2026年3月7日，由北京利泽慈善基金会主办的“2026儿童神母百家讲坛·深圳站”在广东省深圳市成功举办。本次大会特邀天津医科大学肿瘤医院赵强教授与深圳市儿童医院文飞球教授共同担任会议主席，汇聚了国内神经母细胞瘤（NB）领域的十余位知名专家学者。会议旨在搭建高水平的学术交流平台，聚焦儿童NB的综合诊疗策略，特别是前沿的抗GD2单抗免疫治疗进展与临床实践。与会专家围绕自体造血干细胞移植、手术治疗策略、高危（HR）及复发/难治性（R/R）NB的免疫治疗优化策略等核心议题展开了深入探讨，为进一步提升我国儿童NB的规范化诊疗水平、改善患儿预后提供了宝贵的经验与启示。
开场致辞
会议伊始，大会主席深圳市儿童医院文飞球教授与天津医科大学肿瘤医院赵强教授先后发表开场致辞。两位大会主席在致辞中指出，NB素有“儿童癌中之王”之称，是儿童最常见的颅外实体肿瘤，高危及复发/难治性NB患儿的诊疗仍面临巨大挑战。近年来，手术方案日趋规范，化疗、自体造血干细胞移植、放疗及免疫治疗等手段不断丰富，推动诊疗模式从经验驱动迈入精准驱动的新时代。当前，手术方案/路径的优化、自体造血干细胞移植的准确定位以及免疫治疗与现有治疗手段的最佳整合，仍是领域内亟待解决的核心命题。“儿童神母百家讲坛”作为国内专注于NB的学术交流平台，汇集肿瘤内科、外科、放疗科、病理科等多学科专家，旨在通过不同学术思想的碰撞，推动我国NB诊疗水平的持续提升。
聚焦前沿：多维探索神经母细胞瘤综合治疗策略
学术分享的上半场环节，在文飞球教授的主持下，三位讲者围绕NB的综合治疗手段进行了深入剖析。
自体造血干细胞移植治疗神经母细胞瘤
深圳市儿童医院袁秀丽教授介绍了自体造血干细胞移植治疗NB的进展。NB的中位诊断年龄仅为17.3个月，初诊时约50%为高危，高危组患儿的5年EFS率为50.8%、OS率为61.9%，大剂量化疗联合自体造血干细胞移植（ASCT）是改善高危患儿预后的关键巩固治疗手段。HR NB移植里程碑研究CCG-3891首次证实ASCT较单纯化疗显著提高3年EFS率，长期随访数据验证了其持续获益；SIOPEN国际多中心随机试验表明单次移植中BU-Mel预处理方案优于CEM方案（3年EFS率 50% vs 38%，P=0.0005）；COG ANBL0532研究显示串联移植3年EFS率显著优于单次移植（61.6% vs 48.4%，P=0.008），联合免疫治疗后串联移植组3年EFS率可达73.3%、3年OS率达84.0%。深圳市儿童医院单中心数据同样验证了移植获益，ASCT组3年OS率显著优于非移植组（93.33% vs 47.71%，P=0.046）。移植相关不良反应以胃肠道并发症和感染最为常见，BU-Mel方案需加强肝窦阻塞综合征（SOS）的监测与预防。
神经母细胞瘤的手术治疗策略
福建省儿童医院张炳教授从外科视角系统阐述了NB不同分期的手术治疗策略。他强调手术决策应以INRG分期和影像学定义的危险因子（IDRFs）为核心依据，L1期以R0根治性切除为目标，L2期需根据IDRFs严重程度决定一期手术或新辅助化疗后延期手术，M期手术定位为不强求肉眼下完全切除的多学科辅助手段（追求>95%切除，无需强求GTR），MS期则根据患者实际情况采用观察随访、紧急化疗等个体化处理。在外科技术层面，张炳教授详细介绍了血管骨骼化技术、多种手术入路（颈部/纵隔、胸腹联合、经腹）的选择，并指出SIOPEN多中心研究证实微创手术在精选病例中可达到与开放手术相当的切除率。此外，张炳教授结合文献和NCCN指南就远处转移淋巴结、肾脏浸润、单发骨转移灶切除及术后残留病灶的个体化处理等局部特殊问题进行了深入探讨，并介绍了国际神经母细胞瘤手术报告表（INSRF）对规范手术记录和质量提升的重要价值。
抗GD2单抗治疗神经母细胞瘤那些事儿
南京医科大学附属儿童医院周莉教授围绕抗GD2单抗的靶点基础、抗体结构差异与循证证据三个维度，系统阐述了GD2靶向免疫治疗在NB中的应用。GD2在NB中100%特异性表达，而在正常组织中呈限制性分布，是理想的免疫治疗靶点。目前全球已有包括达妥昔单抗β在内的三种抗GD2单抗获批上市，三者在糖基化结构和互补决定区（CDR）方面存在显著差异，直接影响其生物学效应。达妥昔单抗β由CHO细胞系产生，具有更高的去岩藻糖基化比例，且不含可导致过敏反应的α-半乳糖苷酶，由此带来更强的ADCC和ADCP效应和更好的安全性。在临床研究层面，HR-NBL1/SIOPEN APN311-302 R2研究显示达妥昔单抗β免疫维持治疗使高危NB患儿的5年EFS率提升至57%、5年OS率达64%，长程输注（LTI）模式较短程输注（STI）进一步将5年EFS率提高至65%。目前达妥昔单抗β已获得CCCG、NCCN、GPOH、SIOPEN及NICE等国内外权威指南/共识的一致推荐。
环节讨论（一）
在精彩的学术报告之后，大会进入了热烈的环节讨论。该环节继续由文飞球教授主持，天津市肿瘤医院曹嫣娜教授、中国人民解放军总医院第七医学中心杜振兰教授、福建省儿童医院方一凡教授以及上海市儿童医院蒋莎义教授作为讨论专家，分享了“对神母诊疗策略的思考”以及“各中心神母MDT实践经验”。专家们认为，①高危NB的综合治疗与全程管理至关重要，外科在提供精确的病理及分子诊断信息、指导危险度评估和后续治疗决策方面不可或缺，肿瘤外科医生不仅需要掌握手术技术，还应深入理解分期、危险度分层及免疫治疗等，有助于实现全面的综合评估。②建议对每例NB患儿开展常态化、规范化的多学科讨论，涵盖肿瘤内科、外科、病理科、影像科及移植科等，这一内外科深度融合的MDT模式是提高生存率、降低并发症、改善患儿生活质量的可靠保障。
深耕免疫：优化HR与R/R NB的治疗策略
大会下半场的学术内容在天津医科大学肿瘤医院赵强教授的主持下继续进行。
我是如何优化HR NB免疫治疗的
首都医科大学附属北京儿童医院赵文教授围绕诱导治疗、桥接治疗和维持治疗三个阶段，系统阐述了达妥昔单抗β在高危NB全程治疗中的优化应用。在诱导阶段，圣裘德NB2012研究显示全程免疫治疗方案可将诱导治疗的ORR提升至97%、5年EFS率达70.2%，SIOPEN DBPilot研究及俄罗斯、中国香港研究者开展的多项研究进一步验证了达妥昔单抗β联合化疗诱导治疗的可行性与安全性。在桥接治疗阶段，NCCN 2025 v1指南、SIOPEN HR-NBL2 v4.1方案及GPOH NB 2025指南推荐诱导治疗后缓解不充分的HR NB患儿接受达妥昔单抗β化免治疗。在维持治疗阶段，HR-NBL1/SIOPEN R2与R4研究证实长程输注（LTI）给药较短程输注（STI）显著改善5年EFS率（65% vs 56%）且安全性良好。赵文教授还分享了北京儿童医院28例初治HR NB接受达妥昔单抗β维持治疗的单中心数据，未达CR患儿治疗后ORR为64.3%，整体队列的2年EFS率和OS率分别达72.4%和95.8%，安全性良好，不良反应可控。
我是如何优化R/R NB免疫治疗的
华中科技大学同济医学院附属协和医院王柱军教授以一例7岁第三次复发NB患儿的诊疗经过为切入点，结合国际前沿循证证据，系统分享了R/R NB免疫治疗的优化策略。R/R NB目前国内外尚未形成统一治疗共识，参照SIOPEN Holger Lode教授的理念，可将其治疗划分为诱导、巩固和维持三个阶段，达妥昔单抗β化免方案可应用于诱导和维持阶段。多项研究为这一策略提供了有力支撑：SIOPEN APN311-304研究显示难治性NB患儿接受达妥昔单抗β治疗后ORR达47%、3年OS率达93%；SIOPEN BEACON-Immuno II期随机对照研究证实达妥昔单抗β联合化疗组ORR为34.8%、1年PFS率达57%，均为单纯化疗组的近2倍，且安全性良好、无骨髓毒性或感染事件增加；德国与波兰同情用药研究表明，即使既往接受过达妥昔单抗β治疗的患儿再次接受化免治疗仍可获得71%的ORR，部分患儿受益于延长治疗周期数；法国多中心研究显示，达妥昔单抗β联合不同化疗方案治疗复发/进展NB的ORR相似，但以替莫唑胺为基础的化疗方案严重血液学毒性发生率更低。该例患儿在第三次复发后经达妥昔单抗β联合伊立替康+替莫唑胺化免诱导治疗获得部分缓解（PR），继以机器人辅助手术切除残留病灶、自体造血干细胞移植及放疗，后序贯进入达妥昔单抗β免疫维持治疗，疗效令人满意。王柱军教授表示，NB患者即使多次复发仍有治疗价值，不应轻易放弃；包含达妥昔单抗β的化免治疗效果及耐受性良好，临床可积极尝试。
达妥昔单抗β治疗神经母细胞瘤单中心实践分享
山东第一医科大学附属肿瘤医院康愫意教授分享了其所在医院儿童肿瘤病区应用达妥昔单抗β治疗NB的单中心真实世界数据。在一线维持治疗方面，51例初治HR NB患儿接受达妥昔单抗β联合GM-CSF及异维A酸治疗，治疗结束时33例免疫治疗前有疾病证据患儿的ORR为60.6%、CR率为54.5%，2年EFS率和OS率分别达80.1%和97.6%，且CR患儿的生存获益优于非CR患儿，耐受性良好。在R/R NB中，54例患儿（7例患儿既往有抗GD2单抗治疗史）接受达妥昔单抗β±化疗治疗，治疗结束时40例免疫治疗前有疾病证据患儿的ORR为55%，35%达到CR，1年PFS率和OS率分别为76.0%和96.9%，这些数据表明，达妥昔单抗β方案治疗中国R/R NB患儿有效。此外，本中心一项纳入30例R/R NB患儿的观察性研究显示，延长达妥昔单抗β周期数（>5周期）可进一步提升疗效，全部治疗结束时ORR由5/6周期后的40%提高至55%（最佳ORR 65%），CR率由20%提高至30%，总体2年PFS率和OS率分别为83.2%和94.7%。安全性方面，达妥昔单抗β耐受性良好，不良反应随治疗周期递减。研究结果提示部分R/R NB患儿可从延长周期的免疫治疗中获得更大生存获益。
环节讨论（二）
会议下半场的讨论环节由赵强教授主持，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心韩亚丽教授、无锡市儿童医院李天宇教授、广州医科大学附属妇女儿童医疗中心邱琳教授以及河南省儿童医院宋丽丽教授作为讨论专家，针对“抗GD2单抗治疗策略”以及“各中心抗GD2单抗治疗实践经验”进行了深入交流。专家们表示，①多中心的初步实践经验表明，免疫治疗前置可显著提高诱导期深度缓解率，多数前置患儿在诱导治疗结束时即达到MIBG 0分的理想状态。但规范化的诱导化疗和自体造血干细胞移植仍是高危NB治疗的基石，不建议因免疫治疗的获益而轻易放弃移植巩固治疗环节。②达妥昔单抗β的安全性总体可控，疼痛及过敏反应低于预期，且随治疗周期递减，基层医院亦可安全使用。③对于复发/难治性NB患儿，抗GD2单抗联合化疗仍可带来再次缓解的机会，多次复发后重启免疫治疗依然有效，临床不应轻言放弃；同时也应客观、审慎地向患者家属传达生存获益数据，充分考量患儿生活质量与家庭经济承受能力，实现个体化决策。
展望致辞
会议最后，大会主席赵强教授发表展望致辞。赵强教授表示，抗GD2单抗在高危NB中的应用价值已成为国内同行的广泛共识，在使用时机、增效策略以及与化疗、放疗、自体造血干细胞移植等手段的优化联合等方面，仍有诸多关键问题亟待回答。对于巩固治疗后仍存在骨残留的患儿，如何制定个体化的后续治疗策略，需要建立更精准的分层体系和评估标准作为决策基础。赵强教授寄语与会的中青年骨干专家，期待通过中国自己的多中心研究，产出高质量的本土数据，发出中国学者在神经母细胞瘤免疫治疗领域的声音。至此，“2026儿童神母百家讲坛·深圳站”在浓厚的学术氛围中圆满落下帷幕。
排版编辑：肿瘤资讯-WJH
苏公网安备32059002004080号
