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腱鞘大学丨倾听患者之声，共话诊疗未来——国际硬纤维瘤领域核心专家Bernd Kasper教授中国三城巡讲圆满落幕

09月22日

来源：肿瘤资讯

2026年9月，中国临床肿瘤学会（CSCO）学术周召开之际，一场聚焦罕见肿瘤的学术接力在罕见肿瘤诊疗领域启动。此次巡讲打破了单一城市的学术交流局限，以三城接力的形式——9月14日上海、9月15日广州、9月16日北京，"医路领航——疾病规范化诊疗项目·海内外对话硬纤维瘤诊疗专家交流会"三城联动，特邀国际硬纤维瘤研究领域核心人物、德国海德堡大学曼海姆癌症中心（MCC）肉瘤单元Bernd Kasper教授来华巡讲，围绕硬纤维瘤（DT）的全球管理共识与中国诊疗实践，与国内肉瘤领域专家展开深度对话。

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深耕"小众"领域，心系患者之声：

Kasper教授的学术坚守与担当

DT是一种单克隆成纤维细胞性/肌成纤维细胞性增殖性疾病，发病率仅约每年百万分之五，临床表现多样、病程难以预测，虽不发生远处转移，却可局部侵袭、反复复发，严重影响患者的生活质量。在这一"小众"领域，Kasper教授是公认的领军人物之一。

Kasper教授担任德国跨学科肉瘤协作组（GISG）研究中心负责人，是多项软组织肉瘤、DT及GIST国际临床试验的主要研究者（PI）；他曾任EORTC软组织与骨肉瘤协作组（STBSG）主席，现任国际结缔组织肿瘤学会（CTOS）外联主席，已累计发表学术论文约150篇。尤为难得的是，他同时以理事身份活跃于德国肉瘤基金会（DSS）、肉瘤患者倡导全球网络（SPAGN）和硬纤维瘤研究基金会（DTRF）等多家患者组织——正是这份与患者社群的长期联结，奠定了此后全球硬纤维瘤管理共识"倾听患者之声"的底色。

从"一切了之"到"以患者为中心"：全球共识重塑DT诊疗范式。

本次巡讲中，Kasper教授以"硬纤维瘤工作组（DTWG）全球管理共识最新版——倾听患者之声"为题，系统回顾了这一国际共识的演进脉络。围绕诊疗策略，Kasper教授重点阐释了共识的核心理念：对于新诊断的DT，立即手术已不再是标准治疗，一线策略转向主动监测，治疗决策已发生向药物治疗倾斜的范式转变。

系统治疗方面，随机III期证据目前已覆盖索拉非尼和Nirogacestat：Alliance A091105研究提示索拉非尼治疗有效；而γ-分泌酶抑制剂Nirogacestat的DeFi研究（发表于《新英格兰医学杂志》）显示，其较安慰剂显著降低疾病进展风险71%（HR=0.29，95%CI 0.15~0.55，P<0.001），客观缓解率（ORR）达41% vs 8%，完全缓解（CR）率7% vs 0%，并同步改善疼痛、疾病特异性症状及生活质量等患者报告结局。长期随访（中位暴露33.6个月）进一步显示，持续用药4年ORR 提升至45.7%，肿瘤退缩随治疗时间不断加深，患者报告结局获益可维持长达4年；针对育龄女性关注的可逆性卵巢功能不全不良事件，其发生率约75%（全部为1-2级），停药患者100%可恢复，持续用药患者中64%可恢复，总体恢复率为74%。
局部治疗方面，依据CRYODESMO-01研究，冷冻消融适用于经两线及以上内科治疗后仍进展、或存在功能症状和疼痛的患者，且需多学科团队与患者共同讨论；放疗则主要用于病灶过大、不宜冷冻消融且手术并发症不可接受的情形，并明确不推荐作为术后辅助手段。

Kasper教授还介绍，Nirogacestat是全球首个获批用于DT的γ-分泌酶抑制剂（2023年获美国FDA批准、2025年获欧盟委员会批准）；在中国，该药尚未获批上市，其上市申请已于2026年5月纳入优先审评、6月获国家药品监督管理局药品审评中心受理。共识同时强调，现有系统治疗缺乏头对头比较，难以给出确定性序贯方案，宜优先选用具有适应症和安全性更优的药物、按阶梯策略推进，且多数方案需至少治疗6个月方可评估疗效；儿童患者整体治疗策略与成人相似，确诊后亦应先观察，确需治疗时首选每周静脉甲氨蝶呤联合长春碱方案。贯穿始终的，是对生活质量的强调——硬纤维瘤多为年轻患者，疼痛管理、心理支持与功能和社会工作康复应纳入跨学科、个体化的全程管理。

三城接力：

国际经验与中国实践的"海内外对话"

作为"CSCO学术周"期间的重要学术活动，三站会议各具特色，亦充分展现了国内DT诊疗与疾病管理的蓬勃图景。

9月14日上海站由上海交通大学医学院附属瑞金医院张伟滨教授与复旦大学附属肿瘤医院严望军教授共同担任主席。Kasper教授解读全球共识后，复旦大学附属肿瘤医院黄稳定教授分享了DT诊疗经验，上海交通大学医学院附属第六人民医院王永刚教授系统梳理了非手术治疗策略，沪上及长三角多位专家围绕临床难点展开开放讨论。

9月15日广州站由中山大学附属第一医院沈靖南教授与Kasper教授联袂担任主席。中山大学肿瘤防治中心徐怀远博士报告了"脂质体多柔比星治疗进展期DT：一项单中心随机双盲安慰剂对照III期临床试验"，中山大学附属第一医院付艺伟博士总结了该院单中心诊疗经验，展示了中国学者在这一罕见病领域开展高质量随机对照研究与真实世界积累的实力。

9月16日北京站由首都医科大学附属北京积水潭医院牛晓辉教授担任主席。Kasper教授分享国外DT管理经验后，北京积水潭医院徐海荣教授、北京大学肿瘤医院李舒教授分别带来国内诊疗经验分享，京冀津多地专家分两个讨论环节深入交流，为三城巡讲画上圆满句号。

总结

从"一切了之"的传统认知，到主动监测、系统治疗、精准靶向治疗的现代全程管理——DT这一罕见疾病的诊疗范式十年间发生了深刻变革，Kasper教授正是这场变革的重要推动者。此次三城巡讲，不仅将全球最新循证证据与共识理念带入中国，也让中国学者的临床研究与管理经验走上对话前台。海内外的双向奔赴，终将惠及每一位DT患者。

专家简介

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