导读
2026年ASCO与ASNO围绕IDH突变型胶质瘤，呈现出一幅更加完整的研究图景：从分子整合诊断与风险分层，到最大范围安全切除与功能保护；从PET-RANO等新型疗效评价工具，到
INDIGO
长期随访、中国真实世界经验和高级别人群联合治疗探索；并进一步拓展至放疗风险分层、IDH1疫苗、癫痫控制和生活质量。整体来看，IDH突变型胶质瘤的临床管理正由单一诊疗节点，转向以精准诊断为基础、以安全手术为起点、以动态评估和综合治疗为支撑、以患者长期获益为目标的全程管理模式。
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中南大学湘雅医院
李学军教授，围绕大会期间IDH突变型胶质瘤在精准诊断、手术决策、治疗进展、疗效评价及长期管理等方面的重要进展，结合临床经验与学术洞见，解读前沿证据如何转化为可落地的临床实践思路，进一步优化患者全程管理，兼顾长期疾病控制与生活质量。欢迎各位同道阅读、分享。
进展速览一图了解
一、 精准诊断：分子分型正在重塑临床管理起点
随着胶质瘤分类从单纯组织形态学向分子分型演进，对于IDH突变型胶质瘤，精准诊断的价值已不止于确定肿瘤名称和级别，更在于识别其分子风险状态，并为手术决策、随访安排和术后治疗提供基础。
ASNO 2026 Poster AP33-3纳入410例疑似弥漫性胶质瘤手术患者，在组织学诊断基础上进一步整合分子检测。结果显示，分子检测可纠正约20%的初始诊断。以70例IDH突变型星形细胞瘤为例，共17例发生重新分类，主要与IDH突变检出、1p/19q非共缺失、组织学诊断为胶质母细胞瘤但检出IDH1 R132H突变，以及CDKN2A/B纯合性缺失有关。研究同时提示，Sanger测序联合MLPA可形成相对快速、实用的检测流程。该结果再次说明，仅凭形态学可能低估疾病异质性，组织病理与分子信息的整合是精准管理的第一步
[1]
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与此相呼应，2026年发布的cIMPACT-NOW Update 12进一步提出了IDH突变型胶质瘤病理学风险分层和分级的循证建议，重点细化了CNS WHO 2级与3级之间的判定，并结合相关分子改变、核分裂活性及部分影像特征，为临床风险判断和治疗决策提供依据
[2]
。图1展示其中IDH突变型星形细胞瘤亚组（n=70）的整合诊断结果。
图1 ASNO 2026 Poster AP33-3：IDH突变型星形细胞瘤亚组（n=70）中组织学诊断与整合诊断的比较
二、 手术决策：从切除程度走向肿瘤控制与功能保护的平衡
手术既是明确胶质瘤病理及分子诊断的重要环节，也是降低肿瘤负荷、缓解症状和制定后续治疗策略的基础。随着功能定位、术中监测及影像导航等技术不断发展，外科的目标已不再局限于扩大切除范围，而是在最大范围安全切除的前提下，尽可能保护神经功能，并为术后治疗和长期管理创造条件。因此，如何在切除程度、肿瘤控制与功能保护之间取得平衡，仍是外科决策的核心问题。
ASNO 2026一项来自中国台湾的单中心回顾性队列研究分析了238例CNS WHO 2级或3级IDH突变型胶质瘤患者。结果显示，在3级患者中，切除程度与PFS的关系更为明显，全切患者的PFS优于次全切或部分切除/活检患者；而在2级患者中，不同切除程度之间的差异相对有限。由于该研究为单中心回顾性分析，且部分亚组样本量较小，其结果尚不能直接确立因果关系，但提示切除程度带来的获益可能受到肿瘤分级等因素的影响
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图2 ASNO 2026 Oral Presentation 4：不同WHO分级中切除程度与PFS的关系
这一结果并未削弱最大范围安全切除的价值，而是进一步说明，外科决策不能仅以影像学全切为单一目标。对于弥漫浸润性胶质瘤，应在肿瘤控制与功能保护之间取得平衡，避免以永久性神经功能损伤为代价追求更大的切除范围。同时，分子诊断、功能定位、术中监测和术后分层治疗应形成连续的管理路径，使外科治疗的价值不仅体现为肿瘤减容和功能保护，也体现在为后续治疗保留更多选择。
三、 疗效评价：从MRI形态变化走向代谢与动态终点
手术后或治疗随访中，传统MRI主要依据肿瘤形态和大小变化判断疗效，但IDH突变型胶质瘤多表现为非增强、缓慢生长病灶，早期变化并不容易识别。ASCO 2026的两项研究提示，FET-PET可从肿瘤代谢层面补充MRI评价。Poster 2073显示，PET-RANO 1.0可能较MRI-RANO 2.0更早识别部分患者的代谢缓解和进展，但由于样本量较小且为回顾性研究，目前尚不能替代MRI-RANO
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图3 ASCO 2026 Poster 2073：PET-RANO 1.0与基于MRI的RANO 2.0疗效评估比较
Poster 2075进一步提示，在一线治疗或观察人群中，PET-RANO 1.0判定为代谢进展的患者更早需要下一次治疗干预；在复发或进展人群中，仅观察到类似趋势，尚未达到统计学显著性 [5] 。总体来看，PET-RANO的价值在于补充MRI，并结合肿瘤体积、生长速度和至下一次干预时间等指标，更全面地判断疾病是否持续受控。
图4 ASCO 2026 Poster 2075：PET-RANO反应与无干预生存的相关性
四、 治疗进展：IDH靶向证据持续成熟，综合治疗边界不断拓展
2026年ASCO与ASNO的治疗研究，既包括关键临床证据的长期随访，也延伸至中国真实世界、高级别人群及联合治疗等场景。与此同时，放疗毒性风险分层与IDH1疫苗等研究，也从不同方向丰富了IDH突变型胶质瘤的综合治疗图景。
ASCO 2026更新了III期INDIGO研究的长期随访。中位随访41.6个月时，伏昔尼布组经盲态独立审查委员会评估的中位无进展生存期为44.1个月；至下一次治疗干预时间尚未达到。值得注意的是，入组患者从末次手术至随机入组的中位时间约为2.5年。虽然术后至入组时间与随机化后PFS的统计起点不同，不能简单相加为一个新的PFS终点，但从患者的完整疾病历程看，两者共同勾勒出术后约6年的疾病管理时间轴。随着随访延长，客观缓解率及缓解深度呈逐步改善趋势，且未观察到新的安全性信号。这些结果提示，对于病程较长的IDH突变型2级胶质瘤，应结合PFS、TTNI及肿瘤持续缩小等指标综合评价长期获益 [6-8] 。
图5 ASCO 2026 Abstract 2010：INDIGO长期随访中的PFS与至下一次治疗干预时间
与此同时，来自中国的真实世界数据也开始出现。华西医院和北京天坛医院分别报告了小样本早期应用经验，多数患者在短期随访中保持疾病稳定或出现轻微、部分缓解，主要不良反应为轻中度肝酶升高。两项研究样本量分别为10例和11例，均为回顾性病例分析，其结果主要用于描述临床可行性，仍需更大样本和更长随访时间验证 [9-10] 。
图6 ASNO 2026 Poster AP28-2：中国IDH突变型低级别胶质瘤早期真实世界应用经验
另外，研究布局也在向更高分级推进。VORTEX为新诊断IDH突变型3级星形细胞瘤开展的III期随机双盲研究，在完成标准放疗后，比较辅助替莫唑胺联合伏昔尼布与辅助替莫唑胺联合安慰剂的疗效与安全性；IDHEAL-4U则在4级IDH突变型星形细胞瘤中评估伏昔尼布联合替莫唑胺治疗的安全性与初步疗效。两项研究均仍在进行中，现阶段更应将其视为治疗边界的探索，而非已确立的临床结论 [11-12] 。
综合治疗的精细化也体现在毒性风险预测。ASCO 2026 Poster 2053分析了963例成人弥漫性胶质瘤患者。在总体队列中，1p/19q共缺失、ATR和BRAF改变与较高的放射性坏死风险相关，而IDH1和MDM2改变与较低风险相关；在胶质母细胞瘤亚组中，MSH6和CDK4改变与较高风险相关，MDM2改变与较低风险相关；在IDH突变型胶质瘤亚组中，ATRX改变与较低风险相关。鉴于事件数有限，相关结果仍属探索性，尚需进一步验证 [13] 。
图7 ASCO 2026 Poster 2053：肿瘤基因组改变与放射性坏死风险的相关性
免疫治疗方面，ASNO特别讲座介绍了STAR VACC等IDH1 R132H疫苗研究。该随机、双盲II期研究将OS作为主要终点，并同时评估PFS、患者报告结局和免疫生物标志物。疫苗、免疫检查点抑制剂及IDH抑制策略的联合，仍是高级别IDH突变型胶质瘤值得关注的方向 [14] 。
图8 ASNO 2026 Special Lecture 5：STAR VACC研究设计及IDH1疫苗相关探索
五、 长期管理：从“控制肿瘤”走向患者真实获益
IDH突变型胶质瘤具有浸润性、长期进展风险和较长生存期，患者往往处于工作、家庭和社会功能高度活跃的人生阶段。因此，PFS和OS仍是核心终点，但不足以完整描述患者的真实获益。下一次治疗干预时间、肿瘤生长速度、癫痫控制、神经认知及生活质量，也应纳入长期获益评价。
ASNO 2026公布的INDIGO探索性分析显示，在基线或治疗期间出现过癫痫发作的患者中，伏昔尼布治疗与较低的癫痫发作率相关；FACT-Br及脑肿瘤子量表分析提示，有癫痫负担患者的生活质量恶化时间可能延长。相关结果均属探索性分析。其中，癫痫发作率分析并非预设，且未进行多重性校正，因此仍需谨慎解读。尽管如此，这些结果提示，对于年龄较轻、病程较长的患者，症状控制和生活质量不应只是附属观察指标，而应成为评价治疗价值的重要组成部分 [15] 。
图9 ASNO 2026 Special Lecture 4：INDIGO研究随访期间癫痫发作次数分布
未来的临床研究还需要更系统地纳入患者报告结局、认知评估和社会功能指标，并在长期随访中平衡疾病控制、治疗毒性与生活质量。真正的全程管理，不仅要延长无进展时间，还应尽可能维持患者的功能独立、癫痫控制和原有生活状态。
结语：由单点突破走向全程管理
ASCO与ASNO 2026呈现的并非某项技术或某种治疗的单点突破，而是一幅贯穿精准诊断、外科决策、动态评价、靶向治疗及联合治疗的研究图景。当IDH抑制剂将疾病控制推向更长周期，疫苗及联合治疗研究也在持续推进时，IDH突变型胶质瘤治疗需要进一步回答的问题，正从“如何更有效地控制肿瘤”延伸至“如何帮助患者与疾病长期共存”。
这意味着，未来的临床终点不能只关注疾病进展和生存时间，还应纳入患者报告结局，并系统评价神经功能、认知、癫痫控制及生活质量；临床研究也需进一步探索如何根据分子特征和疾病动态调整干预时机与治疗强度。或许，这正是ASCO与ASNO 2026传递出的最强信号：IDH突变型胶质瘤的诊疗正在由短期肿瘤控制走向以患者长期获益为核心的全程管理。
参考文献：
专家简介
李学军 教授
中南大学湘雅医院
中南大学湘雅医院神经外科一级主任医师 二级教授 博士生导师 博士后合作导师
湖南省脑肿瘤国际科技创新合作基地主任，湘雅医学院副院长
主要学术任职：中国老年医学学会智慧医疗技术与管理分会会长、中国医师协会脑胶质瘤基础与转化委员会副主任委员、中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会国际交流与合作学组副主任委员、中国神经科学学会神经肿瘤专委会副主任委员、北京医学奖励基金脑转移瘤专业委员会副主任委员、湖南省抗癌协会（第九、十届）副理事长、 湖南省抗癌协会脑转移瘤专委会会主任委员、 湖南省医学会神经外科专委会副主任委员、湖南省神经科学学会神经影像专业委员会副主委、湖南省健康服务业协会（第一、二届）脑与脑健康分会副理事长
2019 年度第三届“国之名医.优秀风范奖”，2019 第四届“敬佑生命•荣耀医者” 神经外科专科精英奖, 2021年度“人民好医生（神经肿瘤）.特别贡献奖”
主持多项国家及省部级级科研课题，包括国家自然科学基金、国家重点研发计划课题、美国中华医学基金会CMB E-learning项目、湖南省科学技术厅新兴产业科技攻关重大科技成果转化项目
研究方向为神经系统及颅底肿瘤临床与基础；基于中枢神经系统肿瘤分子靶标研究及大数据机器学习的智能诊断系统开发、神经肿瘤表观遗传学、脑机接口等
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苏公网安备32059002004080号
