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重磅！PFS翻4倍！Gedatolisib三联方案获FDA实时肿瘤审评资格，剑指PIK3KCA野生型HR+/HER2-晚期乳腺癌

09月03日

整理：肿瘤资讯

来源：Celcuity公司新闻稿及VIKTORIA-1试验

美国食品药品监督管理局（FDA）近日同意，将根据其“实时肿瘤审评（RTOR）”项目，审评Gedatolisib的新药上市申请（NDA），用于治疗既往接受过CDK4/6抑制剂治疗后进展的、激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）、且PIK3CA基因为野生型（wild-type）的晚期或转移性乳腺癌患者。

此项申请主要基于关键性III期临床试验 VIKTORIA-1 的优异顶线数据。数据显示，对于PIK3CA野生型患者队列，Gedatolisib联合氟维司群和哌柏西利的三联疗法，相较于氟维司群单药，能将疾病进展或死亡风险显著降低76%。【肿瘤资讯】整理如下，以飨读者。

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核心研究数据：VIKTORIA-1试验结果

VIKTORIA-1 (NCT05501886) 是一项旨在评估Gedatolisib疗效与安全性的开放标签、多中心III期临床研究。其针对在CDK4/6抑制剂联合芳香化酶抑制剂（AI）治疗期间或之后出现疾病进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。

在备受关注的 PIK3CA野生型亚组中，研究取得了具有统计学显著性和临床意义的阳性结果：

三联疗法（Gedatolisib + 氟维司群 + 哌柏西利） vs. 氟维司群单药

显著改善无进展生存期（PFS）：该联合疗法将患者的疾病进展或死亡风险降低了 76%。
风险比（HR）： 3HR=0.24 (95% CI, 0.17-0.35;4P<.0001)。
中位PFS： 三联疗法组为 9.3个月，而氟维司群单药组仅为 2.0个月。

双联疗法（Gedatolisib + 氟维司群） vs. 氟维司群单药：

同样展现出优越的疗效：该双药组合将疾病进展或死亡风险降低了 67%。
风险比（HR）： HR=0.33 (95% CI, 0.24-0.48;8P<.0001)。
中位PFS： 双联疗法组为 7.4个月，对照组为 2.0个月。

这些数据表明，无论是以三联还是双联方式，Gedatolisib的连用均能为PIK3CA野生型的经治HR+/HER2-晚期乳腺癌患者带来突破性的生存获益。

关于Gedatolisib与VIKTORIA-1试验设计

Gedatolisib是一款由Celcuity公司开发的、潜在的“同类首创”（first-in-class）选择性双效PI3K/mTOR抑制剂。通过同时靶向PI3K和mTOR这两个PI3K/AKT/mTOR信号通路中的关键节点，Gedatolisib有望克服肿瘤耐药性，发挥更强的抗肿瘤作用。

VIKTORIA-1试验

入组标准为：年龄 ≥18 岁的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者；经组织学或细胞学确诊，且雌激素受体（ER）和/或孕激素受体（PR）为阳性；既往接受过CDK4/6抑制剂联合芳香化酶抑制剂治疗后，出现影像学可评估的疾病进展；ECOG体力状况评分为0或1分，预期寿命至少3个月；具备足够的肿瘤组织样本用于PIK3CA突变状态分析。

该研究的主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、临床获益率（CBR）以及生活质量（QoL）和安全性。

监管动态与未来展望

此次获得FDA的RTOR审评资格，是Gedatolisib在监管路径上的又一重大里程碑。RTOR项目旨在加速临床数据优异的肿瘤药物的审评流程，使创新疗法能更早惠及患者。一项申请若要获得RTOR资格，通常需要满足以下条件：

有充分且良好对照的临床研究证据，表明该药物在某个临床相关终点上，相较于现有疗法可能展现出实质性的改善；
临床试验的终点易于解读；
申报资料的任何方面都不会导致审评时间的显著延长。

Gedatolisib被纳入RTOR项目，意味着FDA初步认可其数据具有改变临床实践的潜力，并且审评过程有望显著提速。在此之前，Gedatolisib已基于其初步临床数据获得了FDA授予的 “突破性疗法” 和 “快速通道” 两项资格认定。

根据Celcuity的计划，公司预计于 2025年9月启动NDA的滚动提交，并有望在 2025年第四季度完成全部资料的递交。

Celcuity公司首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan先生表示：“FDA的决定进一步凸显了临床上对于更有效疗法的迫切需求，特别是针对那些已接受过CDK4/6抑制剂治疗的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。我们期待与FDA密切合作，顺利完成Gedatolisib的NDA审评工作。”

小结

对于经CDK4/6抑制剂治疗失败的HR+/HER2-晚期乳腺癌，后续治疗选择有限，尤其对于PIK3CA野生型患者，尚无获批的靶向PI3K通路的药物。Gedatolisib在VIKTORIA-1试验中展现的强劲PFS获益，有望填补这一巨大的未被满足的临床需求，为该患者群体提供一个全新的、强有力的治疗选择。

参考文献

Celcuity announces clinically meaningful improvement in both progression-free survival ("PFS") primary endpoints from PIK3CA wild-type cohort of phase 3 VIKTORIA-1 trial. News Release. Celcuity. July 28, 2025. Accessed July 29, 2025. https://ir.celcuity.com/press-releases/

Gedatolisib plus fulvestrant with or without palbociclib vs standard-of-care for the treatment of patients with advanced or metastatic HR+/HER2- breast cancer (VIKTORIA-1). ClinicalTrials.gov. Updated June 24, 2025. Accessed July 29, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05501886

责任编辑：肿瘤资讯-Kelly
排版编辑：肿瘤资讯-Kelly

09月03日

尹青

淄博市周村区人民医院 | 病理科