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【大咖访谈】沈志祥教授：毛细胞白血病的规范化治疗亟待重视

2019年11月30日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

毛细胞白血病（HCL）是一类罕见的、较为惰性的恶性血液疾病，经常规治疗后中位总生存超过10年，但整体上仍不可治愈，部分高危患者复发率高。【肿瘤资讯】特邀上海交通大学附属瑞金医院沈志祥教授对国内HCL治疗现状及相关规范化治疗进行了采访，内容如下。

沈志祥

教授

上海交通大学附属瑞金医院血液内科临床医学中心
主任医师，教授，博士生导师
中华医学会血液分会前任主委
担任《中华血液学杂志》、《中国新药与临床》、《肿瘤杂志》、《中华内科杂志（英文版）》等杂志编委
享受国务院特殊津贴
主编《血液肿瘤学》、《血液病学研究进展》、《恶性淋巴瘤》
多次获得国家自然科学基金和卫生部科研基金

HCL的治疗现状与难点

沈志祥教授：HCL是一类罕见疾病，我院平均年收治数一般不超过3例。过去没有免疫标记这一检测手段时，HCL诊断繁杂，需要电镜等检查协助，而现在免疫标记检测的应用提高了HCL确诊率。在治疗方面，当前国内一线用药方案包括CD20单抗和克拉曲滨。由于经济原因和医保报销等问题，上述两种药物在HCL中的应用受限，尤其在我国西北地区。近年来，国产仿制药的出现促进了上述药物的应用，但未能完全缓解应用受限的现状。其次，HCL治疗后仍存在一定的复发几率，即便应用了一线治疗方案，部分患者也存在复发可能。缓解数年后复发可重复应用一线方案，但疗效较差或无效。药物应用受限和疾病复发是当前HCL两大治疗难点。

新药治疗HCL尚需时日

沈志祥教授：新药的临床试验需要累积一定的病例，而HCL非常罕见，发病率低，年发病病例数少，这为新药在该疾病中的应用和推广带来困难。其次，如果国外新药进入中国市场治疗，也需要考虑能否有合适的患者、短期内能否完成临床研究、是否按照罕见病或孤儿药政策进入中国市场等相关实际问题。总体而言，考虑到经济、发病数等因素，我国短期内尚不能有HCL新药方面的突破。

仍需加强HCL的规范化治疗

沈志祥教授：十多年前，我们曾开展过克拉曲滨治疗HCL的相关临床研究，但纳入病例数较少，影响了研究结果的推广。国外相关治疗指南明确指出HCL一线用药为克拉曲滨和CD20单抗。通过国内各类协会的临床教育和学术会议普及，越来越多的临床医师明确了HCL的规范化诊疗流程。相对而言，在经济较为发达的地区，HCL治疗比较规范，而在经济水平欠佳的偏远地区，或对于临床经验欠缺的年轻医师，规范化治疗的推广仍需要进一步加强。

仅供专业人士参考