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ESMO Daily Reporter | Jean-Yves Blay教授解析为何临床实践指南在罕见癌症治疗中至关重要？

03月23日

整理：肿瘤资讯

来源：ESMO Daily Reporter

在罕见癌症领域，如何在循证证据有限、专家经验分布不均的现实条件下，为患者提供尽可能规范且高质量的治疗，是全球肿瘤学界长期面临的核心问题。2026年ESMO肉瘤与罕见癌症大会期间，ESMO Daily Reporter发表了Jean-Yves Blay教授的评论文章Why clinical practice guidelines matter even more in rare cancers，系统阐述了临床实践指南在罕见癌症诊疗中的关键价值，并结合EURACAN网络的最新调查数据，展示了指南在真实世界中改善患者结局的潜在影响。【肿瘤资讯】特此整理该文核心内容，以飨读者。

专家介绍

Jean-Yves Blay

医学博士

法国里昂莱昂贝拉德癌症中心总干事
里昂第一大学医学教授
ESMO公共政策负责人
欧洲参考网络EURACAN主任，长期致力于肉瘤及罕见实体瘤的临床与转化研究

指南是否真正发挥作用？

在制定临床实践指南并明确癌症标准治疗方案时，学界通常基于两个前提假设：其一，指南会被临床医生实际采用；其二，指南的应用能够切实改善患者生存结局。Blay教授指出，来自EURACAN网络的一项最新调查为这两个假设提供了现实世界证据。

该调查于2025年在欧洲EURACAN专家中心开展，系统评估了临床实践指南在真实临床中的使用情况。结果显示，超过60%的中心频繁或持续使用临床指南，其中绝大多数为ESMO-EURACAN制定的指南。更重要的是，既往文献回顾提示，指南的使用与患者生存改善显著相关，在多项研究中，复发和死亡风险降低幅度可达30%～40%。

罕见癌症中的独特挑战

与常见肿瘤不同，罕见癌症在诊疗层面面临着更为复杂的结构性挑战。由于疾病本身发病率低，大多数医生在临床实践中极少接触此类患者，导致肿瘤专科经验在不同地区和医疗机构之间高度不均衡。在这一背景下，结构完善、循证严谨的临床实践指南，其重要性甚至超过常见肿瘤领域。

此外，罕见恶性肿瘤往往难以开展大规模随机对照临床试验，其治疗推荐更多依赖回顾性研究、汇总分析以及参考中心积累的集体临床经验。Blay教授强调，在证据来源分散且层级不一的现实条件下，临床实践指南不仅是“建议”，更是整合碎片化知识、实现诊疗同质化的关键工具。

EURACAN十年进展与患者角色提升

尽管调查结果仍需进一步验证，但现有数据已显示出令人鼓舞的趋势。自EURACAN联盟成立以来的十年间，按照ESMO-EURACAN推荐进行规范管理并在参考中心接受治疗的罕见癌症患者比例持续上升，欧洲罕见癌症整体诊疗质量正在逐步改善。

其中，一个不可忽视的推动因素是患者自身角色的显著增强。Blay教授回顾指出，在EURACAN初期，仅有少数患者倡导组织参与相关工作，而如今，越来越多的患者组织已深度参与临床指南制定、科研和卫生政策倡导，推动医疗体系向更加以患者为中心的方向转变，并协助开发更适合患者的信息工具与资源。

仍待突破的瓶颈

尽管取得了阶段性成果，罕见肿瘤的规范化管理仍面临多重瓶颈。目前，患者无法及时转诊至参考中心、专业培训人才不足以及科研与创新投入有限，仍是制约诊疗水平进一步提升的重要因素。

Blay教授坦言，当前进展仍难以满足预期，但欧洲在罕见癌症领域已形成明确共识，即需要在未来几年加快改革步伐，通过强化指南推广、优化转诊体系和加大研究投入，持续提升罕见癌症患者的长期生存和生活质量。

责任编辑：肿瘤资讯-古木
排版编辑：肿瘤资讯-古木