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快讯：BCMA靶向CAR-T产品CT103A斩获FDA孤儿药资格认定

2022年02月17日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

美国食品药品监督管理局（FDA）授予全人源、自体BCMA CAR-T注射液CT103A孤儿药资格，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

CT103A是一款靶向癌细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）的自体嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液，由信达生物与驯鹿医疗（IASO Biotherapeutics / Innovent Biologics）联合开发，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，其独特的CAR结构包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激以及CD3ζ激活结构域，可以避开潜在的宿主抗CAR免疫原性并保留抗肿瘤活性。此前，该产品曾在2021年2月被中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗R/R MM。

（图片来源：Adobe Stock）

CT103A在中国开展了一项多中心I/II期FUMANBA-1研究（ChiCTR1800018137/ ChiCTR2000033946），该研究旨在评估CT103A治疗既往至少接受过三线治疗的RRMM的疗效和安全性。2021年美国血液学会（ASH）第63届年会上公布的最新研究数据显示，FUMANBA-1研究纳入71名患者接受CT103A治疗，患者的中位年龄为58岁（范围：41-71岁），其中59.2%为男性，中位随访时间为147天。

疗效

所有71名患者均可以进行至少一个月的疗效评估，客观缓解率（ORR）达到94.4%，其中完全缓解（CR）率为50.7%。在可评估骨髓穿刺的69名患者中，92.8%达到微小残留病灶（MRD）阴性，达到MRD阴性的中位时间为17天（范围：13-180），其中75.0%（95%CI 53.1-87.6%）MRD阴性持续超过六个月。

安全性

最常见的≥3级治疗相关不良事件是血液学毒性。93%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），大多为1-2级CRS，3级CRS发生率仅2.8%。所有CRS病例均在常规CRS干预后迅速缓解，包括托珠单抗和类固醇治疗。CRS的中位发生时间为6天（范围1-12），中位持续时间为4天（范围1-27）。仅1例患者(1.4%)出现2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），表现为意识水平短暂下降，并在没有干预的情况下很快恢复。

驯鹿医疗首席执行官兼首席医学官汪文博士表示，“FDA授予CT103A孤儿药资格，对多发性骨髓瘤患者具有重要意义，代表着FDA对于CT103A的肯定和驯鹿医疗提供的既往临床数据的认可。我们期待CT103A能尽快在中国和美国上市，惠及更多R/R MM患者。”

关于FDA孤儿药资格认定

孤儿药认定（Orphan Drug Designation，ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。凡获得孤儿药资格认定，研发方可获得一系列配套支持政策，包括临床试验的税收抵扣，以及经监管部门批准的7年市场独家经营权。

参考文献

1.https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20220215/fda-grants-orphan-drug-designation-to-humanized-cart-for-advanced-multiple-myeloma.

2.Chunrui Li, Di Wang , Yongping Song , et al. A Phase 1/2 Study of a Novel Fully Human B-Cell Maturation Antigen-Specific CAR T Cells (CT103A) in Patients with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. 2021 ASH. Oral 547.

责任编辑：肿瘤资讯-Shire
排版编辑：肿瘤资讯-Bree