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【2018ASH研究者访谈】江倩教授：第三代TKI抑制剂HQP1351有望克服耐药型CML，为更多患者带来希望

2018年12月06日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2018年12月1-4日，美国血液学会年会（ASH）在美国圣地亚哥隆重召开。会议期间，北京大学人民医院血液科江倩教授作为在研新药HQP1351 I期研究的主要研究者，报道了该研究的结果。三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）HQP1351是亚盛医药原研新药，用于治疗耐药慢性髓系白血病(CML)。研究结果的公布引起与会者的极大关注。【肿瘤资讯】特邀江倩教授，就HQP1351的研究结果及未来发展作了详细讲解。

江倩

主任医师、教授、博士生导师

北京大学人民医院北京大学血液病研究所血液科副主任
现任国际CML基金会国家代表委员会成员
亚太血液联盟临床试验网主要研究者
中国中西医结合学会血液病专业委员会副主任委员
中国慢性粒细胞白血病联盟秘书长
中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员等
《中华血液学杂志》、《中国实验血液学杂志》和《临床血液学杂志》编委
以第一作者或通讯作者在Blood和Leukemia等国外期刊以及《中华血液学杂志》等国内核心期刊上发表文章60余篇，参编全国住院医师和研究生培训教材以及学术专著多部

慢性髓性白血病治疗目前存在的挑战：耐药是一大问题

江倩教授：仿制TKI在国内的上市使更多CML患者能够使用TKI治疗，但有相当一部分患者的CML诊断和治疗并不标准，如诊断之后不能及时治疗或治疗与检测不规范，导致相当一部分患者疗效不满意，出现耐药甚至疾病进展。因此临床对新药的推出有很大需求，这也是CML现代治疗中的挑战，就是需要克服耐药。

还有一部分持续治疗获得深度分子学反应的患者，如果因副反应影响生活质量，或是有特殊需求如结婚生子，这类患者的停药是另一重要挑战，帮助他们成功停药，维持疾病稳定状态，需要我们思考和解决。

就目前而言，真正能够成功停药的只是小部分患者，绝大多数患者需长期持续治疗，即便如此20%-30%的患者仍会出现疾病进展或耐药，二代和三代TKI治疗可以克服部分耐药。对需长久治疗的患者，治疗中最重要的挑战就是持久的良好依从性。

如何规范的进行定期检测也是挑战之一，此外挑战还包括要关注患者的不良反应、关注患者所关注的问题、社会经济需求等等，竭尽所能地帮助患者获得接近正常人的生活质量。这些都是治疗临床医生要面临的挑战。

江倩教授ASH现场报告

三代TKI HQP1351数据：疗效及安全性均优

江倩教授：中国和西方国家相比最大的问题在于中国患者比西方患者较晚地用到好药，因为新药研发基本上都是在西方国家，在中国开展临床研究并上市，最快也要5年以上，中国医生无法获得新药用于有需要的患者。

虽然，随着近期仿制TKI的普及，较为低廉的价格使得越来越多的CML患者可以进行持续治疗，但由于患者之前长时间未能及时治疗，或是治疗之后管理和检测并不标准，导致相当一部分患者治疗结果欠佳，耐药是其中最重要的问题。中国目前没有三代TKI上市，国外三代TKI在中国上市仍要较长时间的等待。在这种情况下，中国原创三代TKI的研发，必将为中国患者带来福音。

HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代TKI抑制剂，靶向BCR-ABL野生型和T315I突变。本次ASH会议上，我们报道了该药I期研究结果。研究共开展2年余，入组100例CML患者，86例CP，14例AP，除60mg剂量组外HQP1351在所有剂量组均耐受良好，无患者因治疗相关不良事件退出研究。在可评估病例中，CP患者完全血液学反应率96%，AP患者为85%；66例可评估CP病例中，主要细胞遗传学反应率67%，T315I突变CP的主要细胞遗传学反应率高达78%。

这些初步结果令人振奋，使得无药可治的患者有药可医，而且HQP1351是中国自主研发的药物，如果通过临床研究可进一步证明安全性和有效性，那么对国内上市后的应用展示了良好的前景，最重要的是为国内CML患者带来更多生的希望。

今年ASH大会上，包括中国、俄罗斯、法国等国家在内的多位专家学者报道了BCR-ABL新药相关研究结果，众多CML国际专家对新药的到来感到非常兴奋。中国自主研发的HQP1351的I期临床研究，虽然随访时间尚短（中位随访时间仅为7个月），因其入组例数相对较多，且当前取得的研究结果令人振奋，因此受到欧美国家医师的广泛关注。他们表示，期望不久的将来这个新药也能够开展全球临床研究，让更多国家的患者能够从中获益。我们是在7月底提交的ASH摘要，一项I期临床的研究结果，被选中作为ASH的口头报告，这也证明了这项研究结果的确受到国际专家们的关注和认可，有望帮助临床解决尚未满足的需求。

HQP1351在中国的应用前景：自主研发，造福更多国内患者

江倩教授：我非常希望HQP1351这类原研创新的药物能够尽快得到II期临床研究结果，推进其在中国上市，这样才能有更多耐药CML患者受益，并且将来一定也会惠及不耐药CML患者。另外，不仅仅是慢性期和加速期，急变期或其它具有BCR-ABL改变的疾病患者同样也可从HQP1351中获益，应用前景非常可期。我们期待，中国自主研发的药物上市后，价格设定不要太高，让百姓可以承担，从而发挥它真正的历史使命。

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