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从一例76岁急性髓系白血病（AML）病例看AML新疗法

2021年12月30日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

急性髓系白血病（AML）是一类严重危害人们健康的恶性血液病。尽管在全球范围内提倡的AML规范化分层治疗，有效地改善了该病的疗效和预后，但由于白血病细胞的个体生物学差异，大多数患者最终会出现治疗失败、疾病复发、甚至死亡。因此在AML领域仍有较大的未满足的临床需求。本文的作者将通过一例76岁女性AML病例研究，来展望AML的新疗法。

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病史资料

现病史：患者，女性，76岁。因“乏力，进行性呼吸困难伴皮疹两周“就诊。

既往史：主要包括2期慢性肾病、冠心病和糖尿病。

体格检查：主要为皮肤苍白和双下肢点状皮疹。 ECOG体能状态评分为1。

实验室检查：全血细胞计数及分类计数显示白细胞计数为18×10⁹/L，循环原始细胞为40%，血红蛋白为6.7g/dL，血小板计数为20×10⁹/L。骨髓活检显示骨髓增生活跃，原始细胞占22%，符合急性髓性白血病(AML)的诊断。流式细胞术显示CD33阴性，经典的细胞遗传学分析显示核型正常。FLT3、IDH1、IDH2和NPM1的分子标志物待定。治疗前进行超声心动图检查，发现轻度心脏整体收缩功能障碍和左心室射血分数为45%。

以下哪种是最合适的疗法？

A. Gilternitinib

B. Azacitidine and venetoclax

C. Ivosidenib

D. Liposomal daunorubicin and cytarabine

E. Gemtuzumab ozogamicin

答案

B. Azacitidine and venetoclax

解释

该患者的最佳治疗选择是Azacitidine和venetoclax。美国食品药品监督管理局(FDA)批准BCL-2抑制剂venetoclax联合低甲基化药物用于75岁或以上新诊断的AML患者，或伴有不适合强化诱导化疗的合并症的患者。

合适的患者标准包括不适合接受标准诱导治疗、ECOG体能状态为0-2分以及细胞遗传学中危或高危的≥65岁AML初治患者。在剂量递增期间，每日口服venetoclax联合地西他滨（第1-5天）或阿扎胞苷（第1-7天）给药。该研究人群的结果显示，61%的患者达到完全缓解(CR)或CR伴骨髓不完全恢复(CRi)。

结合该患者，虽然是新诊断为AML，但其年龄和合并症（包括CKD、临界心脏功能和糖尿病）可能使其无法耐受标准诱导化疗方案。

Gilternitinib（答案A）是一种口服激酶抑制剂，最近被批准用于治疗FLT3突变的复发性或难治性AML，基于ADMIRAL试验中138例患者的期中分析，21%的患者达到CR或CRh。

脂质体daunorubicin和cytarabine（答案D）是不正确的，因为柔红霉素和阿糖胞苷的脂质体形式被批准用于新诊断的治疗相关AML(t-AML)或伴有骨髓增生异常相关变化的AML，而该患者并非如此。

小结

对于新诊断为AML的老年患者，当因合并症而不适合使用标准诱导化疗时，应考虑低甲基化药物联合venetoclax的这一治疗策略。

参考文献

Nicole Held, DO, and Talha Badar, MD, of Medical College of Wisconsin, Milwaukee, WI. Case Study: New Therapies for Acute Myeloid Leukemia. American Society of Hematology.https://www.hematology.org/education/trainees/fellows/case-studies/new-therapies-for-acute-myeloid-leukemia

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

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