2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会已于6月2日圆满落幕,作为全球肿瘤领域规模最大、影响力最广的学术盛会,全球肿瘤健康公平与药物可及性问题同样受到高度关注。本次大会上,Vivek Ghosh教授团队报告了一项横断面审计研究数据,以尼泊尔为案例,系统评估了世界卫生组织(WHO)基本药物目录(Essential Medicines List, EML)中抗癌药物在低收入国家的真实世界价格与可负担性。
研究背景:EML纳入与临床可及之间存在巨大鸿沟
WHO基本药物目录是全球卫生政策的重要基石,旨在为各国提供优先采购和使用的基本药物清单,确保关键药物的可及性。在肿瘤领域,EML纳入了多种高治愈率癌症的标准治疗方案,包括乳腺癌、结直肠癌、胃癌和淋巴瘤等常见恶性肿瘤的化疗方案。然而,EML的"清单效应"在低收入国家(Low-Income Countries, LICs)和中低收入国家(Low- and Middle-Income Countries, LMICs)的实际落地情况如何,长期以来缺乏系统的实证研究。
在诸多低收入国家,EML药物的纳入并不自动转化为患者的经济可及性。药品定价机制、分销渠道、医保覆盖范围以及非政府组织(NGO)援助项目的地理分布等因素,共同决定了患者最终能否获得这些"基本"抗癌药物。尼泊尔作为南亚低收入国家,人均年GDP仅约1,447美元,其抗癌药物的可及性状况具有典型的代表性。Ghosh教授团队选择尼泊尔作为案例研究,正是希望通过这一窗口,揭示全球范围内EML抗癌药物"有名无实"的深层困境。
研究设计:横断面审计,系统映射药物可及路径与真实价格
本研究是一项针对尼泊尔市场的横断面审计研究。研究团队系统梳理了WHO EML中的抗癌药物在尼泊尔的供应情况,重点关注高发病率、高治愈率癌症的标准治疗方案。研究排除了转移性治疗方案(因治疗周期开放、费用难以估算),纳入了具有固定疗程的治愈性方案。
在价格数据收集方面,研究团队从尼泊尔分销商和制造商的价目表(2024-2026年)中提取患者实际支付价格,并在存在多个报价时取最低标价。方案总费用按照标准剂量和典型治疗周期数进行估算。研究的主要结局指标为"可负担性",以方案总费用除以人均年GDP(以Y表示,尼泊尔Y=1,447美元/年)进行量化,直观反映患者需要付出多少年的平均收入才能完成一个标准疗程。
该研究获得加拿大皇家内科医师和外科医师学会附属慈善机构Royal College Canada International的资助。
研究结果:标准方案已逼近年收入,生物制剂更是"天价"
研究结果显示,WHO EML药物在尼泊尔市场上确实可以识别和获取,但患者面临的实际经济负担极为沉重。
标准治愈性方案:多数接近或超过一年收入
在固定疗程的治愈性化疗方案中,费用最低的为乳腺癌剂量密集AC-T方案(dd AC-T),总费用为552美元,相当于0.38年的人均GDP。其余方案的费用均逼近甚至超过当地居民一年的平均收入:结肠癌FOLFOX方案1,226美元(0.85Y)、CAPOX方案1,090美元(0.75Y)、胃癌FLOT方案1,063美元(0.73Y)、淋巴瘤R-CHOP方案1,144美元(0.79Y)。这意味着,对于尼泊尔普通收入家庭而言,完成一个标准治愈性化疗疗程,几乎需要倾尽一年的全部收入。
附加生物制剂:费用高达人均GDP的近20倍
更令人震惊的是附加生物制剂和靶向药物的费用。HER2阳性乳腺癌患者所需的曲妥珠单抗(17个周期)费用高达3,998美元,约合2.76年的人均GDP。免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗(9个周期)的费用更是达到27,246美元,相当于18.83年的人均GDP——几乎相当于一个尼泊尔居民工作近20年的总收入。口服靶向药物同样价格不菲:奥希替尼1年治疗费用4,448美元(3.07Y),奥拉帕利1年治疗费用10,716美元(约7.4Y)。
可及性存在严重的地理不平等
研究还发现,虽然WHO EML药物在尼泊尔市场上可识别,但高价药物的免费获取渠道极为有限。通过NGO项目获得免费药物的机会仅限于3家城市医院,这意味着绝大多数居住在偏远地区的患者实际上被排除在免费药物供应体系之外,形成了一种"地理彩票"(geographic lottery)——能否获得救命药物,取决于患者是否恰好居住在少数几家城市医院的服务半径内。
研究总结与政策启示
本次横断面审计研究以尼泊尔为切入点,深刻揭示了全球肿瘤药物公平可及性面临的结构性挑战。
研究数据清晰地表明,EML的优先纳入本身并不足以确保药物在临床实践中的可及性。大多数WHO EML治愈性方案的费用接近或超过当地居民一年的平均收入,而附加生物制剂的费用更是接近二十年的人均GDP。这意味着,即便是EML中的"基本"抗癌药物,对于尼泊尔这样的低收入国家居民来说,已构成灾难性医疗支出。
研究同时发现,通过NGO项目获得免费高价药物的机会仅限于3家城市医院,形成了严重的地理不平等。绝大多数居住在偏远地区的患者被排除在免费药物供应体系之外,"地理彩票"现象突出。
基于上述发现,研究支持采取有针对性的国家采购策略,配合财务风险保护机制,优先保障一小部分高影响力药物的可及性。同时,研究强调了高收入国家(HIC)与中低收入国家(LMIC)之间准入合作伙伴关系的重要性,如NGO援助项目,以扩大药物覆盖范围,使更多患者能够受益,而非仅限于少数地理位置优越的人群。
总体而言,Ghosh教授团队的这项研究以扎实的数据和清晰的分析,为全球肿瘤药物可及性政策提供了有力的证据支持。研究不仅揭示了EML纳入与实际可及之间的鸿沟,更指出了通过有针对性的国家采购、财务风险保护和国际合作来弥合这一鸿沟的可行路径。在全球癌症负担日益向中低收入国家转移的背景下,确保抗癌药物的可及性不仅是医学问题,更是关乎健康公平的核心议题。该研究为推动这一议题进入全球卫生政策议程,贡献了不可或缺的实证基础。
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