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希望篇｜为孩子的梦想护航！海南博鳌政策先行，重燃神经母细胞瘤患儿生命之光

2021年02月28日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

孩子被诊断出肿瘤，对于一个家庭来说是非常艰难的一件事，它改变的不仅仅是一个孩子的生命轨迹，更是一家人的命运走向。

神经母细胞瘤，这个被称为“儿童肿瘤之王”的疾病，就像一只隐形的怪兽一样，“啃噬”着孩子小小的身体，也在家长的心口狠狠地戳了一个洞。“医生建议我们做的，我们真的都做了。但是就是没有一个特别好的效果......”尤其对于高危神经母细胞瘤患儿，这些家庭的经历总是非常相似，满心期待却又总是感到深深的无力。

当所有常规手段都用尽了之后，该如何为孩子继续寻求生路？是否能有新的治疗方式继续给这些家庭带来希望？本期【肿瘤资讯】为大家带来神经母细胞瘤系列纪录片之希望篇——海南博鳌，“重燃”神经母细胞瘤患儿对美好世界的渴望。

等药来——难治的高危神经母细胞瘤

在所有的儿童肿瘤中，神经母细胞瘤的发病率占7%~8%，但它引起的死亡却占15%。因为有将近一半的孩子被诊断为高危神经母细胞瘤，而高危神经母细胞瘤也就意味着，治疗难度大、预后差，即使经过治疗后也容易复发和转移。

目前临床上，可以把神经母细胞瘤分为极低危、低危、中危和高危4类。

对于中低危患儿，治疗方法主要包括单纯观察、手术切除和中度剂量的化疗联合手术切除，一般都有良好的治疗效果，整体生存率高于95％。

而高危神经母细胞瘤的治疗则比较复杂，通常可由3部分组成：①诱导治疗（诱导化疗+局部控制）；②巩固治疗（使用高剂量化疗与自体造血干细胞移植联合）；③巩固后维持治疗（免疫疗法和顺式维甲酸治疗）。

然而，经过诱导和巩固支持治疗后，仍有50%的患儿会复发，75%以上的复发患儿生存期不会超过5年，这也使得高危神经母细胞瘤一直是临床医生面临的治疗难点。而且，在目前的治疗方案中，化疗强度和放疗强度都是相对比较高的，一旦复发，也就意味着治疗选择的空间越来越小。因此，亟待新的治疗办法和新的治疗方案，为这些孩子开辟新的求生之路。

黑暗中的一缕光——海南博鳌打开患儿求生的新大门

在诸多的治疗新方法当中，靶向治疗和免疫治疗最被期待，目前的研究也主要集中在这两个领域。2017年5月，欧洲药品管理局（EMA）批准GD2靶向药物用于治疗高危神经母细胞瘤，GD2单抗在欧美等国家相继上市，为神经母细胞瘤患儿带来了新的希望。

然而，很长一段时期内，对我们国家的患儿来说，仍然是有药可医，却无药可及。

2020年11月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区在“双国九条”政策加持下，允许患者使用在国内未上市的新药，年仅7岁的神经母细胞瘤患儿小凡成为国内首位使用GD2单抗靶向药治疗的患者，成功为领域诊疗开辟了新的支点。

此前，7岁的小凡已经经历了将近3年的治疗。十多次化疗，2次手术，手术后放疗以及服用维甲酸等，基本上所有能用的治疗手段都用过了，但仍然很不幸地发现在小凡的部分骨骼上发生了多处转移灶。而一旦发生骨转移，常规治疗手段往往束手无策。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“双国九条”优惠政策，犹如黑暗中的一缕光，给小凡迎来了新的治疗选择。幸运的是，医生充分评估后发现，小凡刚好符合GD2单抗治疗的适应症。

政策先行，新药可及——托起神经母细胞瘤患儿家庭的希望

作为近十年来高危神经母细胞瘤药物治疗领域的最重要进展，GD2单抗的主要的适应症是用于神经母细胞瘤的维持治疗和一些复发难治的神经母细胞瘤的治疗。经过在国外这几年的应用，它的安全性和疗效得到了广泛认可。

GD2单抗能够引入国内，不仅是小凡的幸运，对医生来说也增加了一种治疗神经母细胞瘤的新手段。

为了加快这类亟需的新药在我们国家的应用，除了先行先试的政策，早在2018年国家药品监督管理局（NMPA）就把GD2单抗纳入了第一批临床急需境外药品目录中。2020年9月，GD2单抗被NMPA纳入优先审批；2020年11月，NMPA已受理国内第一个GD2单抗的新药上市申请。

我们期待，GD2单抗早日在国内上市，为更多的神经母细胞瘤患儿带来新的希望，为梦想护航，开启孩子的无限未来，造福更多家庭。我们也相信，随着未来对神经母细胞瘤的致病机理研究的深入和治疗技术的快速发展，这类患者会迎来更多的治疗方案。

希望，在任何时候都是一种支撑生命的力量。我们始终坚信，怀揣迎接希望的美好。下期【肿瘤资讯】将为大家带来神经母细胞瘤系列纪录片之诊疗篇——聆听在新的诊疗方案下患者和医生的内心感受。敬请期待！

责任编辑：肿瘤资讯-glx
排版编辑：肿瘤资讯-Xiaoxi

2021年03月06日

李国君

冀中能源峰峰集团有限公司总医院 | 血液肿瘤科

希望，在任何时候都是一种支撑生命的力量。我们始终坚信，怀揣迎接希望的美好。