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【2025EHA抢先看】KMT2A重排AML成人患者的真实世界结局分析

05月27日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年6月12日~6月15日，第30届欧洲血液学会（EHA）年会将在“艺术之都”意大利米兰隆重举行。此次大会聚集了众多血液病学领域的顶尖专家与学者，旨在共同探讨血液系统疾病的前沿进展和临床实践成果。

2025年5月14日15时59分（当地时间），大会提前公布了近4000项研究的最新成果，涵盖了从基础研究到临床应用的多个层面。其中，Politécnico La Fe大学医院的Irene Navarro-Vicente教授团队汇报的关于KMT2A 重排急性髓系白血病（AML）成人患者真实世界结局分析结果（摘要号： S147）引起了与会专家的广泛关注。为了帮助大家进一步了解该研究的主要结果，【肿瘤资讯】对相关摘要内容进行了编译整理，详细报道如下。

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KMT2A 重排急性髓系白血病：417 例成人患者的真实世界结局分析

英文标题：REAL WORLD OUTCOMES IN A SERIES OF 417 ADULT PATIENTS WITH KMT2A (MLL) GENE REARRANGED ACUTE MYELOID LEUKEMIA
摘要号：S147

研究背景

KMT2A 重排AML在初发病例中占比不足 5%，而在治疗相关 AML 中占比达 10%-15%。至今已发现 100 多种融合伙伴，其中 t（9；11）（p21.3；q23.3）最为常见，被 ELN2022 分类为中等风险，其余 KMT2A 重排则归为不良风险。目前，针对 KMT2A 重排 AML 的真实世界研究相对较少，尤其在治疗模式和结局方面。

研究目的

研究旨在分析 KMT2A 重排 AML 大样本队列的临床与生物学特征，并评估其治疗模式。

研究方法

本研究纳入了报告至 PETHEMA-GPLA-ACHO-GRELAM（西班牙、葡萄牙、哥伦比亚、智利）跨国流行病学注册库、且于 1996 至 2024 年确诊的成人 KMT2A 重排 AML 患者。

研究结果

23216 例注册患者中，16948 例有核型和 / 或 FISH 信息，最终 417 例（2.7%）患者确诊为 KMT2A 重排 AML。最常见的重排类型为 t（9;11）（30%），其次为 t（11;19）（13%）、t（10;11）（8%）、t（4;11）（4%），其他或未明确的 11q23 重排占 41%。8% 的患者合并 FLT3-ITD 突变，2%的患者合并 NPM1 突变。患者中位年龄 52 岁，33% 的患者为继发性 AML，23%的患者合并髓外病变，57%的患者为女性，81% ECOG 评分为 0-1。

在有治疗数据的患者中，82% 接受强化化疗，12% 接受减量化疗，7% 的患者仅接受最佳支持治疗。在强化治疗组，74% 的患者达完全缓解（CR），8% 的患者达部分缓解，11%的患者出现耐药，7%的患者在诱导治疗期间死亡。在首次CR 后，43%的患者接受了异基因干细胞移植（allo-SCT），7%的患者接受自体干细胞移植（auto-SCT）。

中位总生存期（OS）为 12.1 个月。接受强化化疗的患者中，t（9;11）重排患者的 OS 长于其他重排类型 [中位 OS 17.7 个月vs 14.7 个月，p=0.12]。allo-SCT 患者中位 OS 达 47.2 个月，显著优于 auto-SCT 的 18 个月及未移植的 8.9 个月（p<0.001）。在 allo-SCT 患者中，t（9;11）重排者的 OS 更高 [中位 OS 尚未达到（NR）vs 34.6 个月，p=0.01]。单变量分析显示，年龄小于 60 岁且为 t（9;11）重排的患者 OS 最佳，其次为年龄小于 60 岁的其他 KMT2A 重排患者。1996-2011 年与 2012-2024 年期间患者 OS 无显著变化 [中位 OS 11.9 个月vs 13.1 个月，p=0.56]。

研究结论

本项真实世界研究深入剖析了大量 KMT2A 重排成人 AML 患者的特征与结局。结果显示，能够接受 allo-SCT 的患者总体生存期更长，尤其是 t（9;11）重排患者。然而，整体 4 年 OS 率仅为 24%，表明这一患者群体亟需更有效的治疗方案来改善预后。

参考文献

Abstract release date: 05/14/25) EHA Library. Zeidner J. 06/12/2025;4159215; S138

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责任编辑：Cherry
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