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2025 ASH 领航之声 | David J. Kuter教授:从 VAYHIT3 研究看难治性 ITP治疗范式演变

12月23日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

2025年第67届美国血液学年会(ASH)于12月6日~9日在美国奥兰多召开,作为全球血液学领域最受瞩目的国际学术盛会之一,ASH年会每年都会公布全球最顶尖的血液学领域研究摘要,分享和探讨全球前沿的研究进展和突破性临床研究成果及宝贵的临床实践经验。会议期间,VAYHIT3 研究次要终点分析数据公布,为既往多线治疗失败的难治性原发性免疫性血小板减少症(ITP)的治疗提供了有力循证证据。【肿瘤资讯】特邀哈佛医学院麻省总医院 David J. Kuter 教授进行专访,深度解读 VAYHIT3 研究成果,剖析 Ianalumab 在 ITP 临床实践中的突破性意义。

David J. Kuter
教授

哈佛医学院麻省总医院血液科主任
美国血液病学会(ASH)Earnest Beutler 奖获得者
以通讯作者或合作者身份在《柳叶刀》、《新英格兰医学杂志》和《Blood》等国际期刊发表 300 多篇文章

难治性ITP临床挑战及未尽之需

David J. Kuter教授:ITP 是一种复杂的异质性疾病,虽然大多数患者接受皮质类固醇、利妥昔单抗、促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)治疗可获得较好疗效,但仍有约15%-20%的患者对现有治疗药物应答不佳,血小板计数难以获得有效提升。这种治疗困境促使临床进一步审视 ITP 的核心治疗目标:是追求血小板计数恢复正常,还是致力于疾病彻底消失?虽然目前有研究探索CAR-T 细胞疗法或 T 细胞衔接抗体等以期实现“治愈”,但对于多数患者而言可能非必须。因为目前最主要的未满足的需求是针对15%-20%的难治患者研发新的疗法改善预后。

VAYHIT3研究:Ianalumab治疗难治性ITP疗效显著

David J. Kuter教授:Ianalumab 是一种靶向 BAFF 受体(B细胞活化因子受体)的全人源单克隆抗体,具有双重作用机制:不仅能阻断 BAFF 与其受体的相互作用,抑制B细胞增殖和存活,还能通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)清除B细胞。

VAYHIT3 研究评估了Ianalumab在既往接受多线治疗(2-13线)的ITP患者中的疗效。结果显示,患者接受 4 剂 Ianalumab治疗(每4周1次)后,44%的患者可获得缓解(连续两次随访血小板计数超过 50,000/μL);约 24% 的患者血小板计数恢复至正常水平。

本次ASH大会报道了VAYHIT3 研究的关键次要终点数据,分析了不同亚组患者的疗效,包括既往治疗线数、年龄、TPO-RA使用等。结果显示,Ianalumab疗效不受既往治疗线数、年龄、血小板水平影响,提示Ianalumab在难治性ITP患者中疗效显著且具有广泛适用性。而且,Ianalumab安全性良好,有望为晚期ITP患者带来新选择。

未来展望:Ianalumab引领有限疗程范式转变

David J. Kuter教授:Ianalumab展现出令人兴奋的治疗潜力。ITP的临床目标是为患者提供有限疗程的治疗,实现停药。过去,曾寄希望于利妥昔单抗实现这一目标,但结果并不理想。现在我们探索的方向是:短期的治疗是否能带来长期的缓解? 这需要未来更多的数据支持。如果数据达标,它将成为一种获益长久且疗程有限的优质疗法。
 
虽然目前尚不能断言 Ianalumab能“治愈”所有患者,但其确实有望在短期治疗后,为患者带来长期的无治疗缓解。预计未来1-2年内,随着研究数据的进一步完善,将进一步明确其缓解的持续性(1年、2年还是5年)。一旦其长期获益数据得到证实,Ianalumab将改变ITP的治疗范式,成为一种高效且可实现有限疗程的优质疗法。
 


责任编辑:肿瘤资讯-Elva
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评论
12月23日
安顺龙
菏泽市中医医院 | 肿瘤内科
好好学习天天向上