符合SM诊断标准的患者可定义为诊断前的SM或单克隆肥大细胞活化综合征。为避免漏诊误诊，建议C-KIT D816V基因突变患者重点关注活检中肥大细胞比例。

4. 阿伐替尼存在出血风险，但与AML化疗后患者骨髓抑制、身体基础状况差等密切相关，其对造血功能的恢复影响较小。存在不良因素患者可适当调整使用剂量或使用频次。

5. 阿伐替尼的使用在所有KIT基因突变患者中或有应用前景，仍需深入探索。

图片5.png

学术讨论结束后，佟红艳教授和郭晓玲教授对本次会议进行了总结点评，她们表示本次会议气氛热烈，内容精彩详实，聚焦SM精准诊疗，激发临床医生深入思考SM诊断标准与治疗策略。阿伐替尼作为治疗SM的首款靶向药物，精准靶向携带KIT D816V突变SM患者，其总体安全性良好，缓解率高，是血液肿瘤伴SM患者可及的治疗手段。

点击阅读原文，观看精彩回放

责任编辑：Luna
排版编辑：Alissa

领新版指南，先人一步>>

查看详情

2022年08月05日

李朝强

万荣县人民医院 | 乳腺外科

分享真实世界的实战经验，为精准诊疗SM、提升SM临床疗效助力！

2022年08月05日

李朝强

万荣县人民医院 | 乳腺外科

近年来，随着对SM疾病认识的不断加深，SM的诊断和治疗突破连连，以阿伐替尼为代表的新药上市，开启了精准靶向KIT D816V治疗SM的时代。

2022年08月05日

李朝强

万荣县人民医院 | 乳腺外科

95%的进展期系统性肥大细胞增多症（SM）患者存在KIT D816V致病驱动突变。