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回顾丨瑞派替尼临床可及之旅的重要里程碑——海南博鳌乐城先行区

2021年04月18日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

近期，瑞派替尼国内获批上市引发热烈关注。实际上在国内获批前，国家在政策上就给予此类创新药物开启绿色通道，使其尽早惠及国内患者，这一绿色通道即为海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称博鳌乐城先行区）。本文将以瑞派替尼这一创新靶向药物为例，介绍博鳌乐城先行区利好政策的优势，也期待给其他临床医生和急需创新药物治疗的患者以治疗新思路。

更多的创新政策探索，更多的生机——关于博鳌乐城先行区

目前博鳌乐城先行区是全国唯一的“医疗特区”。对此，胃肠间质瘤（GIST）领域专家、海南省人民医院胃肠外二科主任周卫平教授评价道，“博鳌乐城先行区的成立无疑是一壮举，给了更多等待中的晚期肿瘤患者以希望，甚至是新生。”

博鳌乐城先行区作为海南自由贸易试验区和中国特色自由贸易港建设的重要先行区，致力实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”。2020年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用，这一政策使得博鳌乐城先行区成为国内可以使用全世界最新药品和器械的区域。

据悉，目前博鳌乐城先行区已逐步建立具有特色优势的诊疗专科，初步实现医疗技术、药品、装备与国际先行水平的“三同步”，为更多到此求医问药的患者提供更加精准、先进的医疗服务。现在博鳌乐城先行区已成为经历多种治疗方案失败后祈求新生的患者的希望之城。据了解，博鳌乐城先行区仍在继续加强自身建设，争取为患者提供更为全方位的服务。

通过国家赋予的“国九条”和“新国九条”等先行先试政策，短短几年时间里，博鳌乐城先行区进口大量特许药械品种、罕见病药和抗肿瘤新药，更大幅度惠及国内患者。瑞派替尼幸运地成为首批成功登陆者之一。

2020年4月瑞派替尼在美国FDA批准上市，同年7月向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请。7月28日，博鳌乐城先行区首个“特批带离药物”瑞派替尼，落户博鳌超级医院。当日，海南省肿瘤医院赵曦、王美清和蒙燕教授团队作为首个专家团队进驻，并全程主导和监护首例患者用药安全。同日，瑞派替尼临床用药负责人、海南知名肿瘤外科专家、GIST领域专家周卫平教授开出了国内第一张瑞派替尼处方。2020年8月瑞派替尼被CDE纳入优先审评审批，最终于2021年3月31日被国家药品监督管理局（NMPA）批准上市！

填补空白，致力于为晚期GIST创造更多可能——关于瑞派替尼的临床应用

积极洞察惠民政策，为晚期患者带来新生

在瑞派替尼国内获批上市前，GIST领域专家、中山大学附属第一医院胃肠外科专家张信华教授就曾基于博鳌乐城先行区的惠民政策推荐自己的GIST患者在中山大学附属第一医院三线治疗失败后，前往博鳌乐城先行区继续接受瑞派替尼四线治疗，使其获得后续机会，重获生机。

张信华教授认为，博鳌乐城先行区这一政策给了临床医生新的诊疗思路和突破口，更是给了患者更多选择和更多的希望，政策本身具有非常重大的意义。他直言，“作为临床医生不仅应为患者治好病，还要积极关注相关政策变化，为其争取更多治疗机会。毋庸置疑，这其中创新药物的蓬勃发展起到了至关重要的作用。”

横空出世，瑞派替尼破局晚期GIST治疗困境

靶向治疗作为治疗肿瘤的要手段之一，已被广泛用于临床并对多种瘤种具有良好的疗效，部分早期肿瘤病人经过靶向治疗可获得根治，而更多的病人则通过靶向治疗延长生存。但并非所有患者均对靶向治疗敏感。患者接受治疗时已处于晚期，失去手术时机，且肿瘤已发生转移，以靶向治疗为主的全身治疗无疑是最合适的选择。

据张信华教授介绍，瑞派替尼是治疗晚期GIST的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），具有崭新的“开关控制”作用机制，可广泛抑制GIST中的KIT和PDGFRA的原发和继发突变及野生型。基于其关键性INVICTUS Ⅲ期研究数据，成为国内首个获批上市的GIST四线治疗药物。在瑞派替尼临床应用前，晚期GIST患者一线治疗耐药后会迅速发生疾病进展，二、三线药物临床获益有限，安全性不佳，且继发突变情况复杂。

前期研究显示瑞派替尼可显著延长患者无病生存期（PFS），提高客观缓解率，显著降低各种类型基因突变的疾病进展风险。在国内获批前瑞派替尼已被美国FDA和加拿大卫生部和澳大利亚药品管理局批准用于晚期GIST四线治疗。

在近期的2021 AACR大会上，瑞派替尼四线桥接研究结果重磅发布，数据显示中国和全球GIST人群之间，在瑞派替尼的药物代谢动力学上无显著差异，为瑞派替尼的国内之旅保驾护航！不难预测，瑞派替尼将创造国内晚期GIST诊疗新格局，成为晚期GIST患者四线治疗新标准。

值得一提的是，再鼎医药也在和Deciphera共同探索瑞派替尼用于二线GIST患者的治疗。Deciphera已经完成了用于治疗二线GIST患者的INTRIGUE Ⅲ期临床研究的患者入组，预计在2021年下半年会发布相关数据，让我们共同拭目以待，期待瑞派替尼再创佳绩！

责任编辑：Yoly
排版编辑：Frank

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