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赵强教授:共识为基石,免疫为利刃,解码中国神经母细胞瘤治疗的“规范”与“突破”

2025年12月19日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

神经母细胞瘤(NB)诊疗的每一次进步,都离不开临床专家们对诊疗规范的持续优化和对创新疗法的探索。从十余年前借鉴国际经验,到如今引领本土创新,中国NB诊疗共识的每一次演进都标志着我国在该领域迈上了新台阶。作为中国NB协作组负责人和诊疗专家共识的执笔人,天津医科大学肿瘤医院赵强教授见证了这一历史进程。赵强教授也大力支持创新药物的应用,在国内率先开展新药“先行先试”,让国内患儿在药品上市前就用上了抗GD2抗体达妥昔单抗β这一突破性免疫疗法。值此2025第五届百济神经母细胞瘤未来峰会即将召开之际,【肿瘤资讯】特邀专访了赵强教授,围绕中国NB诊疗规范的演进之路、未来发展方向进行深入探讨。

赵强
主任医师、教授、医学博士、博士生导师

国务院政府特贴专家
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会前任主任委员
中国研究型协会儿童肿瘤专委会副主任委员
国家儿童医学中心-血液肿瘤专科联盟副主任委员
国家卫健委儿童恶性肿瘤(实体肿瘤外科)专家委员会副主任委员
全国神经母细胞瘤协作组牵头人
《中国肿瘤临床》执行编委,《中华小儿外科杂志》《临床小儿外科杂志》编委
科技部重点研发计划项目负责人
中国科学技术协会儿童实体瘤综合诊治及基础研究领域首席科学传播专家
天津市突出贡献专家
天津名医
天津市医院协会副会长
天津抗癌协会副理事长
天津市儿童恶性肿瘤(实体肿瘤)专家组组长
天津市抗癌协会小儿肿瘤专业委员会前任主任委员

点击观看采访视频

从“跟随”到“同行”:

十余年共识演进铸就中国NB诊疗规范化之路

Q1. 赵教授,您作为中国神经母细胞瘤(NB)协作组负责人和诊疗专家共识的主要执笔人,从2015年中国神经母细胞瘤诊疗共识(CCCG-NB-2015方案),到2021年的共识更新版,再到目前正在编写的2026版指南,作为这一系列诊疗规范制定的亲历者,您有哪些体会?在NB规范化诊疗方面,这些年取得了哪些重要进展?

赵强教授:从2009年开始,到2015年,再到2021年,目前我们正在进行2026年中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会神经母细胞瘤(NB)共识的编写工作,这个历程已经跨越了十余年。作为这一系列诊疗规范制定的亲历者,我对中国NB诊疗规范化进程有着深刻的体会。

2009版《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识》制定时,我们在内容上主要是借鉴和跟随国际先进经验。彼时,国内专家对NB的整体认识和关键肿瘤特性的理解尚不够深入,研究的整体内容不够全面。我们发现了国内存在的一些实际问题,例如针对NB的基因检测手段和技术尚不成熟,对某些病理分类的把握也不够精准。因此,如何制定符合国内临床实际情况的规范化诊疗指引,成为我们讨论的核心议题。

2015年新版共识形成时,我们对NB的认识已经显著深化。这一进步体现在多个方面:许多检测方法已经在国内各大中心得以广泛开展,诸多治疗技术也已能够在国内顺利完成。这标志着我们在技术能力和诊疗水平上实现了重要发展。

2021年新版共识的形成,则代表着中国NB诊疗水平的又一次提升。此时,我们不仅掌握了成熟的诊疗技术,还积极吸纳了前沿的治疗药物、先进的诊疗理念,并在基础研究领域取得了成果。

总体而言,2009年我们处于学习借鉴阶段(跟随);2015年我们已形成自己的临床体会,并完善了相关技术和手段;到了2021年,我们已经基本实现了与国际先进诊疗内容的全面接轨。这一发展轨迹清晰地展现了中国NB诊疗领域的持续进步。

从规范化治疗的角度来看,这些年我们取得的进步是全方位的。

首先,我们培养了专业的儿童肿瘤医疗团队,特别是在NB的多学科协作方面积累了丰富经验。NB的治疗需要多学科密切合作,我们在规范化诊疗的整体思路以及多学科协作模式的建立上都取得了进步。

其次,从认知层面来看,2009年我们倡导规范化治疗理念,让临床医生认识到应该遵循标准方案治疗NB;到2015年,临床医生已经明确了规范化治疗的具体内容和实施路径;到2021年,我们不仅掌握了规范化治疗方法,还深入了解了NB国际前沿的治疗进展。

这些进展的取得,与专家共识制定过程中充分的讨论以及对NB认识的不断统一密不可分。目前,我们正在编写2026版共识,这次工作的重点是前瞻性地规划未来的发展方向,力求在技术创新、理念创新以及临床成果转化等方面做出新的贡献。

未来3~5年NB领域三大发展方向:

精准诊疗、免疫突破和多学科整合

Q2. 您认为未来3~5年NB诊断和治疗技术手段还将有哪些新的突破?

赵强教授:未来3~5年NB领域必然会迎来重要突破,这得益于当前技术和科学的快速发展。主要体现在以下三个方面:

首先,精准医学理念已深入人心,肿瘤治疗需要进行分层管理,精确区分不同肿瘤特征、不同临床表现的疾病类型,进而实施针对性治疗,才能恰如其分地达到最佳治疗效果。基于这一理念,精准诊断、精准评估、精准治疗是我们的目标。这一切的基础是分子检测和基因分析技术的发展。目前各研究团队均在此领域积极开展工作,预计未来3~5年将取得重要成果。

其次是新兴治疗手段的发展,特别是免疫治疗。目前NB的治疗模式主要依赖传统的“三大支柱”,即手术、放疗、化疗,但这些治疗方式往往伴随较多副作用。我们希望将副作用降至最低,同时将治疗效果提升至最高水平。免疫治疗是实现这一目标的重要抓手,预计未来3~5年在NB免疫治疗领域将迎来突破。

此外就是多学科整合治疗。NB,特别是高危NB需要多学科协作才能获得更理想的治疗效果。如何有机整合包括病理、影像,以及内科、外科、放疗在内的各个诊疗手段,使各学科能够发挥最佳协同效应,这也是未来3~5年的重要发展方向,相信会取得良好进展。

让希望“提前”抵达:

8例达妥昔单抗β先行先试患儿的实践与启示

Q3. 基于“先行先试”政策的支持,2021年您率先在天津医大肿瘤医院空港医院,顺利完成了8例NB患儿的达妥昔单抗β的先行使用。这8名NB患儿是中国第一批在药品上市前就使用上达妥昔单抗β免疫疗法的患儿,意义非常重大。能否请您谈谈当时先行先试过程中的感受,以及这些患儿的整体治疗和预后情况?

赵强教授:“先行先试”政策的核心意义在于,无论是从事儿童肿瘤工作的医务工作者,还是患儿家庭,都期待能够尽早将国际上最先进的治疗药物和手段应用于临床实践。该政策有效推动了创新疗法在患者中的及时应用,而抗GD2免疫疗法达妥昔单抗β正是这样一种经过验证的有效治疗方法。

天津医大肿瘤医院空港医院2021年共完成8例达妥昔单抗β先行使用病例,其中5例患儿预后良好,处于完全缓解(CR)状态,生活正常。1例患儿诱导治疗后达到非常好的部分缓解(VGPR),因术后持续腹泻未行造血干细胞移植,直接接受了免疫治疗,该患儿后来复发。1例患儿出现脑转移,预后欠佳。还有1例患儿复发后,经过手术、化疗和免疫治疗的综合干预,再次获得缓解,目前处于稳定状态。从这8例病例的临床转归来看,以免疫治疗为代表的新型治疗策略在高危NB治疗中发挥着重要作用。未来我们也将继续在这一领域开展更多工作,争取为更多患儿带来获益。

今后,我们可以将临床实践中获得的宝贵经验与前沿思考进行碰撞。相信通过不断的学术交流,能够汇聚众智,在现有诊疗规范的基础上,为未来更精准、更有效的治疗方案凝聚共识。这不仅能进一步统一和提升我们对NB诊疗的整体认识,更是我们携手推动中国儿童肿瘤事业发展,为患儿们争取更加光明未来的重要举措。

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责任编辑:肿瘤资讯-Marie
排版编辑:肿瘤资讯-Vickey
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