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夏祖光教授：真实世界华氏巨球蛋白血症（WM）治疗中，泽布替尼呈现出确切疗效与优异耐受性

03月09日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

真实世界研究数据对全面验证药物临床应用价值至关重要，尤其对于华氏巨球蛋白血症（WM）这类疾病，其临床实践中的患者群体异质性更高、合并症更复杂，治疗方案选择亦更为多元，与临床试验入组人群存在差异。WM 作为不可治愈的惰性 B 细胞淋巴瘤，治疗目标已逐步从单纯控制症状，向追求更深层次、更持久的疾病缓解转变。

布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的问世，大幅提升了 WM 的整体治疗水平。新一代 BTKi 泽布替尼凭借优化的药理学特性，在关键临床试验中已展现出优异的疗效与安全性，为 WM 治疗提供了重要选择。但临床试验数据难以完全覆盖真实临床场景的复杂性，亟需补充真实世界证据以完善对其疗效与安全性的评估。

基于这一临床需求，一项多中心回顾性研究应运而生，旨在系统分析并评估泽布替尼在真实世界 WM 患者中的实际治疗表现，为临床用药决策提供更全面的循证依据。【肿瘤资讯】特邀复旦大学附属肿瘤医院夏祖光教授，对该项研究结果进行深入解析与点评，详情如下。

凭借高缓解率与持续生存获益，泽布替尼的临床疗效获真实世界研究充分佐证

一项多中心回顾性研究纳入 13 例华氏巨球蛋白血症（WM）患者，含 12 例复发 / 难治（R/R）病例、1 例初治病例，中位年龄 71 岁，46.2% 为男性，76.9% IPSS-WM 评分为高危。R/R 患者既往中位治疗线数 1 线，泽布替尼中位治疗时长 19.5 个月。12 例可评估疗效者客观缓解率 83%，含 1 例 VGPR、6 例 PR、3 例 MR。中位随访 19.6 个月，7 例仍在治疗，18 个月 PFS 率 60.5%、OS 率 77%。

这项 WM 真实世界研究证实，泽布替尼治疗疗效良好且安全性可控。安全性数据显示，61%（8 例）患者出现任意级别不良事件，23%（3 例）为 3~4 级；2 例分别因充血性心力衰竭、过度疲劳停用泽布替尼。

夏祖光教授点评

真实世界研究对填补临床试验与临床实践的证据缺口具有关键价值，这一点在华氏巨球蛋白血症（WM）治疗领域尤为突出。WM 患者以老年群体为主，常合并基础疾病且风险分层复杂，需在疗效、安全性与生活质量间寻求平衡，新一代高选择性 BTKi 泽布替尼为此提供了新方案。

传统随机对照试验入组标准严苛，难以覆盖真实临床的复杂患者。该项多中心回顾性研究纳入中位年龄 71 岁、76.9% 为 IPSS-WM 高危的患者，数据显示泽布替尼客观缓解率达 83%，18 个月无进展生存率与总生存率分别为 60.5% 和 77%，疗效与临床试验趋势一致。

安全性上，超半数患者出现不良事件，但多为轻中度，严重不良事件发生率低，停药相关事件未超出既往研究水平。尽管存在样本量小的局限，该研究仍验证了泽布替尼在高龄高危 WM 患者中的可靠疗效与可控安全性，为个体化治疗决策提供了有力支撑。未来需扩大样本量、延长随访，探索生物标志物与特殊人群应用策略，进一步完善治疗路径。

夏祖光教授

副主任医师

复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科副主任医师
复旦大学附属肿瘤医院淋巴瘤、头颈部肿瘤多学科专家组成员
中国临床肿瘤学会(CSCO)青年专家委员会委员
上海市抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员
上海市抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会委员
中国人体健康科技促进会鼻咽癌专业委员会委员
上海市传统医学工程协会肿瘤专业委员会常务理事
中国宋庆龄基金会肿瘤产学研医联体专委会理事
长期从事肿瘤学相关临床及基础研究工作，主持多项国家自然科学基金、上海市自然科学基金等课题，发表SCI论文10余篇

责任编辑：肿瘤资讯-Grady
排版编辑：肿瘤资讯-sy