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林传明教授：泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤在美国的成本效益分析

07月14日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

滤泡性淋巴瘤（FL）是一种常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），其治疗常常面临复发和耐药的挑战。近年来，随着新型药物的不断涌现，治疗选择日益丰富。2024年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予泽布替尼联合奥妥珠单抗（Z+O）加速批准，用于治疗接受过两线或以上系统治疗的复发/难治性FL患者。这一联合方案在临床试验中显示出显著的疗效和可管理的安全性。在美国莫菲特癌症中心S Gaballa等人于2024年开展的一项研究中，从美国医疗支付方的角度出发，评估了Z+O与莫妥珠单抗在治疗三线及以上复发/难治性FL（3L+ R/R FL）中的成本效益。本期，【肿瘤资讯】特邀赣南医科大学第一附属医院林传明教授，对该项研究结果进行深入解析与点评，详情如下。

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FL是一种起源于B淋巴细胞的低度恶性非霍奇金淋巴瘤（NHL），占NHL病例的20%~30%。尽管FL进展缓慢，但约20%的患者在治疗后2年内会出现疾病复发，并且随着治疗线数的增加，疾病往往变得越来越难治。近年来，Z+O在临床试验中显示出良好的疗效和安全性，尤其是在治疗3L+ R/R FL 方面。2024年3月，美国FDA授予Z+O加速批准，用于治疗接受过两线或以上系统治疗的复发/难治性FL患者。然而，尽管Z+O在临床试验中取得了显著的疗效，但其在实际应用中的成本效益仍需进一步评估。本研究通过对比Z+O与莫妥珠单抗（Mosun）的治疗成本和健康结果，旨在为美国医疗支付方提供决策支持。

研究方法

采用三状态分区生存模型对健康结果和成本进行建模，健康状态包括“无进展”（PF）、“疾病进展”（PD）和死亡。Z+O的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和治疗持续时间基于Ⅱ期ROSEWOOD试验（NCT03332017）的患者级数据，通过参数模型进行外推。由于缺乏直接的头对头试验比较，Z+O与Mosun的相对PFS数据通过匹配调整间接比较（MAIC）估算，以考虑人群基线特征的差异。鉴于OS数据尚不成熟，根据美国专家意见，假设两组的OS相同。成本包括药物采购和给药、后续治疗、不良事件管理、医疗资源使用和终末期护理。效用数据来源于GO29781试验，并根据年龄和不良事件进行了调整。通过确定性/概率敏感性分析（PSA）探索模型的不确定性。

研究结果

在基础案例中，尽管Z+O的治疗时间较长（12.9个月），但其终身成本与Mosun相当（增量成本为7,517美元）。此外，Z+O延长了质量调整生命年（QALY）0.21年（Z+O为5.15年，Mosun为4.94年），反映了健康获益。这产生了每QALY 35,819美元的增量成本效益比（ICER），在150,000美元的支付意愿阈值（WTP）下，净货币效益为23,963美元。PSA结果与基础案例一致，确认了模型的稳健性。

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图1.成本效益可接受性曲线

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图2. 成本效益散点图

结论

基于模型的研究表明，在美国，Z+O是治疗3L+ R/R FL的一种具有成本效益的治疗选择，与Mosun相比具有显著优势。

专家点评

林传明

副教授，副主任医师，硕士研究生导师

赣南医科大学第一附属医院血液科行政副主任
医学博士移植亚专业组长
中国医药教育协会实验诊断专业委会委员
江西省医学会细胞治疗学分会常委兼秘书长
江西省研究型医院学会血液病诊疗专委会委员兼秘书
江西省研究型医院学会血液病学分会委员
江西省老年医学学会委员
赣州市医学会血液病学分会常务委员
赣州市抗癌协会淋巴瘤分会常务委员
赣州市地中海贫血防治协会理事
赣州市医学会血液病学分会青委会委员
获江西省自然科学奖1项
主持/参与国自然及省厅级项目6项
参编人民卫生出版社教材1部/发表SCI等论文10余篇

林传明教授：本研究为Z+O在治疗美国3L+ R/R FL中的成本效益提供了有力证据。Z+O不仅在临床试验中显示出良好的疗效和安全性，而且在经济分析中也显示出与Mosun相比的显著优势。这一结果对于美国医疗支付方在选择治疗方案时具有一定的参考价值。

然而，本研究也存在一些局限性。首先，由于OS数据尚不成熟，研究假设Z+O和Mosun的OS相同，这可能影响了结果的准确性。其次，尽管PSA确认了结果的稳健性，但在实际应用中，治疗选择还需考虑其他因素，如患者的具体情况和医生的临床判断。

此外，本研究的结果可能对其他医疗支付方和医疗系统具有一定的启示。在资源有限的情况下，成本效益分析可以帮助医疗决策者在不同的治疗方案中做出更合理的选择。Z+O在减少AEs和提高患者生活质量方面的优势，使其在治疗复发/难治性FL中具有潜在的应用价值。

未来的研究可以进一步探索Z+O在不同治疗线数和患者群体中的成本效益，以及与其他新兴治疗方案的比较。此外，随着更多临床数据的积累，对OS和其他长期健康结果的评估将更加准确，从而为医疗支付方和临床医生提供更全面的决策支持。

综上所述，本研究为Z+O在治疗美国3L+ R/R FL中的成本效益提供了有力支持，表明其在经济和健康效益方面均优于Mosun。这一结果为美国医疗支付方在选择治疗方案时提供了重要的参考依据，并为未来的临床实践和研究提供了新的方向。

参考文献

Gaballa S, Xue M, Swami S, et al. Cost-effectiveness of Zanubrutinib+ Obinutuzumab for Treatment of Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma in the United States[J].

责任编辑：肿瘤资讯-Mathilda

排版编辑：肿瘤资讯-卢恬静

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