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【中国先行一路首护】遇见先锋派——开创PNH领域治疗新篇章

2023年06月26日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

碧海蓝天映浩渺，海风拂面带凉意。值此盛夏之际，6月18日，罗氏“遇见先锋派”的首次发布会以“中国先行，一路首护”为主题，在青岛圆满召开。本次会议聚焦新一代补体抑制剂可伐利单抗的COMMODORE 2和COMMODORE 3的临床研究者们和参与临床试验的患者们，迎来补体抑制剂的新时代，为PNH先锋的“先知先见先行”的精神喝彩。【肿瘤资讯】特此整理，与您共享。

血液肿瘤资讯-【中国先行一路首护】罗氏遇见先锋派——开创PNH领域治疗新篇章-0621(1)215.png 大会主席：兰州大学第二医院张连生教授

本次活动邀请兰州大学第二医院张连生教授担任主席。张连生教授致辞表示，本次“遇见先锋派”的首次集结于美丽的青岛西海岸，是一次医术与艺术完美结合的盛宴。希望通过此次学术平台，与各位专家同道对PNH进行深入的交流讨论，让该罕见病不再孤独，让每一个PNH患者都有药可医，回归正常生活。

回顾篇：求索百年——奠定学术基石，引领健康共识

孜孜矻矻勤耕耘，长足发展迎新生。我国在PNH领域的起步不易，但成绩斐然。来自天津医科大学总医院的付蓉教授带领大家回顾了关于PNH疾病的过去、现在和未来。她指出，PNH是一种致死性的血液系统罕见病，其发病机制历经了漫长的探索过程，但广大的红细胞疾病专家一直在领域内坚守，希望能够在其诊断和治疗上突破困境。在此期间，中国学者紧随世界脚步，结合中国国情和经验制定了中国版PNH指南共识。

大会讲者：天津医科大学总医院付蓉教授

我国PNH患者生存状况非常不乐观，长期以来只能依赖于输血等支持治疗，直至补体抑制剂的出现，为PNH患者的生存带来了革命性的突破。罗氏新一代C5补体抑制剂可伐利单抗在COMMODORE2和COMMODORE3两个三期研究中展现了中国力量，是中国首次于PNH领域在国际舞台上的发声，可伐利单抗有望在中国实现首发，让中国患者率先摆脱输血。鉴于PNH的主要特点表现为多系统受累，PNH患者从患病到确诊的中位时间约为两年，严重延误了患者接受最佳治疗的时间，未来中国PNH诊疗协作组任重而道远，相信针对其他科室临床医生开展培训和教育、PNH诊疗协作网的建立、患者白皮书的发布均将进一步提高疾病认知并规范诊疗。对疾病的进一步探索、更多创新药研发、国际患者登记等行动为改善PNH患者的生存，提高生活质量带来了更多的可能。

使命篇：筑梦之路——树立治疗标杆，共盼治愈佳绩

精准诊疗促疗效，医患携手谋未来。随后，在PNH病友之家负责人佳佳的主持下，北京协和医院韩冰教授、北京大学人民医院贾晋松教授、浙江大学医学院公共卫生学院徐俊芳教授以及病友木头（化名）、晓丽（化名）共同围绕PNH疾病管理及患者获益等话题进行了热烈的讨论，洞察如下：

洞察1——韩冰教授指出，2022年底第一代补体抑制剂给PNH患者带来了全新的希望，随着新一代补体抑制剂的诞生，为患者实现更便捷、更高效、更迅速的控制溶血，成为了治疗PNH的标杆，激励着专家们在补体抑制剂领域中不断探索。积极推动补体抑制剂药物实现真正的临床可及，使其在合适的患者中发挥疗效，减少不良反应，为患者带来更多获益。

洞察2——贾晋松教授提到，我国PNH患者误诊、漏诊较多，发病率可能被低估。但随着检验水平的逐步提高，尤其流式细胞仪检验技术逐渐普及，以及各级医生的诊疗意识不断提高，漏诊、误诊的现象将越来越少。

洞察3——徐俊芳教授认为，C5补体抑制剂的出现在公平性、安全性及创新性三个维度上体现出了巨大的价值。它的出现减少了医、患投入，提高了患者的依从性，进而提高了临床疗效。我国的健康决策已向罕见病倾斜，仍需多方共同努力，形成多层次的医疗支付保障体系，提高创新型药物的可及性。

洞察4——病友木头（化名）、晓丽（化名）在分享环节中回忆了各自治疗的艰辛历程，并发表了他们的治疗感受。他们指出，新一代C5补体抑制剂的使用不仅解决了PNH病友生理上的病痛，而且解决了病友心理上的沉重负担，使更多的病友有机会回归正常生活。

2022年是PNH创新治疗的元年，C5补体抑制剂的治疗为整个疾病领域带来了前所未有的希望。接下来，在江苏省人民医院何广胜教授的主持下，中国科学院血液病医院张凤奎教授、四川华西医院何川教授及南通大学附属医院林赠华教授共同分享了C5补体抑制剂用于PNH患者的治疗经验，体现出C5补体抑制剂在PNH患者中良好的治疗作用，病例分享如下：

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病例分享1——张凤奎教授分享了一位五十余岁的男性PNH患者，反复腔静脉栓塞，脾脏、肝脏增大，常年卧床。该患者进入临床试验使用C5补体抑制剂治疗后，疾病达到了有效地控制，活动自如，不禁感叹“感觉自己又重活一回。”

病例分享2——何川教授分享了一位四十余岁的男性PNH患者，发病时没有补体抑制剂药物，选择接受骨髓移植。但患者移植后反复发生出血性膀胱炎，疼痛难忍。C5补体抑制剂药物的出现可能极大程度的减轻患者的痛苦。

病例分享3——林赠华教授分享了一位患PNH二十余年的女性患者，伴有黄疸、铁过载，容貌晦暗。患者对其容貌不自信，就诊时佩戴面纱。补体抑制剂的使用不仅解决了患者生理上的病痛，而且解决了患者心理上的沉重负担，最终使患者回归正常的社会生活。

致敬篇：扬帆起航——携手守初心，大爱汇江海

不积跬步，无以至千里；不积小流，无以成江海。在PNH领域能够取得质的突破，离不开每一位病友和医生共同的坚守和努力。接下来的环节，患者们讲述了他们在工作和生活中的挑战和希望，现场嘉宾携手共唱《和你一样》，“所有的付出只因爱的力量”回响在每位医患的耳畔，会议的气氛达到高潮。

总结

在最后张连生教授表示，这次活动不仅是一次知识的盛宴，更是一次对PNH患者的真挚关怀和医学进步的见证。此次会议讲述了PNH的过去、现在，更畅想未来。补体抑制剂的出现为PNH患者的生存带来了革命性的突破，希望C5补体抑制剂尽早在临床上得到广泛应用，为所有PNH患者带来爱与希望。通过本次会议的交流和分享，相信我国在PNH领域的诊断和治疗水平将会不断的突破和提升，为患者提供更加精准、有效的医疗服务。

责任编辑：肿瘤资讯-Annie
排版编辑：肿瘤资讯-tong

【中国先行 一路首护】遇见先锋派——开创PNH领域治疗新篇章

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