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【EBMT 2026】瑞金医院江传和医生：解析CBF-AML 预后异质性，精准制定移植策略并布局 AML 诊疗长远研究

03月30日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年3月22日至25日，第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会在西班牙马德里盛大召开。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液内科团队携多项重磅研究亮相盛会，其中在急性髓系白血病（AML）领域，针对核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）预后异质性的研究（摘要号：OS08-01），清晰揭示了不同亚型的临床规律，并开发实用临床预测模型，为精准制定移植时机与诊疗策略提供了重要依据。【肿瘤资讯】特邀请上海交通大学医学院附属瑞金医院江传和医生就核心成果进行解读，并分享团队在AML精准诊疗领域的未来布局。

大样本解析 CBF-AML 亚型差异：RUNX1::RUNX1T1 亚型早期生存更优

江传和医生：该项全国多中心研究总计纳入825例原发核心结合因子白血病患者，其中779例纳入最终分析。入组患者中，536例伴有RUNX1::RUNX1T1，243例伴有CBFβ::MYH11。将第二次巩固治疗（PC2）结束后作为研究时间点，运用里程碑分析（landmark analysis），结果发现，第二次巩固治疗前，伴有RUNX1::RUNX1T1的AML患者总体生存更高，达96.6%，而 CBFβ::MYH11 亚型为 93.4%。但RUNX1::RUNX1T1亚型AML患者3年总生存率相对更差，为80.6%，低于 CBFβ::MYH11 亚型的90.2%。这一结果表明AML伴RUNX1::RUNX1T1患者治疗早期的死亡率更低，但长期生存更差。

综合预测模型助力高危患者筛选并指导移植策略

江传和医生：精准的预后评估对指导异基因造血干细胞移植（allo-HCT）时机至关重要。我们基于研究的多中心数据，首先应用多元回归分析筛选出包括年龄、初诊白细胞计数以及KIT D816/822突变等影响患者第二次巩固治疗后缓解与否的重要因素，再结合初诊血红蛋白计数、是否存在FLT3-ITD突变以及初诊时RUNX1::RUNX1T1融合基因定量水平，最终开发出的一项简单易用的临床积分系统。结果显示，积分8分及以上对于患者第二次巩固治疗后非缓解状态的阳性预测效能达63.8%，对缓解状态的阴性预测效能达81.2%，模型预测的AUC为0.375。这提示，该模型可很好的区分出需要尽早推进移植的高危RUNX1::RUNX1T1 AML患者。

探讨两类不同亚类CBF-AML的移植时机是该研究的另一核心目标。研究明确了移植对不同亚型患者的获益差异：对于RUNX1::RUNX1T1 AML患者，移植带来的获益局限于第二次巩固治疗后未缓解的患者，而这类患者若在首次完全缓解（CR1）期接受移植，整体生存显著优于CR2期移植或继续接受化疗的患者：3年OS分别为85.5%，71.4%，64.9%，差异具有统计学意义。复发风险方面， CR1期移植患者3年累积复发率为8.9%，显著低于非CR1期接受移植患者的18.9%。而对于CBFβ::MYH11 AML患者，无论第二次巩固治疗后是否缓解，移植并未带来长期生存获益，而早期移植也并未带给患者更好的长期生存。CR1期移植、非CR1期移植、继续化疗三组的3年OS分别为 92.2%，90.7%和89.9%，CR1期移植与非CR1期移植的3年累积复发率分别为5.6%和10.8%，以上数据均无统计学差异。因此，对于第二次巩固治疗后未能缓解的RUNX1::RUNX1T1患者建议尽早接受异基因造血干细胞移植，而对于CBFβ::MYH11 AML患者，异基因造血干细胞移植可作为CR2患者的巩固治疗。

多维布局，持续探索AML临床转化与创新治疗

江传和医生：瑞金医院血液科近年来正从单纯的临床诊疗逐步向临床研究与基础研究融合的方向迈进。目前，团队围绕 AML 的靶向干预、微小残留病（MRD）监测及移植方案体系化优化等方向，开展了多项研究，均取得阶段性进展。

在移植预处理方面，张子璐医生主持领衔了骨髓增生异常综合征（MDS）减低剂量预处理的临床研究，相关成果已在 ASH 年会上进行口头汇报，为优化 MDS 移植预处理方案提供了新思路。在 MRD 监测与靶向干预方面，团队聚焦NGS MRD 监测，以及移植后的维持与巩固治疗，其中黄佳瑜医生开展的贝林妥欧单抗用于急性B淋巴细胞白血病移植后巩固治疗的研究，去年2025 EBMT 年会上进行壁报展示，为移植后巩固治疗策略优化提供了参考。

针对移植后的重要不良反应移植物抗宿主病（GVHD），潘增凯医生开展的多项研究正在进行中，涵盖间充质干细胞预防、药物预防与治疗等方向，相关成果将陆续发布。在创新治疗领域，陆海洋医生与合作中心联合开展的 T 细胞肿瘤 CAR-T 桥接移植的研究，前期成果已在国际会议中进行壁报或口头展示。

在移植并发症防治方面，团队针对病毒感染等问题取得了诸多认可，其中王璐祥大夫开展的利用巨细胞病毒特异性细胞免疫（CMI）指导来特莫韦预防治疗的回顾性研究成果已成功发表，相关前瞻性研究也在全国多中心的支持下稳步推进。

展望未来，在胡晓霞教授的带领下，团队将继续深耕 AML 精准诊疗领域，开展更多前沿研究。同时，期待与国内外同道加强合作，推动更多研究成果向临床实践转化，为 AML 患者提供更优的诊疗策略，也希望通过更多国际学术交流，分享研究成果与临床经验，共同推动血液肿瘤诊疗领域的创新发展。

责任编辑：肿瘤资讯-Elva
排版编辑：肿瘤资讯-Elva