多发性骨髓瘤（MM）的治疗取得了显著进展，但高危MM患者的预后仍然不尽如人意。自体干细胞移植（ASCT）是MM治疗的基石，然而在新药时代，单次或串联（双次）ASCT的最佳策略仍存在争议。为进一步明确临床决策，国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所路瑾教授及莫晓冬教授牵头开展了一项多中心回顾性研究，结果显示相较于单次ASCT，串联ASCT能显著提高高危MM患者的完全缓解率（81.8% vs 63.2%），研究成果近期在线发表在Cancer Medicine杂志[1]。【肿瘤资讯】将相关内容进行了整理，以飨读者。
聚焦高危MM：探寻更优治疗方案
MM治疗领域近年来进展显著，多种新药的推动，让MM整体疗效有长足进展。然而，高危MM患者预后依旧欠佳，亟需更有效的诊疗策略。既往研究针对串联（双次）ASCT能否带来额外获益结论不一，尤其是在新药时代，证据尚有不足。
为提供基于中国真实世界数据的最新证据，国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所路瑾教授和莫晓冬教授牵头完成了一项多中心回顾性研究。研究纳入了112例接受三联或四联诱导治疗以及维持治疗的高危MM患者，通过比较单次与串联ASCT，评估了两种移植策略在新药时代下的疗效与安全性。本研究的主要终点是首次ASCT后的无进展生存期（PFS）。
高危MM患者的定义
本研究对“高危”进行了更全面的界定，包括：
ISS分期、LDH水平和细胞遗传学异常（1q21+、del(17p)、t(4;14)、t(14;16)或亚二倍体核型）的综合评估；
外周血循环浆细胞；
骨髓外病灶；
治疗反应欠佳（SD）。
如患者同时具有≥2项高危遗传学异常，则定义为“超高危”群体。这一严谨的定义，有助于精准识别不同风险层级，便于后续分层分析和治疗决策。
主要研究结果
完全缓解率（sCR/CR）：串联ASCT组达到81.8%，显著高于单次ASCT组的63.2%。
疾病进展风险：串联ASCT组3年疾病进展累积发生率仅25.8%，低于单次移植的45.8%。
生存获益：串联ASCT组3年PFS略优于单次ASCT组（64.7% vs 58.1%），但差异无统计学意义；3年OS同样无显著差异。
超高危患者：对于具有超高危细胞遗传学的患者，串联ASCT并未显著改善其不良预后，提示当前策略对该亚组疗效有限，亟待探索新的治疗手段。
本研究基于回顾性设计，样本量相对有限，且随访时间与各中心治疗方案存在异质性，均可能对结果产生影响。未来需开展更大规模、前瞻性研究，明确哪些高危MM患者最能从串联ASCT获益，并为超高危人群开发更有效的新疗法，如CAR-T治疗、新型抗体等。
总而言之，该研究为高危MM患者的移植策略提供了新药时代下的客观数据。串联ASCT在一定程度上改善了高危患者的缓解质量与无进展生存，但对超高危患者依旧无力回天，需要进一步探索更多元的治疗选择，为这类患者带来真正的长期获益。
编者按
本研究结果提示，对于高危MM患者，在新药诱导与维持治疗背景下，串联ASCT可能优于单次ASCT。然而，超高危细胞遗传学患者的预后仍难以显著改变，需要更多前瞻性大样本研究来进一步探明适用人群，并持续探索新的治疗策略，最终期望能提升中国高危MM患者的整体生存水平。
[1] DOU X, REN J, LI J, et al. Tandem Versus Single Autologous Stem Cell Transplantation for High-Risk Multiple Myeloma in the Era of Novel Agents: A Real-World Study of China [J]. Cancer Med, 2025, 14(1): e70573.
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