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医施荟2026 EHA | 江倩教授对话Eytan M. Stein教授：AML治疗迈向精准分层与策略优化新时代

06月23日

2026年欧洲血液学协会年会（EHA 2026）已于6月初在瑞典斯德哥尔摩盛大召开。作为全球血液学领域深具影响力的学术盛会之一，EHA年会每年汇聚来自世界各地的权威专家、科研学者与临床医师，共同探讨领域前沿进展与临床实践变革。本届会议公布了急性髓系白血病（AML）领域的多项重磅研究，内容涵盖AML患者风险分层以及精准治疗策略探索。

近年来，随着AML精准治疗不断深入，针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的靶向治疗研究持续推进，其中艾伏尼布在不同治疗阶段均显示出良好前景。研究显示， 艾伏尼布联合强化化疗在新诊断 IDH1突变AML患者中可获得较高缓解率，完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）率达76.7% ；而在获得缓解后继续接受艾伏尼布单药维持治疗、且未行造血干细胞移植的患者中， 5年总生存（OS）率 为 61% ，显示出较好的长期应用潜力 ¹ 。与此同时，另一IDH1抑制剂Olutasidenib亦在维持治疗中显示出一定潜力；在经诱导治疗后达CR/完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）且可测量残留病（MRD）≥0.01%的IDH1突变AML患者中， 12个月OS率为89% ² 。相关研究提示，IDH1抑制剂正不断拓展在AML不同治疗阶段的应用边界。

值此契机，为促进中外学术交流，医脉通特邀 北京大学人民医院江倩教授 与 纪念斯隆凯特琳癌症中心 Eytan M. Stein 教授展开一场深度对话，共同探讨AML诊疗的前沿进展与未来方向，以期为临床实践提供指导。

江倩教授

当前 AML患者 诊疗模式中 仍存在哪些未满足的临床需求？ 未来的主要发展方向是什么？

Eytan M. Stein 教授

AML作为一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，至今仍存在诸多未被满足的临床需求。当前，AML患者的临床结局和长期预后仍有待改善。其中，高危患者中位OS较短，而即便在低危和中危患者中，仍有部分患者无法通过现有治疗方案获得治愈。近年来，随着对AML分子生物学特征认识的不断深化，多个参与疾病发生发展的关键基因突变被陆续识别，为AML的精准分层和靶向治疗提供了重要依据。在此基础上，多种新型靶向治疗药物相继问世，并在临床研究中展现出较好疗效，为进一步改善AML患者预后带来了新的希望。

江倩教授

在本届 EHA年会上，您如何评价AML领域以及相关靶向治疗药物的发展前景？

Eytan M. Stein 教授

近年来，随着AML分子分型研究的不断深入，靶向治疗已成为该领域的重要发展方向。在本届会议上，多个新型靶向药物的研究进展受到广泛关注，其中IDH1抑制剂艾伏尼布以及Menin抑制剂尤为引人注目。

本次EHA大会口头报告了一项研究，评估艾伏尼布联合阿扎胞苷和维奈克拉治疗新诊断AML患者的疗效 ³ 。既往研究已证实，阿扎胞苷联合艾伏尼布的双药方案在AML患者中具有良好的临床活性；在此基础上，该研究进一步探索三药联合策略，即阿扎胞苷75 mg/m²于第1-7天静脉给药，维奈克拉400 mg于第1-14天口服给药，艾伏尼布C1D15开始给药，随后500 mg持续口服。研究结果显示 ³ ， 艾伏尼布联合阿扎胞苷和维奈克拉 的 三药联合方案的复合完全缓解率（ CRc）达到93%，其中91%的患者获得了MRD阴性缓解 ，提示该方案不仅缓解率较高，而且可实现较深层次的疾病清除。与此同时，患者 3年总生存（OS）率达到79%，进一步显示出 该方案良好的长期获益潜力 。值得关注的是，该研究在4家中心开展，属于多中心研究，而非单中心经验报道，因此其结果具有更高的参考价值。

除艾伏尼布外，Menin抑制剂也是当前AML领域备受关注的研究热点之一。这类抑制剂的研究热度不断上升，主要源于Menin蛋白在NPM1突变型AML以及KMT2A重排急性白血病的发病机制中发挥关键作用。本届会议上，围绕Menin抑制剂的相关研究也有所报道，进一步提示其在AML治疗中的应用潜力值得持续关注。

总体而言，本次会议进一步反映出AML的靶向治疗正在持续向前发展。相关研究不断为新型靶向药物在原有治疗基础上的联合应用提供支持，也提示这一策略有望成为改善患者预后的重要方向。

江倩教授

您如何看待 IDH1抑制剂在维持治疗方面的作用？

Eytan M. Stein 教授

我团队此前开展过一项艾伏尼布联合强化化疗的临床研究 ¹ 。结果显示， 该方案在新诊断 I DH1突变 A ML 中可取得较高的缓解 率， CR/CRh率达76. 7 %。值得注意的是，在获得缓解后，未接受造血干细胞移植、而 继续接受艾伏尼布单药维持治疗的患者中， 5年O S 率达 61% ，提示维持治疗可能为特定人群带来持续的生存获益。

在安全性方面，艾伏尼布维持治疗总体耐受性良好，维持阶段不良事件发生率低，显示出较好的长期应用可行性。然而，维持治疗的最佳持续时间目前仍缺乏定论，例如应持续1年、2年还是更长时间，仍有待进一步研究加以明确。

江倩教授

艾伏尼布在IDH1突变AML中的应用前景值得期待。以艾伏尼布为代表的IDH1抑制剂，无论是在全球 III期研究还是中国人群数据中，均展现出 稳健的长期生存获益和良好的安全性 。更为重要的是，以“ IVO+AZA+VEN ”为代表的 三药联合策略 ，以及艾伏尼布在 维持治疗（包括移植后维持） 中的积极探索， 正在重塑 IDH1突变AML患者的全程管理路径 。这些进展不仅为患者带来了更深、更持久的缓解，也为实现 “功能性治愈”提供了可能。

放眼未来， 精准检测的普及、联合方案的优化、耐药机制的探索 以及更多 新型靶点药物的涌现 ，将共同推动AML诊疗向更高水平迈进。期待在不久的将来，更多患者能从这些创新策略中真正获益。

江倩教授

医学博士,主任医师,二级教授,博士生导师
北京大学人民医院血液科副主任
北京大学人民医院青岛医院副院长
国际CML基金会国家代表委员会成员
国际白血病及相关疾病比较研究协会委员
中华医学会血液学分会委员，白血病-淋巴瘤学组副组长
北京医学会血液学分会主任委员
中国抗癌协会中西整合白血病专业委员会主任委员
中国医药教育协会白血病分会主任委员

Eytan M. Stein 教授

医学博士
纪念斯隆凯特琳癌症中心
血液系统恶性肿瘤学部白血病专科主任

参考文献：

1. Stein E, et al. Updated response and safety analyses from a phase I study of ivosidenib combined with intensive chemotherapy in patients with newly diagnosed (ND) acute myeloid leukemia with isocitrate dehydrogenase (IDH)1 mutation. Oral Abstract #992 . Presented at: 67th American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition; Dec 6-9, 2025; Orlando, US.

2. Andrew Wei, et al. Olutasidenib As Maintenance Therapy After Treatment Response In Mutated Idh1 Acute Myeloid Leukemia. 2025 EHA: PF530.

3. Jennifer Marvin-Peek, et al. A multicenter phase 1b/2 trial of azacitidine, venetoclax, and ivosidenib in IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML). 2026 EHA: S127.