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卡非佐米给药模式创新与剂量优化，为多发性骨髓瘤患者带来个体化治疗新选择

04月08日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

多发性骨髓瘤（MM）作为一种需长期管理的血液系统恶性肿瘤，治疗方案的安全性、便捷性与个体化适配性已成为临床优化的核心方向。卡非佐米作为第二代蛋白酶体抑制剂，其联合方案在复发/难治性MM（RRMM）和新诊断MM（NDMM）中的疗效已被多项研究证实，但传统的医院静脉输注、体表面积计算剂量的给药模式，仍存在医疗资源占用多、患者就诊负担重、虚弱人群剂量适配性不足等问题。法国Carfil-HAD研究首次验证了卡非佐米居家输注的安全性、可行性与经济性，而中国单中心真实世界研究则聚焦60mg固定剂量卡非佐米的疗效与安全性，尤其证实了其在虚弱人群中的应用价值。两项研究从给药场景革新和剂量方案优化两个维度实现了卡非佐米治疗方式的双重突破，为不同特征MM患者打造了更具个体化的治疗方案，推动卡非佐米的临床应用向以患者为中心的方向深度发展。

卡非佐米传统给药模式的临床痛点与研究切入点

卡非佐米常规采用医院内静脉输注方式，且多依据患者体表面积计算给药剂量，这一模式在临床应用中逐渐显现出一定局限性。一方面，MM患者需长期接受治疗，频繁往返医院不仅增加了患者的体力、时间与经济负担，也加剧了血液科医疗资源的紧张状况，尤其对于居住地离医院较远、体能状态较差的患者，就诊困难成为影响治疗依从性的重要因素；另一方面，体表面积计算剂量的方式虽适用于体能良好的患者，但对于老年、虚弱、合并基础疾病的MM患者，易出现剂量适配性不足的问题，既可能因剂量过高增加不良反应风险，也可能因剂量不足影响治疗疗效。

针对上述临床痛点，法国与中国的两项研究分别从不同角度展开探索：法国Carfil-HAD研究聚焦给药场景的革新，尝试将卡非佐米的静脉输注从医院延伸至居家，通过建立“医院-药房-居家机构”的协同诊疗体系，解决患者就诊负担重的问题；中国单中心研究则聚焦给药剂量的优化，摒弃传统的体表面积计算方式，探索固定剂量卡非佐米在MM患者中的应用，尤其关注虚弱人群的剂量适配性与疗效安全性。两项研究均基于真实世界临床场景，研究人群涵盖不同治疗线数、不同体能状态的MM患者，旨在通过实践探索优化卡非佐米的给药策略，提升治疗的便捷性、经济性与个体化适配性，与临床需求高度契合。

卡非佐米居家输注模式安全可行，兼顾便捷性与经济性

法国Carfil-HAD研究是一项前瞻性、多中心试点研究，纳入15例完成治疗的RRMM患者，采用“医院日间诊疗+居家诊疗”的混合模式开展卡非佐米治疗——每个治疗周期第1天在医院完成输注，其余给药日由专业护士上门完成居家静脉输注，药物通过专用冷链运输，全程遵循标准化操作流程。该研究与卡非佐米的给药频率优化趋势相契合，入组患者中13例采用每周一次给药方式，与当前卡非佐米每周一次为核心的给药策略高度匹配，也为居家输注的可行性奠定了基础。

研究结果证实，卡非佐米居家输注具有高安全性、高可行性的显著特征。15例患者共完成86次居家输注，未发生任何严重偏离标准化流程的事件，仅出现少量轻微至中度偏离事件（如冷链短暂中断、沟通不畅等），且均未对患者安全和治疗效果造成影响；非计划再入院率极低，仅2例患者入院，且原因均与居家输注操作无关，证实居家输注并未增加治疗风险。同时，该模式大幅提升了患者的治疗体验，84.6%的患者表示居家治疗显著减少了就医往返次数，61.5%认为生活舒适度得到改善，患者满意度均值达8.1分（满分10分），且92.9%的患者明确表示会向亲友推荐该模式，解决了传统医院输注的就诊负担问题。

在卫生经济学层面，卡非佐米居家输注模式展现出显著优势。从法国医保视角分析，混合诊疗模式下患者每治疗周期平均成本为1107欧元，较纯医院模式节省55.2%；单次输注平均成本节省55.3%，节省的成本主要来自住院相关费用和患者交通费用。这一结果不仅为医保系统减轻了经济压力，也降低了患者的家庭治疗成本，让卡非佐米的治疗更具可及性。该研究建立的居家输注体系，也为卡非佐米每周一次给药策略的落地提供了场景支撑，与剂量优化、频率优化形成协同，进一步完善了卡非佐米的给药体系。

60mg固定剂量卡非佐米高效安全，适配中国患者且惠及虚弱人群

中国单中心回顾性真实世界研究纳入93例MM患者（含初治转换队列67例、复发难治队列26例），首次系统探索了60mg固定剂量卡非佐米的临床价值，根据患者体能状态制定差异化给药策略——体能良好患者采用每周两次给药，虚弱人群（占比32.3%）采用60mg每周一次给药。

研究结果显示，60mg固定剂量卡非佐米展现出疗效优异、安全性良好的双重特征，且高度适配中国MM患者的临床特征。整体而言，初治转换队列ORR达94.0%，CR率53.7%，复发难治队列ORR也达68.2%，全组2年OS率达80.4%、2年PFS率达65.8%，在包含大量高危细胞遗传学异常（54.8%）和虚弱患者的人群中，取得了显著的生存获益。

该研究的核心突破在于证实了60mg固定剂量卡非佐米在虚弱人群中的独特应用价值，这也是对卡非佐米个体化治疗的重要补充。30例虚弱患者采用60mg每周一次给药，ORR达86.7%，CR率46.7%，疗效接近体能良好的初治转换患者；更重要的是，86.7%的虚弱患者经治疗后身体机能恢复至体能良好或中等状态，实现了虚弱状态的显著逆转。

在安全性方面，60mg固定剂量卡非佐米大幅降低了心脏毒性风险，相关心脏不良事件发生率仅为3.2%，远低于临床试验报道数据；虚弱患者的不良事件发生率与非虚弱人群基本相当，证实该方案在特殊人群中耐受性良好。

总结

法国Carfil-HAD研究与中国单中心真实世界研究从给药场景和剂量方案两个维度，实现了卡非佐米治疗策略的双重创新与优化，为MM患者打造了更具个体化、便捷性、经济性的治疗体系。法国研究首次证实卡非佐米居家输注安全可行，不仅大幅降低了患者的就诊负担、提升了治疗满意度，还显著减少了医疗成本，为卡非佐米每周一次给药策略的落地提供了场景支撑；中国研究则首次验证了60mg固定剂量卡非佐米在MM患者中的疗效与安全性，尤其解决了虚弱人群的剂量适配性问题，证实其可实现疗效与安全性的平衡，且与每周一次给药、居家输注模式高度契合。

两项研究的结果为临床实践带来了重要启示：其一，卡非佐米的治疗优化应坚持以患者为中心，结合患者的体能状态、居住地、治疗线数等特征，制定个体化治疗方案，兼顾疗效、安全与便捷；其二，临床应积极推广卡非佐米的居家输注模式，建立标准化的协同诊疗体系，优化医疗资源配置，提升患者的治疗依从性；其三，针对中国MM患者，60mg固定剂量卡非佐米可作为常规给药方案，尤其适用于初治转换和虚弱人群，为临床个体化剂量选择提供了重要依据。

未来，基于两项研究的结果，可进一步开展大样本、多中心的前瞻性研究，探索“固定剂量 + 每周一次 + 居家输注”整合模式的长期疗效与安全性，同时结合MRD检测、细胞遗传学分层等，进一步优化卡非佐米的个体化治疗策略，让更多不同特征的MM患者从中获益，推动MM治疗向更精准、更便捷、更人性化的方向发展。

参考文献

[1] Touati M, Villesuzanne C, Maillan G, et al. Faisabilité de l’administration du carfilzomib en hospitalisation à domicile dans la prise en charge du myélome multiple (étude Carfil-HAD)[J]. Bulletin du Cancer, 2025.[2] Menghao Wei, Xiaoman Sun, Min Song, et al. From fit to frail：Effectiveness and safety of fixed-dose carfilzomib in the treatment of multiple myeloma -a single-center, real world evidence in China[J]. The 67th ASH Annual Meeting Abstracts,2025.

责任编辑：Mathilda
排版编辑：QY