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【2024EBMT】EBMT III 期随机研究结果：CR1老年AML进行HCT巩固治疗，获益显著

02月21日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2024年第50届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会将于2024年4月14-17日在英国格拉斯哥举行。作为久负盛名的国际造血干细胞移植领域盛会，EBMT汇集全球专家学者，聚焦学术前沿热点，引领临床实践革新，不断推动学科高水平创新与发展。本届EBMT年会期间，来自德国的Dietger Niederwieser教授团队报道了一项为首次完全缓解的老年骨髓性白血病（AML）患者进行造血干细胞移植的EBMT III 期随机研究的最新结果（摘要号：OS1-02）。【肿瘤资讯】特作整理，以供学习。

EBMT kv.jpg

摘要号：OS1-02
标题：HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION FOR PATIENTS OF OLDER AGE WITH AML IN FIRST COMPLETE REMISSION: RESULTS OF A RANDOMIZED PHASE III TRIAL OF THE EBMT
汇报时间：Monday, April 15, 09:09 – 09:18

背景

急性髓性白血病（AML）预后很差，尤其是在发病率最高的老年患者中。回顾性分析表明，异基因造血干细胞移植（HCT）在治疗AML的应用潜力方面具有很大优势，但选择偏差仍是令人困扰的问题。我们在一项国际性、多中心、开放标签和随机III期试验中探讨了HCT vs 非HCT巩固治疗的作用。

研究方法

年龄在60-75岁的新诊断急性髓细胞白血病患者接受诱导治疗，在达到 CR1 时开始寻找供体。在一次巩固治疗后，患者接受细胞遗传学/分子学和合并症评估，并将有亲缘或非亲缘供体的患者随机分配为造血干细胞移植或非造血干细胞移植（2:1 比例）。按照之前发表的文章（Hegenbart U et al. JCO 2006），患者在使用氟达拉滨/200 cGy全身照射和环孢素/吗替麦考酚酯免疫抑制进行处理后，进行造血干细胞移植。接受非干细胞移植巩固治疗的患者按照当地方案进行。主要终点是长达5年的限制平均无白血病生存期（RM-LFS），次要终点包括累积复发率（RI）、治疗相关死亡率（TRM）和限制性平均无白血病生存期（OS）。分析遵循意向治疗（ITT）原则。

研究结果

2010年至2017年，共有245例CR1患者（中位年龄67岁）登记在册。巩固治疗后，有66例患者（29%）未能通过筛查，原因包括复发/无CR1/血液学未恢复（40.9%）、发病/知情同意撤回/未知（39.4%）、无供体/违反协议（10.6%）和死亡（9.1%）。在剩余的 179 例患者中，135 例（75.4%）有 HLA 相同的供体，125 例被随机分配为 HCT（83 例）或非 HCT（42 例）巩固治疗组。10例患者因拒绝参与试验（9人）或暴露出明显的合并症（1人）而未被随机化。未按随机分组接受治疗的患者比例在 HCT 组为 20.5%（复发 n=7；发病 n=4；退出 n=3；无法获得供体 n=3），在非 HCT 组为 16.7%（复发 n=2；发病 n=2；退出 n=3）。

随访62个月后，HCT治疗组的5年LFS率为28.8%（95%CI：20.4~40.6），非HCT治疗组为8.9%（95%CI：3.1~25.7）。经供体类型和细胞遗传学风险（p = 0.01）调整的多变量分析显示，在主要终点RM-LFS方面，HCT获益8.9个月（95%CI：1.3～16.6；p = 0.02），差异具有统计学意义。60个月时，HCT组和非HCT组的RI分别为37.8%（95%CI:27.2~48.4）和91.1%（95%CI:80.7～100.0）[HR: 3.1 (1.93~4.98) p < 0.0001]，24个月时，HCT组和非HCT组的TRM分别为26.8%（95%CI:17.1~36.5）和0%（95%CI:n.a.~n.a）。死亡原因包括感染（39.4%）和GVHD（21.5%）。

总体而言，12.1%的移植患者出现III/IV级急性GVHD，37.9%出现广泛慢性GVHD。OS 曲线在约 18 个月时交叉。HCT 治疗组的 5 年 OS 为 31.3%（95%CI:22.6~43.2），非 HCT 治疗组为 27.1%（95%CI:15.9~46.4）。然而，34例复发的非HCT患者中有23例（68%）接受了HCT作为二线治疗的一部分。

结论

这项首次随机试验的 ITT 分析表明，对于有亲缘/非亲缘供体的 CR1 老年急性髓细胞白血病患者，在5年的时间跨度内，HCT巩固治疗在LFS方面优于非HCT巩固治疗。HCT大大降低了RI，超过了相应增加的TRM。

参考文献

2024EBMT.Abstract OS1-02

责任编辑：Amiee
排版编辑：Amiee

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02月21日

徐国明

呼伦贝尔市人民医院 | 肿瘤内科

认真学习不断进步