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从“天价”到“可及”：按疗效付费背后的底层逻辑与惠民新生态

07月03日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

在CAR-T细胞疗法逐步成为复发/难治性大B细胞淋巴瘤重要治疗选择的今天，临床上我们被患者和家属问到最多的问题，除了“效果怎么样”，往往就是“要花多少钱？值不值得？”这两个问题其实是一体两面，折射出肿瘤治疗中一个深层次的矛盾：前沿疗法的医学价值与经济负担之间的鸿沟。

长期以来，CAR-T疗法因其高度个体化的制备工艺、复杂的生产流程以及全流程管理的严格要求，前期支付费用相对较高。许多患者家庭在听到价格后陷入沉默，而这种沉默背后，很可能就是错失了一次潜在治愈的机会。但如果我们把目光从单一价格标签上移开，从药物经济学的角度去审视整个治疗过程，会得到一个更为理性的判断。以CD19 CAR-T为例，ZUMA-1研究的5年最终分析显示，接受阿基仑赛注射液治疗的患者5年总生存（OS）率达42.6%，而在存活超过5年的患者中，92%不再需要任何后续抗癌治疗^[1]。这意味着，一次性CAR-T治疗所获得的长期生存获益，可能取代反复多线的化疗、免疫治疗、造血干细胞移植以及相关并发症管理的叠加成本。在5年甚至更长的生存维度下，早期使用高效疗法往往具有更好的成本-效果比。进一步看，ZUMA-7研究证实，将CAR-T前移至二线治疗，患者4年OS率可达54.6%^[2]—治疗线数越前移，长期生存的绝对获益越显著，药物经济学优势也越突出。

然而，对于普通家庭来说，远期的成本优势难以立刻对冲近期的支付压力。这正是创新支付模式亟须介入的环节。近年来，国内CAR-T领域的支付创新正朝着“疗效导向、风险共担”的方向稳步推进。有企业率先在国内推出了按疗效价值付费的方案——其核心逻辑是，将一部分治疗费用与患者的实际疗效挂钩。患者在完成CAR-T回输后进入约定的观察期（通常为3个月），通过PET-CT进行标准化疗效评估，如果经评估未能达到完全缓解（CR），即可依据规则申请显著的费用返还或后续治疗保障。数据显示，该计划入组患者的CR率已超过58%^[3]，与此前中国多中心真实世界研究中接受商业化CAR-T治疗患者的最佳CR率高度一致^[3]。这种模式从根本上改变了传统的药品交易关系，将药企的利益与患者的疗效捆绑在一起，实际上是对自身产品疗效自信的背书，也是对患者“试错成本”的一种兜底。

这份自信并非无源之水。ZUMA-1的5年随访数据已充分证明，一旦患者获得CR并维持一段时间，复发风险便大幅下降，生存曲线出现“平台效应”^[1]。更具体地说，12个月时处于无事件生存（EFS）状态的患者，其5年OS率高达90.9%；24个月时仍维持EFS者，5年OS率更达92.3%^[1]。这意味着，CAR-T回输后一年内的缓解深度与持久性，已高度预示长期结局。正是基于这种早期可预测性，按疗效付费将疗效评估节点设在回输后3个月，具备了充分的科学依据——它恰好落在临床实践中判断缓解质量的关键窗口期之内。

在临床实践中，这种保障措施有其独特的心理支持价值。很多患者在初诊复发或难治时，往往已经经历了多线治疗的打击，对于高强度的新疗法既期盼又畏惧。如果能够告诉他们，即便疗效没有达到最理想的完全缓解，家庭也不至于陷入财务困境，那么更多患者会愿意在体力储备尚可、肿瘤负荷相对可控的时机接受治疗，而不是等到终末期才孤注一掷。这正是创新支付对治疗时机和整体疗效的正面影响——它通过减轻经济恐惧，间接提升了临床决策的质量，使患者在治疗窗口期内更果断地抓住治愈机会。

与此同时，支付模式的创新并非孤立存在，而是嵌套在一个日益完善的多层次保障体系之中。目前，部分CAR-T产品已被纳入新建立的国家商业健康保险创新药品目录，成为首批进入“丙类目录”的细胞治疗药物。在地方层面，全国已有百余款惠民保产品将CAR-T纳入报销范围，部分城市还针对特定人群推出了进一步的叠加保障。例如，在天津等试点地区，符合条件的惠民保参保健康体在与企业端慈善援助、疗效保障项目叠加后，甚至有机会实现接近“零自付”的治疗。这种由“企业慈善援助+按疗效付费+商保目录+惠民保”共同构成的支付网络，正在将原本高度集中在患者个体身上的巨额经济风险，有效分散和转移到不同的支付主体之间，从而让一次性治愈级别的治疗变得可规划、可预期、可承担。

从卫生经济学角度看，我们今天所做的其实是在为“治愈”重新定价。这种定价不再只是一个冰冷的数字，而是一套立体的机制——它既包含对产品临床价值的认可，也包含对患者支付能力的体察与尊重。当临床医生在为患者制定治疗策略时，如果能够同时了解并合理传递这些支付信息，那么医患沟通就不再仅仅是围绕生存率和不良反应的医学对话，而是可以共同规划一条从治疗到康复的、兼顾医学与经济双重安全性的路径。这对于弥合前沿医学与普通患者之间的鸿沟，无疑具有深远的意义。

在未来，随着更多真实世界药物经济学数据的积累，我们有理由相信，“按疗效价值付费”与多层次支付体系的结合，将成为高价值肿瘤治疗的标准配置。它让“一次性治愈”不仅是一个充满希望的医学术语，更成为一个越来越多中国家庭可以触及的现实选项。

专家点评

金洁

医学博士，二级教授，博士生导师
享受国务院特殊政府津贴，全国卫生系统先进工作者
浙江大学医学院附属第一医院终身教授
浙江大学血液肿瘤（诊治）重点实验室主任
国家卫健委临床重点学科-浙一医院血液学科带头人
浙江省血液病临床医学研究中心主任
浙江大学癌症研究院恶性血液病基础与临床研究负责人
中国女医师协会血液学专委会主任委员
抗癌协会血液疾病转化医学前任主任委员
中国医师协会血液学会常务委员
中国医师协会整合血液学会副主任委员
海峡两岸血液学会常务委员
中国健促会血液学会常务委员
浙江医学会血液学分会前任主任委员
浙江省医师学会血液学分会会长

金洁教授：在门诊，和复发难治的淋巴瘤患者家庭谈治疗方案，常常会卡在同一个地方。你把细胞疗法作为一个选项告诉他们，说明这可能带来长期生存的机会，但家属一问费用，谈话就僵住了。这种沉默，我们做医生的再熟悉不过，心里也不太好受。

后来，我看到业内开始尝试一种按疗效付费的办法。规则不复杂：如果患者在细胞回输后三个月，用PET-CT评估没有达到完全缓解，可以退回一笔钱（大约为支付费用的30%-50%）。这等于是把一部分治疗风险，从患者身上转由其他支付方来承担。

我个人比较关注的，是这种支付方式给患者家庭带来的心理缓冲。当家庭知道，如果效果没有预想的那么好，也能退回一部分钱，这样他们就更容易在身体状态还算好、肿瘤负荷可控的时候下决心治疗，而不是一直拖着，直到最后没办法了才来。这种时机上的获益，对治疗结局可能会有间接但重要的正面影响。

现在，不少地方的惠民保已经把这类治疗纳入了保障范围，再结合企业端的一些援助项目，部分符合条件的患者自付费用可以明显降低。当患者看到有几层报销托底，原来那个让人觉得够不着的疗法，就开始变得可以规划、可以承担了。

当然，这些支付探索都还比较新。能不能持续，在更大范围是不是同样可行，我们还缺少更系统的长期数据。但作为每天面对患者的医生，能看到这样一步步往可及性上走，总归是向前走了一步。我们也希望未来能有更多真实世界的数据，来帮我们和患者一起做更理性的选择。

参考文献

1. Neelapu SS, Jacobson CA, Ghobadi A, et al. Five-year follow-up of ZUMA-1 supports the curative potential of axicabtagene ciloleucel in refractory large B-cell lymphoma. Blood. 2023;141(19):2307-2315.
2. Westin JR, Oluwole OO, Kersten MJ, et al. Primary overall survival analysis of the Phase 3 randomized ZUMA-7 study of axicabtagene ciloleucel versus standard-of-care therapy in relapsed/refractory large B-cell lymphoma. N Engl J Med. 2024;390(26):2515-2527.
3. Chinese real-world outcomes of axicabtagene ciloleucel in relapsed/refractory large B-cell lymphoma. Blood. 2024;144(Suppl 1):5115.

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