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发现生命的潜力 |“2026儿童神母百家讲坛-国际连线”成功召开

09月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

前言

2026年9月24日，由北京利泽慈善基金会主办的“2026儿童神母百家讲坛-国际连线”以线上会议形式成功举办。会议由上海交通大学医学院附属新华医院袁晓军教授担任大会主席，特邀国际神经母细胞瘤研究进展协会（ANR）现任主席、澳大利亚悉尼儿童医院Toby Trahair教授作专题报告，上海交通大学医学院附属新华医院徐冬青医生与山东省肿瘤医院康愫意医生分别进行病例分享。香港大学深圳医院陈志峰教授、重庆医科大学附属儿童医院王珊教授、首都医科大学附属北京儿童医院苏雁教授和河南省儿童医院毛彦娜教授等国内知名儿童肿瘤专家参与讨论。本次会议围绕高危（HR）及复发/难治性（R/R）神经母细胞瘤（NB）的国际治疗实践、精准治疗决策及创新联合治疗模式等前沿议题展开深入交流，为我国NB临床实践提供了兼具广度与深度的循证参考。

开场致辞

大会主席袁晓军教授在开场致辞中介绍了与会专家及Trahair教授的学术背景——其现任ANR主席（2025–2027年），同时担任国际儿科肿瘤学会神经母细胞瘤研究组（SIOPEN）执行委员会委员，并特别提到2027年ANR大会将在上海召开，期待以此为契机进一步推动中国与国际NB研究领域的深度协作。

专题报告：澳大利亚抗GD2抗体治疗的实践与挑战

Trahair教授系统介绍了澳大利亚高危NB（HR-NB）的治疗体系与抗GD2抗体的临床应用现状。NB的预后受年龄、肿瘤生物学及基因组学特征的多重影响，国际神经母细胞瘤风险分组（INRG）与疗效评估标准（INRC）的建立为全球标准化分层治疗奠定了基础。澳大利亚通过ANZCHOG协作组同时参与北美COG和欧洲SIOPEN的国际临床试验，使HR-NB患儿得以获得包括达妥昔单抗β在内的抗GD2抗体治疗。在药物可及性方面，澳大利亚医疗服务咨询委员会（MSAC）已先后支持达妥昔单抗β用于新诊断及复发/难治性HR-NB的治疗，大幅拓宽了药物获取途径。

对于复发/难治性HR-NB，整体预后仍不理想，但化免治疗相较于传统化疗可观察到生存获益趋势，当前针对此类患儿的治疗选择涵盖化免治疗、¹³¹I-MIBG放射性核素治疗、靶向药物及CAR-T细胞治疗等多种手段。悉尼儿童癌症研究所主导的Zero2个体化医学项目，通过全基因组测序、转录组分析等多组学手段结合患者来源异种移植（PDX）模型，致力于为高危及复发NB患儿发现可靶向作用的治疗靶点。

Trahair教授表示，尽管过去30年HR-NB的生存率已逐步改善，仍有15%~20%的患者对诱导治疗反应不佳，40%~50%在初始缓解后复发或进展，积极参与国际临床试验、持续引入新型治疗手段仍是改善这一群体预后的关键路径。

病例分享一：11q缺失难治性NB的个体化治疗探索

徐冬青医生报告了一例13月龄男性患儿，诊断为NB M期（MYCN未扩增、11q缺失阳性），依据CCCG-NB-2021方案分入中危组，影像学显示右肾上腺区肿块伴全身广泛多发骨转移及骨髓浸润。经6程诱导化疗及手术后骨骼转移灶仍显示肿瘤活性残存，评估为部分缓解（PR），属难治性NB。后续治疗中患儿经历多次疾病进展，先后接受hu3F8、达妥昔单抗β等不同抗GD2抗体联合化疗及局部放疗，最终在更换为达妥昔单抗β联合纳武利尤单抗后全身骨转移灶较前明显退缩，达到PR，目前已进入DFMO维持治疗阶段。

围绕这一病例，徐冬青医生结合文献梳理了多个关键临床问题：COG 1244例HR-NB多变量分析显示，11q染色体杂合性缺失是诱导期低缓解率的独立不良预测因素，提示对此类患儿或有必要在诱导阶段即强化治疗。此外，11q缺失型NB的瘤内免疫微环境呈现PD-L1、IL-10、TGF-β1及IDO1等免疫抑制分子的高表达，理论上提示该亚群可能优先受益于抗GD2联合PD-1阻断治疗。

讨论环节一

围绕上述病例及临床问题，陈志峰教授、王珊教授、苏雁教授、毛彦娜教授及Trahair教授展开了深入讨论。

关于11q缺失中危患儿的治疗升级：当前风险分层体系尚不能完全涵盖肿瘤生物学行为的复杂性，当诱导反应不佳时，建议将治疗反应本身作为重要的生物学评估指标，及时与家长沟通并考虑升级至高危方案。

关于PD-1单抗联合抗GD2抗体的疗效评价：该病例中联合方案的积极改善值得肯定，但仅凭单一病例尚不足以推导对11q缺失人群的普遍获益，深入了解个体患者的肿瘤微环境特征对于优化治疗策略至关重要。此外，专家们还就化免治疗中各药物剂量的个体化调整等问题进行了交流。

病例分享二：低剂量放疗联合化免治疗R/R NB的新模式探索

康愫意医生围绕“复发/难治性NB免疫治疗新模式”这一主题，从放疗与免疫治疗协同增效的理论基础切入，介绍了其团队在低剂量放疗联合化免治疗方面的临床探索。放疗可通过释放肿瘤抗原、重塑肿瘤微环境及打破免疫耐受等途径增强免疫治疗效果，而低剂量放疗较常规放疗可明显降低不良反应发生率。基于这一理论基础，其团队正在开展一项II期临床研究。该研究纳入既往治疗后仍存在≥5处残留病灶、排除新发CNS转移的NB患者（年龄＞1岁），采用“低剂量放疗序贯化免”的设计，每轮治疗包含1次低剂量放疗（照射残余活性骨转移灶）后序贯3个周期达妥昔单抗β（50 mg/m²持续静脉输注120 h）联合化疗（21天/周期），化疗方案为VIT与VIP交替使用。第1轮治疗结束后进行疗效评估：完全缓解者第2轮仅行化免治疗；仍有残留但整体缓解良好者，第2轮对残留病灶再次给予低剂量放疗后序贯化免；仅明确全面进展者出组。

康愫意医生随后报告了两例典型病例。病例A为一例8岁男性患儿，诊断为HR-NB（低分化型，MYCN未扩增、11q缺失），经系统诱导化疗、手术、放疗及抗GD2抗体联合化疗维持后，在DFMO治疗阶段出现骨骼多发新病灶，入组本研究。经第1轮治疗后评估：MFBG显像示多数骨转移灶摄取降低，SUVmax由42降至6.5，MFBG评估达部分缓解（PR）。病例B为一例5岁男性患儿，诊断HR-NB（低分化型，11q缺失），起病时即合并多发骨转移及病理性压缩骨折，骨髓异常细胞比例达63%。经手术及8个周期诱导化疗后骨髓MRD始终未转阴，功能显像仍示多处骨转移灶持续活跃，遂暂停自体干细胞移植并入组本研究。经第1轮治疗后评估：MFBG显像未见异常摄取，评估达完全缓解（CR）；NOTATATE显像示椎体及肱骨摄取明显减低（SUVmax由4.9降至3.6），仅残留右侧肱骨1处低摄取灶。上述病例初步提示，无论是既往对免疫治疗敏感后复发的患者还是原发难治性患者，该联合方案均有可能诱导出有意义的缓解，但长期疗效仍需更大样本量的前瞻性研究加以验证。

讨论环节二

围绕康愫意医生的报告，陈志峰教授、王珊教授、苏雁教授、毛彦娜教授及Trahair教授进行了充分讨论。

关于方案实施：该研究对所有SUV活性值>2的骨转移灶同步实施照射，3次分割在3天内完成，化疗剂量已相应下调以保障耐受性。

关于临床价值与未来方向：对于前期治疗后仍存在多发骨转移的患儿，目前治疗手段十分有限，低剂量放疗与免疫治疗互为增敏的理念为这一临床困境提供了新的探索思路；在缺乏放疗或核素治疗资源的中心，亦可通过调整化免治疗中各药物剂量配比为患儿寻求个体化治疗出路。专家们呼吁以规范的临床试验形式推进方案优化，充分发挥中国NB患儿数量优势，加强国内各中心在放疗、MIBG等互补资源上的协作，并深化国际合作，确保不同地区的患儿均能获得最优治疗。

会议总结

大会主席袁晓军教授在总结中表示，NB是全世界需要共同努力应对的重大挑战，临床实践中既需根据患者实际情况制定个体化方案，也需充分考虑治疗手段的可及性。本次会议围绕抗GD2抗体联合多种治疗模式的前沿议题，从澳大利亚的国际协作经验到国内中心的个体化治疗与创新联合方案探索，中外专家展开了深入交流，充分体现了全球NB研究者为改善患儿预后所做的积极努力。袁晓军教授期待2027年上海ANR大会成为深化国际合作的崭新起点，共同为提升患儿的长期生存贡献力量。

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排版编辑：yanyan

责任编辑：Marie

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苗军程

金乡县人民医院 | 肿瘤内科

整体预后仍不理想