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抗GD2单抗助力复发高危NB患儿
实现持续CR
病例分享嘉宾
房建铭医生
北京京都儿童医院
儿科学硕士研究生
北京京都儿童医院血液实体瘤科主治医生
北京抗癌协会会员
小儿肿瘤专业委员会委员
安宁疗护专业委员会委员
儿童肿瘤整合康复专业委员会委员
北京非公立医疗机构协会委员
发表核心期刊1篇，大会壁报10余篇，大会发言2次
患者资料
患儿，男，初诊年龄3岁5个月，2020年6月因“间断发热1月，左下肢疼痛1周”就诊，完善检查（PET/CT、骨髓MRD、骨髓活检病理）后诊断为M期高危神经母细胞瘤（NB）。
既往治疗
患儿初诊后接受规范化综合治疗：诱导治疗阶段完成8周期化疗（2020.06~2020.12）并行腹膜后肿物切除术；巩固治疗阶段因家庭经济原因未行自体造血干细胞移植，予瘤床放疗（Dt：23.4Gy/13f）；维持治疗阶段口服维甲酸治疗（2021.03~2022.04）。PET/CT（2021.3.9）示左侧肾上腺术区未见异常高代谢灶，达到完全缓解（CR）。
疾病复发
2022年4月患儿出现头痛，完善头部核磁提示左侧中颅窝底占位性病变（3.6*2.9cm）。
PET-CT：左侧眼眶后壁骨质改变，伴灶周软组织肿块突向左侧眼眶后壁及左侧颞叶，考虑转移。
本次诊断：首次复发高危神经母细胞瘤，复发年龄5岁。
复发后治疗历程
诱导治疗
复发后诱导化疗（2022.04~2022.12）
共12周期：
第1、7、9周期：长春地辛+依托泊苷+卡铂
第2、6、8、10周期：替莫唑胺+伊立替康+长春地辛
第3周期：长春新碱+依托泊苷+卡铂
第4、5周期：长春地辛+环磷酰胺+依托泊苷+奈达铂
第11周期：环磷酰胺+依托泊苷+奈达铂
第12周期：长春新碱+替莫唑胺+依托泊苷
诱导化疗后疗效评估
PET-CT（2022.5.12）：
左侧眼眶后壁及左侧颞骨骨质破坏，伴颞面及左侧颞叶高密度影，代谢活性弥漫增高，有少量肿瘤代谢活性残余，评估为部分缓解（PR）。
巩固治疗
巩固放疗（2023.01.10）：
双侧眼球后受侵部位及左眼球后部分脑转移病灶放疗，Dt：36.0Gy/20f 1.8Gy/1f。
巩固化疗（2023.01~2023.03）
共4周期：
第1周期：替莫唑胺+依托泊苷+卡铂
第2、3、4周期：替莫唑胺+伊立替康+长春地辛
巩固治疗后疗效评估
头部MRI检查（2023.03.17）：
左侧蝶骨大翼区及邻近颞叶未见异常强化，提示达到完全缓解（CR）。
PET-CT（2023.05.12）：
颅骨、颞面及左侧颞叶高密度影消失。
维持治疗
免疫治疗前评估：患儿疾病状态为CR，血常规、生化、凝血功能未见异常，感染指标均正常，精神状况可，无免疫治疗禁忌。
在此基础上，启动以抗GD2抗体达妥昔单抗β为核心的维持治疗方案：
共计5个周期的达妥昔单抗β免疫联合化疗和异维A酸、GM-CSF。具体方案如下：
第1~5周期（2023.6.6、07.11、08.18、09.26、11.07）：
达妥昔单抗β：10mg/m²/d，24小时连续静脉滴注10天，总量100mg/m²，d1-d10。
异维A酸：160mg/m²/d，一天两次，口服，d15-d28。
GM-CSF：250ug/m²/d，一天一次，皮下注射，d6-d12
长春新碱：1.5mg/m²，应予1.46mg，实予1.5mg，d1
替莫唑胺：100mg/m²，应予97.5mg，实予97mg，d1-5
伊立替康：50mg/m²，应予48.74mg，实予50mg，d1-5
维持治疗疗效评估
第3周期评估
PET-CT（2023.09.15）：左肾上腺区术后改变，术区未见肿瘤代谢活性病变，持续CR。
第5周期评估
骨髓MRD检测（2023.11）：阴性，持续CR。
完成5周期免疫联合化疗后，2023年12月起口服维甲酸（160mg/m²/d，bid，d15-d28）维持治疗。经完整维持治疗后，患儿持续保持CR状态。
安全性与随访
安全性：治疗期间出现可预期的血液学毒性及非血液学不良反应，经对症处理后均缓解，未影响整体治疗进程。
随访：维持治疗结束后，按规范化随访计划进行长期随访。随访内容涵盖体格检查、肿瘤标志物、原发灶及转移灶影像学检查、骨髓常规及MRD评估、脏器功能及远期毒性监测等。随访频率为：第1年每3个月1次，第2~3年每4~6个月1次，第4~5年每6~12个月1次。各项检查均未见异常。
PET-CT（2024.11、2026.01）：
未见代谢活性增高。
骨髓MRD检测（2024.11、2026.01）：
未见肿瘤细胞。
头部MRI增强（2024.06、2026.01）：
未见明显异常。
病例点评专家
刘红艳教授
北京京都儿童医院
北京京都儿童医院血液实体瘤科主任，副主任医师
中国研究型医院学会儿童肿瘤专委会委员
中国生物医学工程学会儿童肿瘤精准治疗专委会委员
中国抗癌协会儿童肿瘤整合康复专业委员会委员
世界中医药学会联合会整合肿瘤专业委员会理事会理事
北京朝阳区预防医学会儿童身高体重管理专业委员会委员
中国罕见病联盟罕见病肿瘤分会委员会委员
中国非公立医疗机构协会儿童生长发育专业委员会委员
北京医学会第二届昌平分会昌平区儿科学术专业委员会委员
中国医学伦理学.安宁疗护专业委员会委员
北京整合医学学会内分泌精准医学分会委员
北京抗癌协会安宁疗护专业委员会会员
拾玉舒缓安宁科研基金·儿童专项课题项目负责人
北京市自然科学基金·合作项目课题项目负责人
致力于儿童实体肿瘤化疗、自体干细胞移植、免疫治疗、儿童舒缓治疗及神经纤维瘤病综合管理等
发表文章多篇，参与编辑书籍2部
专家点评
患儿，男，发病年龄3岁5个月，以“发热、左下肢疼痛”为首发症状就诊。完善检查后诊断为M期高危神经母细胞瘤。初诊后依次完成诱导化疗、巩固治疗及维持治疗，因家庭经济原因未行自体造血干细胞移植，经上述综合治疗后，达到完全缓解（CR）。2022年4月患儿因“头痛”再次就诊，影像学检查显示左侧中颅窝底占位，提示疾病进展，考虑为首次复发高危NB。复发后予12周期诱导化疗，评估达PR；继而行巩固放疗及4周期巩固化疗，评估达CR。后续启动以抗GD2抗体达妥昔单抗β为核心的免疫联合化疗维持治疗，共完成5周期，持续保持CR状态。截至目前，患儿已规律随访超过2年，期间多次复查影像学、骨髓MRD等相关检查，结果均提示患儿持续处于CR状态，无复发及转移迹象，为一例复发高危神经母细胞瘤治疗成功的典型病例。
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排版编辑：Fu
责任编辑：Marie
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