随着检测水平的不断提高，精准靶向药物的陆续上市，胃肠间质瘤（GIST）MDT模式日趋成熟GIST治疗迈入精准综合新时代。为此，CSCO胃肠间质瘤专委会及CACA胃肠间质瘤专委会共同指导，基石倾力打造泰然新境-CSCO GIST精准诊疗个案管理全国精英SHOW，聚焦精准规范诊疗，发掘精英力量。助力GIST治疗策略不断优化，探索个案管理未来新趋势，打造青年医生学术交流与成长平台。
泰然新境项目历经4场区域推优，多支团队脱颖而出，2022年11月20日上午7支团队齐聚全国精英SHOW，重磅主席团北京大学人民医院叶颖江教授、中山大学附属第七医院何裕隆教授、上海交通大学医学院附属仁济医院曹晖教授、河北医科大学第四医院李勇教授、浙江大学医学院附属第一医院于吉人教授，共同见证青年精英的成长与收获，更有来自领域的15位观察团专家犀利提问、精彩点评，优秀病例激烈比拼，泰然王者花落谁家？让我们一窥究竟。
开场致辞
会议伊始，在北京大学肿瘤医院李健教授的主持下，大会主席叶颖江教授、何裕隆教授和基石药业吴超先生先后致辞。
叶颖江教授
泰然新境，即阿伐替尼为GIST治疗开辟了一片新天地。谈到精准诊疗，GIST最具代表性。临床很多发现源于单个病例，个案管理充分体现了医生诊疗的最高水平，中青年医生在此次个案管理全国精英SHOW中可将所学知识和临床经验运用到具体病例中。希望各位青年精英们都能取得好成绩，并预祝本次大会圆满成功。
何裕隆教授
泰然新境项目为中青年学者提供了展示风采的舞台，相信中国GIST诊疗前行后继有人，而且长江后浪推前浪。感谢民族企业基石药业为GIST专委会和从事GIST诊疗工作的医护人员提供了好平台，希望在此基础上，中国GIST研究和治疗水平走在全球前列，也感谢各位专家在百忙之中参与本次会议，更感谢青年才子们参加这次充分展现自身能力与水平的盛会。
基石药业吴超先生
基石药业一直致力于为癌症患者带来突破性疗法，目前已有四款创新药物在中国上市，阿伐替尼是基石药业第一个上市的精准靶向药物，解决了PDGFRA外显子18突变GIST对既往靶向药物的耐药问题。作为首个可与激酶活性构象高效结合的Type 1抑制剂，阿伐替尼将在联合治疗中发挥更大价值，为GIST患者带来新的治疗机会和选择。基石药业希望携手GIST领域的各位专家，继续搭建高质量的学术平台，倡导GIST规范化和精准化治疗，共同实现患者的长期生存获益。
青年精英披荆斩棘
大咖导师团权威护航
大会主席团专家上海交通大学医学院附属仁济医院曹晖教授、河北医科大学第四医院李勇教授和浙江大学医学院附属第一医院于吉人教授分别介绍了参会团队、MDT观察团和全国精英SHOW规则后，精彩的病例比拼正式拉开帷幕。上半场和下半场主持分别由华中科技大学同济医学院附属协和医院陶凯雄教授和山东省立医院刘洪俊教授担任。
病例展示团队1
北京大学人民医院王超医师汇报了巨大特殊类型胃GIST伴肝转移一例。超声引导下穿刺，标本基因检测结果示PDGFRA外显子18 D842V突变，经MDT讨论行阿伐替尼300mg常规剂量治疗，用药8个月后行原发灶+转移灶手术切除（R0/R1切除），术后使用阿伐替尼100mg并进行微小残留灶（MRD）动态监测，术后2个月评估为NED。导师高志冬教授总结时指出，ctDNA在复发转移及进展期胃肠间质瘤中的应用可解决部分患者不愿穿刺活检的问题，该患者在治疗中肝脏病灶假性进展，遇到这种情况可继续用药患者可持续获益。观察团周烨教授针对ctDNA与穿刺活检的选择，以及预防复发转移策略中患者用药剂量调整的原则进行了探讨和分析。张军教授点评时指出胃肠间质瘤诊疗过程中应该体现更多的MDT的决策过程及价值，比如在有争议的病理取样的方式的选择上等。
病例展示团队2
复旦大学附属中山医院袁伟医师分享了阿伐替尼治疗晚期GIST病例一例。该患者先后接受3次手术治疗后出现腹腔多发转移，基因检测结果示PDGFRA外显子18 D842V突变，2021年10月开始接受阿伐替尼300mg治疗1年，病灶较前显著缩小，后因患者无法耐受300mg剂量，阿伐替尼减量至100mg，用药2个月后疾病进展。导师侯英勇教授总结时指出，PDGFRA外显子18 D842V突变患者在3次手术后病理形态发生变化，恶性程度更高，观察团提问嘉宾曲宏岩教授对阿伐替尼剂量100mg时肿瘤进展，而200mg时可以继续缩瘤，用药方法是否可以调整到36小时200mg或24小时100mg bid等问题进行了讨论。观察团嘉宾邱海波教授点评时指出阿伐替尼在100mg与150mg剂量之间的血药浓度有较明显的差距，这也解释了为何患者使用100mg时出现疾病进展。
病例展示团队3
中山大学附属肿瘤医院李聪医师汇报了晚期PDGFRA突变GIST病例。患者先于外院就诊行手术治疗，术后伊马替尼辅助治疗1年后出现腹盆腔多发转移、肝转移。经MDT讨论，建议患者进行全身治疗并完善基因检测，结果示PDGFRA外显子18 D842V突变。但因患者经济困难，先入组法米替尼临床试验3个月后疾病进展，后接受舒尼替尼治疗2个月后进展，进展后使用阿伐替尼150mg，用药4个月后疗效评估为PR，7个月疾病进展，MDT讨论后建议阿伐替尼增量，患者仍坚持150mg用药，继续用药3个月后因疾病进展去世。导师伍小军教授总结时表示阿伐替尼剂量的降低可能是疾病进展的原因，也期待有更多真实世界研究解决手术的时机、阿伐替尼剂量的调整等问题。观察团周烨教授提出伊马替尼辅助治疗一年时间复发提示患者应该做基因检测确认突变类型再进行药物的选择。观察团嘉宾季楚舒教授点评到，该患者新辅助治疗后进行手术切除可能会给患者带来更长的生存，阿伐替尼足剂量使用后疾病达到稳定是否还需要手术等问题都值得深思！
病例展示团队4
上海交通大学医学院附属仁济医院杨琳希医师分享了一例阿伐替尼治疗晚期GIST病例。穿刺活检病理结果示PDGFRA外显子18 D842V突变，入组阿伐替尼临床试验，接受阿伐替尼300mg治疗2个月后肿瘤明显退缩，治疗1年复查示总体缩瘤率达到38.9%。半年后腹腔肿瘤破裂出血，行急诊手术治疗，术后病理示胃肿瘤明显退缩，考虑疾病进展出组，患者术后自行购买阿伐替尼200mg治疗，用药3个月后再次进展，基因检测发现PDGFRA 外显子15 G680R继发突变，考虑阿伐替尼耐药，患者自行使用并加量阿伐替尼至300mg，因自行车意外跌倒于当地就诊见腹腔内肿瘤出血可能，停用阿伐替尼，后使用瑞派替尼150mg半个月，疾病进展并死亡。导师汪明教授总结时指出，出现耐药后考虑阿伐替尼联合舒尼替尼治疗，但由于患者疾病进展迅速联合方案没有尝试机会，也希望开展相关研究验证联合治疗的可行性。观察团周永建教授针对患者的治疗细节及进展情况做出详细了解和探讨。观察团张波教授点评时也建议患者在肿瘤缩小时寻找合适手术的机会，手术后方案阿伐替尼联合其他药物也是尝试的方向之一。
病例展示团队5
中山大学附属第一医院郭晓丹医师汇报了一例阿伐替尼联合舒尼替尼治疗晚期GIST病例。患者外院诊断GIST并行手术治疗（R0切除），术后诊断为十二指肠巨大间质瘤并侵犯右结肠系膜。术后伊马替尼辅助治疗，2年后复发，2020年7月使用舒尼替尼二线治疗达SD， 2021年2月来我院就诊，考虑肿瘤局部进展，行手术（R1切除），基因检测示KIT 9突变以及KIT 16、TP53、POT1、SETD2继发突变。舒尼替尼二线治疗进展，瑞戈非尼三线治疗4个月后复发，换用瑞派替尼四线治疗1个月后复发，之后接受了瑞派替尼+舒尼替尼1个月后不良反应无法耐受，后换方案为瑞派替尼+阿伐替尼3个月后进展，阿伐替尼+舒尼替尼联合治疗6个月后靶病灶总长径缩小17.8%，评估为SD。2022年7月出现消化道出血，经停药、减量半个月，症状得到控制，后继续使用阿伐替尼+舒尼替尼联合方案治疗。导师张信华教授总结到患者在接受标准四线治疗后的联合用药，尤其在药物组合及剂量选择上是值得临床继续探索的。观察团孙小峰教授也对该病例联合治疗的剂量调整及不良反应的控制提出了自己的观点。陈笑雷教授也肯定了患者的个体化治疗选择。
病例展示团队6
天津医科大学肿瘤医院王晓娜医师汇报了一例胃GIST病例。患者2004年5月因胃底GIST行手术治疗，术后化疗8疗程。2011年7月复查腹腔肿瘤复发，予伊马替尼治疗，2015年1月复查CT提示肿瘤复发，加量伊马替尼治疗，2017年1月再次复发后行手术治疗，术后基因检测结果提示KIT 11和18突变，术后伊马替尼400mg治疗至2018年2月肿瘤进展，舒尼替尼治疗5个月后复发，经MDT讨论进行姑息性减瘤术，术后舒尼替尼治疗至2019年6月再次复发，基因检测提示KIT 11和17突变，换用瑞戈非尼治疗4个月后疾病进展，后推荐患者入组阿伐替尼临床试验， 14个月后疾病进展。患者后续先后使用了舒尼替尼（6个月）、瑞派替尼（4个月）治疗，直至2021年10月去世。导师王宝贵教授总结中强调该患者的治疗经历了整个胃肠间质瘤的发展过程，该患者最终获得超过17年的生存时间，也获益于新的药物如阿伐替尼的上市及治疗机会，同时也提出I型TKI及II型TKI之间的联合策略值得探索。观察团张鹏教授建议第三次患者手术应该更早进行，同时在一代测序二代测序的选择考量上提出问题及探讨。观察团杨建军教授、王坚教授点评时肯定了该患者规范的治疗过程和MDT团队在治疗过程中的价值。
病例展示团队7
浙江大学医学院附属邵逸夫医院林天宇医师分享了基于基因检测的靶向药物使用一例小肠GIST的诊治思考。患者2015年12月入院发现盆腔巨大肿瘤，行手术治疗后诊断为小肠GIST伴腹腔转移。基因检测提示KIT 11缺失突变，术后伊马替尼辅助治疗，1年后患者自行停药。2018年5月复查CT提示肿瘤复发，先后进行了伊马替尼一线、手术切除进展病灶+术后继续伊马替尼治疗，2021年5月复查评估为PD，完善基因检测提示KIT11突变、KIT 18继发突变，二线使用瑞戈非尼3个月后PD，出于经济因素，患者最终使用瑞戈非尼+阿伐替尼治疗，用药2个月后肿瘤缩小，半年后复查疾病稳定，经MDT讨论建议患者行减瘤术，患者同意后行手术治疗，术后评估达NED。术后半年后复发，多发转移，行瑞派替尼治疗一个月后PD。导师钱浩然教授总结时提出，该病例的诊疗经过说明阿伐替尼对于部分KIT突变也有很好的缩瘤效果，减瘤手术可延长患者的生存时间。观察团吴欣教授和刘合利教授对于手术方式的选择提出不同建议，开放手术可能获益更多，同时对阿伐替尼剂量的选择提出了探讨的问题。观察团翟刚教授点评时提出，术前全面了解患者的情况也依赖于MDT合作，同时联合治疗的剂量及规范应用需要继续探索和尝试。
在典型病例汇报、MDT观察团犀利提问和精彩点评后，MDT观察团进行了推优评分，经过激烈比拼，迎来CSCO GIST精准诊疗个案管理全国精英SHOW荣耀时刻，最终中山大学附属第一医院荣获“泰然王者团队”，上海交通大学医学院附属仁济医院、天津医科大学肿瘤医院和北京大学人民医院荣获“泰然先锋团队”，复旦大学附属中山医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院和中山大学附属肿瘤医院荣获“泰然魅力团队”。
大会总结
大会主席于吉人教授、何裕隆教授和叶颖江教授在总结中指出，本次全国精英SHOW获得圆满成功，病例汇报、提问和点评体现了我国GIST诊疗的先进水平。阿伐替尼治疗晚期GIST疗效确切，未来在特定突变患者中将更广泛应用。专家们表示，比赛不是目的，教学相长，互相学习、交流，共同推动GIST诊疗规范化和标准化，延长患者的生存才是最终目标。最后三位大会主席感谢基石药业搭建了这一学术交流平台，并感谢与会专家、学者们一如既往的学术支持。
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