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发现生命的潜力 | “儿童神母百家讲坛—烟台站”会议成功举办

09月27日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年9月13日，由北京利泽慈善基金会主办的“儿童神母百家讲坛——烟台站”成功召开。本次大会由山东省肿瘤医院王景福教授和复旦大学附属儿科医院董岿然教授联袂担任会议主席，汇聚了国内儿童肿瘤领域的知名专家，聚焦神经母细胞瘤（NB）的最新诊疗进展与临床实践经验。会议旨在通过学术交流推动我国儿童NB诊疗水平的整体提升，为患儿带来更多希望。

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开场致辞

会议伊始，山东省肿瘤医院王景福教授在开场致辞中表示，神经母细胞瘤（NB）作为儿童最常见的恶性实体肿瘤，不仅让患儿饱受病痛折磨，也给无数家庭带来沉重负担。随着多学科协作和精准医学的飞速发展，儿童NB的诊疗水平近年来有了显著提高。本次学术论坛将聚焦NB多学科诊疗策略和GD2免疫治疗的最新进展，期待通过各位专家的倾囊相授，将更先进、更规范、更温暖的治疗方案带回临床，惠及更多患儿。

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聚焦指南与临床路径，优化治疗策略

2026-CCCG-神母指南撰写工作进展

天津医科大学肿瘤医院李璋琳教授详细汇报了2026-CCCG-NB指南的撰写工作进展。该指南由中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主导，由天津医科大学肿瘤医院、首都医科大学附属北京儿童医院和上海交通大学附属新华医院共同牵头制定，已于今年7月完成国际实践指南注册平台的正式注册。指南工作组由首席专家组、指导委员会、共识专家组、证据组、秘书组和外审组等6个小组构成，涵盖临床、病理、影像、护理、药学、卫生经济学等多学科专家及患者家属代表。通过对全国百名专家的问卷调查，确定了8个需要重点更新的框架问题，包括危险度分层、分子检测指标、高危NB诱导治疗后桥接治疗、造血干细胞移植、放射治疗、免疫治疗、DFMO治疗和成人NB的治疗，以及7个需要关注但本次暂不更新的问题。团队已完成文献检索工作，共检索到指南更新相关文献399篇和关注问题相关文献349篇，有效涵盖了美国NCCN和德国GPOH指南的引用参考文献。该指南致力于采用国际最新研究成果，结合我国技术和药物可及性现状，形成具有中国特色的NB诊疗方案，确保全国各医疗机构都能有效执行。

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高危神经母细胞瘤治疗路径的思考及建设

中山大学孙逸仙纪念医院黎阳教授深入分析了高危NB治疗路径的现状与挑战，并分享了他们中心的实践经验。目前主流的高危NB诱导化疗方案包括COG方案、SIOPEN的快速COJEC方案和MSKCC的N7方案。诱导化疗中加入GD2抗体可提高早期疗效，但单纯免疫治疗无法替代造血干细胞移植提供长期生存获益。基于临床实践，黎阳教授强调高危NB综合治疗应遵循规范路径，包括诱导化疗、巩固治疗（放疗和造血干细胞移植）和维持治疗，诱导化疗和巩固治疗应在一年内完成，规范的诱导化疗及巩固治疗无效或进展的患者才建议去参加临床试验。对于伴有MYCN扩增合并TP53突变、RAS信号通路相关突变等高危基因背景的患者，应尽早考虑异基因脐血造血干细胞移植。

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神经母细胞瘤手术治疗策略

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心姜大朋教授全面阐述了NB的手术治疗策略与技术要点。他强调术前评估至关重要。在组织取样方面，若通过微创方式无法获取足够组织，应优先选择开放活检获得足够组织（＞1cm）。手术基本原则是切除所有可见和可触及的肿瘤，实现肉眼完整切除。对于不同危险度分组采取相应策略：低危组主要行手术切除，中危组通常需要手术联合化疗，高危组切除前几乎都需要新辅助化疗。微创手术适用于肿瘤较小（＜5cm）且无或仅有有限影像学定义危险因素（IDRFs）的病例，但存在一个以上IDRF特别是伴有器官和血管侵犯时不推荐。针对不同部位肿瘤需要特殊的手术策略，关键是要保护重要神经、血管结构，避免严重并发症。术后处理需要密切监测第三间隙液体积聚、淋巴漏等问题，术后腹泻是高危NB手术后的常见并发症，与腹腔干和肠系膜上动脉周围剥离相关，采用血管外平面操作的非外膜下切除技术能有效减少此类并发症的发生。最后姜大朋教授建议对任何术中和术后并发症进行结构化记录。

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环节讨论（一）

在精彩的专题报告后，会议进入了备受期待的讨论环节。在会议主席王景福教授的主持下，烟台毓璜顶医院李爱敏教授、天津肿瘤医院李杰教授、湖南省儿童医院吴攀教授以及广州市妇女儿童医疗中心杨天佑教授，共同围绕“NB诊疗策略的思考”与“各中心MDT实践经验”两大核心议题展开了深入探讨。专家们表示，近些年来NB治疗的显著改善，得益于国内多学科团队协作模式的建立和规范化诊疗水平的提升，但可能面临疗效瓶颈，需要通过早期免疫治疗介入等创新手段来突破现有局限。对于复发/难治性患者，应通过分子分型进行精准分层，针对不同亚群制定个体化治疗策略，初治高危患者的规范化综合治疗仍是当前提高整体治愈率的关键所在。

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追踪免疫治疗前沿，分享单中心实践经验

GD2单抗治疗神经母细胞瘤新进展

上海市儿童医院蒋莎义教授系统阐述了GD2单抗治疗NB的最新进展。达妥昔单抗β从2001年研制成功到2017年获EMA批准用于初治高危及复发/难治性NB患者，再到2021年在中国获批，现已成为中国首个获批上市的新一代GD2单抗药物，是目前唯一获批初治高危和复发/难治性NB两大适应症的GD2单抗，也获得了国内外指南一致推荐。在初治高危NB维持治疗方面，HR-NBL1/SIOPEN研究纳入844例患者，证实达妥昔单抗β免疫维持治疗可显著降低5年累积复发率16%，提高5年无事件生存（EFS）率至57%和总生存（OS）率至64%，在具有不良生物学特征的患者中仍显著改善预后，且长期输注方案相较短期输注安全性更好。在复发/难治性NB治疗方面，SIOPEN BEACON-Immuno研究证实达妥昔单抗β联合化疗的客观缓解率（ORR）达34.8%，1年无进展生存（PFS）率达57%，为单纯化疗的2倍以上。德国和波兰同情用药研究进一步证实其在伴不同部位残留病灶NB中的有效性。此外，从德国病例报告来看，达妥昔单抗β联合PD-1抑制剂可有效治疗复发性NB。

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ANR 2025会议速递：靶向GD2治疗神经母细胞瘤研究进展

首都医科大学附属首都儿童医学中心张朝霞教授全面梳理了ANR 2025会议中靶向GD2治疗NB的研究进展，从临床研究和基础研究两个维度系统梳理了最新成果。在临床研究方面，多项长期随访研究证实了GD2单抗在初治高危NB维持治疗中的显著作用，包括中国先行先试研究显示达妥昔单抗β治疗组5年OS率78.7%显著优于非免疫治疗组58.1%（P=0.009），法国多中心、山东省肿瘤医院等单位的研究数据均证实了其维持治疗具有良好的安全性和疗效。在桥接治疗方面，德国和法国的研究表明达妥昔单抗β化免治疗方案可有效改善诱导治疗反应不充分患者的缓解状态。诱导治疗阶段加入GD2单抗的探索显示出良好应用前景，圣裘德NB2012研究、香港和俄罗斯的研究证实了其安全性和有效性。在复发/难治性NB治疗中，多种联合治疗策略成为研究重点，包括MINIVAN研究¹³¹I-mIBG+纳武利尤单抗+达妥昔单抗β三联疗法，以及化免+NK细胞治疗、DFMO联合、脑室内给药等新颖治疗方式的探索。

在基础研究方面，研究者深入探讨了不同亲和力GD2单抗的作用机制差异，发现中等亲和力的达妥昔单抗β在低中浓度下比高亲和力抗体那西妥单抗更有效发挥ADCC作用，同时FcγR多态性和NK细胞数量与GD2单抗疗效密切相关，为个体化治疗策略提供了理论基础。此外还包括GM2作为互补靶点、双特异性抗体、表观遗传修饰、免疫检查点抑制剂联合等多种联合治疗策略的探索，为未来临床研究提供了丰富的方向。

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达妥昔单抗β治疗神经母细胞瘤单中心数据分享

山东省肿瘤医院康愫意教授阐述了NB免疫治疗策略的发展和应用，并分享了山东省肿瘤医院儿童肿瘤病区在达妥昔单抗β治疗NB方面的实践经验。免疫治疗已成为高危和复发/难治性患者治疗中的重要一环。该中心对51例初治高危NB患者进行回顾性分析，结果显示，达妥昔单抗β一线维持治疗的2年EFS率为80.1%，2年OS率达97.6%，安全性良好。对于54例复发/难治性患者的分析显示，ORR 55%，其中35%达到CR，特别是治疗前处于疾病进展状态的11例患者中有55%获得缓解，表明达妥昔单抗β对复发/难治性患者仍治疗有效。基于德国和波兰的同情用药研究提示部分患者可从延长治疗周期（6~8周期）中获益，本中心回顾分析了30例复发/难治性患者接受延长治疗周期的达妥昔单抗β注射液免疫治疗疗效，平均接受最佳ORR达65%，且与5~6周期治疗结束时相比，全部治疗结束时的ORR从40%提高到55%，证实了部分患者的确可以从延长达妥昔单抗β治疗周期治疗中获益。此外，参考ANR波兰病例报告，该中心个案分析显示，以达妥昔单抗β为基础的治疗方案可以作为连续复发NB患者的治疗选择。

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环节讨论（二）

紧随前沿的专题分享，会议下半场的讨论环节聚焦于当前NB治疗的热点——GD2单抗的应用。在会议主席董岿然教授的主持下，安徽省儿童医院陈天平教授、武汉儿童医院王卓教授、首都医科大学附属北京同仁医院张伟令教授以及广东省妇幼保健院张晓红教授，就“GD2单抗治疗策略”与“各中心GD2单抗治疗实践经验”进行了精彩的分享与交流。专家们指出，GD2单抗免疫治疗已成为NB治疗领域的重要进展，未来需要深入探索免疫前置的时机和患者筛选标准。专家们建议建立规范的免疫功能评估体系，同时需要加强多学科团队协作，通过区域性临床研究的开展，推动国内NB免疫治疗水平的整体提升。

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会议总结与展望

会议主席董岿然教授在总结致辞中表达了对北京利泽慈善基金会搭建此学术交流平台以及对NB领域持续支持的感谢。他指出，NB治疗效果既往长期无法令人满意，患儿需要经历漫长而痛苦的治疗过程，因此高质量的MDT显得尤为重要，需要各专业医生对该领域有浓厚兴趣并不断钻研。NB虽然表面上是单一疾病，但从基因角度分析实际上具有极强的异质性，需要采用个体化治疗方案才能获得良好疗效。随着各地在免疫治疗等新兴治疗方案方面的不断尝试和经验积累，必将逐步形成具有中国特色的治疗经验和方案，最终为NB患儿带来更好的治疗效果。

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责任编辑：肿瘤资讯-Marie
排版编辑：肿瘤资讯-WJH

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黄骅市人民医院 | 放疗科

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牡丹江市肿瘤医院 | 肿瘤外科

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