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腱鞘大学丨2026版CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南发布：匹米替尼获1类证据Ⅰ级推荐，开启腱鞘巨细胞瘤靶向治疗新篇章

05月08日

来源：肿瘤资讯

2026年4月24-25日，备受瞩目的中国临床肿瘤学会（CSCO）指南会在冰城哈尔滨隆重召开。作为国内肿瘤学界最具权威性、影响力和指导性的学术盛会之一，每年的CSCO指南更新都代表着中国乃至全球肿瘤诊疗领域的最新风向标。在此次盛会上，《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南2026》正式面向全国发布。在众多疾病亚型的更新中，腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的内科治疗领域迎来了具有里程碑意义的历史性突破——由中国自主研发的高选择性CSF-1R抑制剂匹米替尼凭借其在全球多中心、Ⅲ期MANEUVER研究中展现出的卓越数据，正式被纳入指南，并跃升为有症状、不可切除TGCT的Ⅰ级推荐（1A类证据）。

TGCT是一种罕见的、局部呈侵袭性生长的软组织肿瘤，虽然在组织学上属于良性，但其弥漫型容易复发。反复的手术切除还会导致严重的关节结构破坏、功能丧失，严重影响患者的生活质量。长期以来，当患者面临"不可切除"或"手术将导致严重功能受限"时，临床医生往往陷入"无药可用"的困境。随着《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南2026》正式发布，匹米替尼的纳入为这部分患者带来了新的治疗选择。

围绕指南的这一重大更新，【肿瘤资讯】特邀北京积水潭医院牛晓辉教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院陈静教授、复旦大学附属中山医院周宇红教授、北京积水潭医院徐海荣教授，分别从指南循证数据、治疗规范化、多学科协作与临床安全性等多个维度，进行了点评与探讨。

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坚实循证数据支撑，推荐级别实现历史性重大跃升

在2026版CSCO指南中，“TGCT的药物治疗”发生了根本性的变化。针对有症状、不可切除的TGCT患者，以往的一线推荐多为“鼓励参加临床研究”或使用缺乏高级别证据支持的传统靶向药物。如今，匹米替尼直接被列为Ⅰ级推荐（1A类），实现了靶向药物治疗的重大突破。

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此次匹米替尼能够作为1A类证据进行Ⅰ级推荐，其核心说服力来源于全球多中心的Ⅲ期临床研究（MANEUVER研究）以及近期在ESMO大会上公布的长期随访结果。

指南的每一次修订，背后都需要极其严苛的循证医学数据作为支撑。匹米替尼此次能够作为1A类证据进行Ⅰ级推荐，其核心底气来源于其极具说服力的全球多中心Ⅲ期临床研究（MANEUVER研究）以及近期在ESMO大会上公布的长期随访结果。数据显示，在治疗第25周时，匹米替尼组根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）高达54.0%，而安慰剂组仅为3.2%（P<0.0001），肿瘤体积评分缓解率（TVS-ORR）更是达到了61.9%。

随着随访时间的延长，中位随访14.3个月时，接受匹米替尼治疗的患者，其根据RECIST v1.1评估ORR提升至76.2%。这意味着超过四分之三的患者肿瘤出现了显著缩小。这种强效且深度的缓解，在过去的TGCT内科治疗中是难以想象的。同时，患者在关节活动度（ROM）、疼痛评分和僵硬程度等临床结局评估（COAs）上均表现出具有显著临床意义的持续改善。

彰显中国原研力量，填补临床空白并推动基层诊疗规范化

匹米替尼的成功不仅仅是一个药物的成功，更是中国本土生物医药创新力量崛起的缩影。在TGCT领域，国际上虽已有获批的靶向治疗药物，但中国患者长期面临"无药可用"的困境。匹米替尼作为中国自主研发、具有Best-in-class潜力的创新药物，为中国TGCT患者打开了靶向治疗的大门。其价值也得到了国内外监管机构的高度认可——不仅获得中国NMPA突破性疗法认定（BTD）并通过优先审评程序快速获批，更相继获得美国FDA突破性疗法认定（BTD）和欧洲EMA优先药品（PRIME）认定，充分彰显了中国创新药物走向世界的实力与潜力。

CSCO指南的最大特色是结合中国国情，兼顾科学性与可及性。这一重磅更新将推动腱鞘巨细胞瘤药物治疗的规范化与同质化发展。

过去，TGCT的治疗高度依赖手术，部分患者因肿瘤弥漫性生长或多次复发而面临关节功能受损、生活质量下降的困境。如今，随着匹米替尼被纳入CSCO指南1A类推荐，广大临床医生在面对难以手术切除的TGCT患者时，将有据可依、有药可用，能够在保护关节功能的同时，为患者提供更规范、更前沿的综合治疗方案，真正实现"治好病、保功能、提生活质量"的目标。

精准治疗分层管理，重塑TGCT治疗新格局

TGCT的发病核心在于CSF-1的过表达，因此靶向抑制CSF-1/CSF-1R信号通路是药物治疗的关键。然而，长期以来由于缺乏疗效显著且安全性良好的药物，药物治疗在指南中仅被推荐“参加临床研究”，缺乏更为明确可及的治疗选择。

随着今年CSCO指南更新，这一局面被彻底改写。匹米替尼作为高选择性的CSF-1R抑制剂，不仅为临床提供了一种安全有效的治疗选择，更标志着TGCT的治疗正式迈入精准分层治疗的新时代。过去，外科医生面对“临界可切除”或手术风险极高的患者，常常进退两难。而现在，匹米替尼的出现，为医生提供了更多的治疗手段，手术与药物的配合极大丰富了TGCT的全病程管理策略。同时，药物这一治疗手段的加入也将深刻改变TGCT的MDT管理模式，基于对不良事件的管理和安全性评估，内科与外科医生的配合，将变得更加紧密。

攻克安全性痛点，兼顾强效缓解与长期生存质量的双重突破

评估一类需要长期服用的肿瘤靶向药物，其安全性与疗效同等重要。在以往的全球视野中，虽然有吡昔替尼等其他CSF-1R抑制剂在海外获批，但由于其存在严重胆汁淤积性肝毒性风险，被美国FDA标注“黑框警告”，而且需要遵从风险评估和缓解策略（REMS）指南。该指南仅允许认证处方医生、认证药房和注册患者分别开具、分发和获得吡昔替尼。这也使得医生在开具处方时存在诸多顾虑，患者也难以长期坚持。

在MANEUVER研究长达一年多的随访中（中位随访14.3个月），匹米替尼展现出了良好的安全性。研究数据显示，没有观察到胆汁淤积性肝毒性或药物性肝损伤。对于TGCT这种可严重影响生活质量的疾病，迅速且持久地缩小肿瘤体积只是第一步，安全、切实改善患者的运动功能、让他们回归正常生活才是最终目的。

结语

在牛晓辉教授、陈静教授、周宇红教授、徐海荣教授等国内顶尖专家的共同见证与推动下，匹米替尼以优异的疗效和安全性数据脱颖而出。这不仅标志着TGCT内科治疗正式迈入精准、规范、安全的新纪元，更向世界展示了中国临床肿瘤学者与创新药企携手攻克医学难题的强大力量。未来，随着真实世界研究的持续开展与多中心数据的不断积累，匹米替尼的临床应用边界将进一步拓展，其在新辅助治疗及联合治疗等场景中的价值也将逐步明晰，为更多患者带来延长无病生存期、降低复发风险的全新可能。

专家简介

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