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FDA批准belzutifan治疗嗜铬细胞瘤和副神经节瘤

05月16日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了belzutifan（Welireg）用于治疗局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）的成人和12岁及以上儿童患者。这是FDA首次批准用于PPGL的口服疗法。

获批依据

该方案的疗效在LITESPARK-015（NCT04924075）——一项开放标签、多队列试验中得到评估。A1队列纳入了72例经盲态独立中心审阅（BICR）根据RECIST v1.1标准证实存在可测量病灶、有组织病理学PPGL诊断，且患有不适宜手术或根治性治疗的局部晚期或转移性疾病的患者。合并高血压且血压得到充分控制的患者，在研究开始前至少2周内其抗高血压药物不得有变动。患有癌性脑膜炎的患者被排除在外。

主要疗效终点指标是经BICR采用RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。其他疗效终点指标包括缓解持续时间（DOR）以及至少一种抗高血压药物用量减少至少50%并维持至少六个月的患者数量。ORR为26%（95% CI：17%~38%）。中位DOR为20.4个月（95% CI：8.3个月~NR）。在基线时使用抗高血压药物的60例患者中，有19例[32%（95% CI：20%~45%）]患者至少一种抗高血压药物用量减少了至少50%，并维持了至少六个月。

最常见的不良反应（≥25%），包括实验室检查异常，有贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、谷丙转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、血钙升高、呼吸困难、血钾升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心。

推荐的belzutifan成人剂量为每日一次口服120毫克。对于12岁及以上的儿童患者，推荐剂量基于体重。体重≥40公斤的儿童患者，剂量为每日一次口服120毫克。体重＜40公斤的儿童患者，剂量为每日一次口服80毫克。应持续使用belzutifan直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-pheochromocytoma-or-paraganglioma

责任编辑：肿瘤资讯-QTT
排版编辑：肿瘤资讯-AS

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