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全球首个不限瘤种NTRK基因融合靶向药拉罗替尼中国首方落地

2022年11月29日
编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

2022年4月8日,由拜耳研发的全球首个不限瘤种NTRK基因融合靶向药,适应症覆盖全年龄段人群(含婴幼儿)——维泰凯®(拉罗替尼)在中国获批,开启了中国泛肿瘤精准靶向治疗元年。2022年11月29日,上海儿童医学中心开出全国首张儿童肿瘤处方,为儿童患者带来生命新希望!

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专家寄语

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高怡瑾
主任医师 ,医学博士,硕士生导师

 上海交通大学医学院上海儿童医学中心儿科学主任医师 

中国抗癌协会小儿肿瘤专委会副主任委员

中华医学会儿科学分会肿瘤学组副组长

中国研究型医学院儿童肿瘤专业委员会副主任委员 

中国临床肿瘤学会抗淋巴瘤联盟儿童及青少年淋巴瘤学组副组长 

上海市抗癌协会儿童肿瘤专委会主任委员 

先后在香港中文大学威尔斯亲王医院、奥地利Tyrolean肿瘤研究所、美国MD Anderson肿瘤中心、美国Common Wealth University Virginia和美国St. Jude儿童研究院访学;并于2018年4月-2019年4月在美国Cincinnati Children‘s Hospital Medical Center肿瘤血液病研究所 (CBDI)工作一年 擅长领域:主要兴趣淋巴瘤和组织细胞疾病,并负责各种实体肿瘤(包括神经肿瘤)治疗

高怡瑾教授:“儿童肿瘤领域面临两大困境,其一:相对罕见、社会关注度低。儿童肿瘤作为肿瘤领域的小众分支,与成人肿瘤相比发病率较低。故其医学发展起步相对较晚、社会关注度低。

其二:药物缺乏,新药研发难度大。儿童肿瘤的特殊性导致新药研发难度高,针对其特定肿瘤驱动因子的药物数量少,缺乏新的治疗手段。

儿童肿瘤患者的临床治愈可能性显著高于成人,规范化的诊疗使得更多儿童肿瘤患者得到临床治愈。拉罗替尼在中国获批适应症的消息振奋人心,此次获批让中国NTRK融合基因阳性的儿童肿瘤患者迎来了靶向治疗的新选择,是精准治疗时代的又一里程碑。拉罗替尼显著的疗效和良好的安全性为诸多NTRK基因融合儿童肿瘤患者带来了生存的希望,使更多儿童肿瘤患者获益,推动儿童肿瘤精准医学的不断发展。”

精准靶向

拉罗替尼获批适应症不止限于儿童人群,还包括成人群体。临床研究数据表明,拉罗替尼治疗NTRK基因融合的成人和儿童肿瘤患者,包括中枢神经系统肿瘤,无论年龄大小或者肿瘤病灶的位置如何,都能看到快速、高效和持久的应答。
2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布了拉罗替尼治疗244例NTRK基因融合成人及儿童患者临床试验汇总数据显示,截止到2021年7月,拉罗替尼的总体缓解率(ORR)近70%,中位无进展生存期(PFS)近30个月,4年OS率64%;安全性分析显示,治疗相关AE并不常见,且多为1/2级[1]
在肺癌中,拉罗替尼临床试验的治疗数据也十分亮眼。2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布了拉罗替尼治疗26例NTRK基因融合肺癌患者临床试验汇总数据显示拉罗替尼客观缓解率(ORR)高达83%,2年PFS率67%。中位总生存期(OS)超过40个月,治疗相关不良反应(TRAEs)主要为1-2级,具有良好的长期安全性[2]

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46岁男,IV期(T4N0M1)非小细胞肺癌,拉罗替尼治疗后1.8个月快速达到部分缓解,在持续39个月的疾病控制后,患者因病情进展而停止治疗[3]

重获新生

拉罗替尼是全球首个不限瘤种NTRK基因融合精准靶向药,适应症覆盖全年龄段(含婴幼儿)。因为儿童肿瘤相对罕见,受到社会和企业的关注相对较少,该领域的医学发展起步较晚,儿童用药长期面临“吃药靠掰,用量靠猜”的困局。针对治疗药物严重匮乏的儿童肿瘤,拜耳进行了包括口服溶液剂型在内的儿童用药研发,使儿童患者也能从肿瘤精准治疗中获益。2022 年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会也公布了拉罗替尼最新研究数据。截止到 2021 年 7 月的数据显示,拉罗替尼治疗 NTRK 基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率(ORR)为 84%,无进展生存期(PFS)超过37个月;48个月的总生存率为93%,同时没有出现新的、非预期的不良反应事件[4]

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17 天男婴,左臂NTRK 基因融合婴儿型纤维肉瘤。拉罗替尼治疗4个月后肿物消失,截至报道时已接受拉罗替尼治疗 26 个月,无需手术,运动功能发育正常,无畸形[5]


期待未来维泰凯®(拉罗替尼)能够惠及更多成人及儿童患者,为患者带来更多延长生存的新希望。



参考文献

1. A Drilon, et al. Updated efficacy and safety of larotrectinib in patients with tropomyosin receptor kinase (TRK) fusion lung cancer. 2022 ASCO Abstract 3100.

2. Alexander E. Drilon, et al. Updated efficacy and safety of larotrectinib in patients with tropomyosin receptor kinase (TRK) fusion lung cancer.2022 ASCO Abstract 9024.

3. Drilon A, et al. JCO Precis Oncol. 2022 Jan;6:e2100418.

4.Leo Mascarenhas, et al. Efficacy and safety of larotrectinib in pediatric patients with tropomyosin receptor kinase (TRK) fusion-positive cancer: An expanded dataset.2022 ASCO Abstract 10030.

5. Caldwell KJ, De La Cuesta E, et al. Pediatr Blood Cancer. 2020 Sep;67(9):e28330.


责任编辑:肿瘤资讯-Cheron
排版编辑:肿瘤资讯-HK



               
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