首页 > 文章详情

【2026 CASH】竺晓凡教授：迈向更高治愈与更优生活——中国儿童血液肿瘤的发展之路

01月21日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年1月9日至11日，由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主办的第六届中国血液学科发展大会（CASH）已于中国天津隆重召开。作为我国血液学领域极具影响力的学术盛会，本次大会汇聚了国内外顶尖血液病诊疗与研究专家，聚焦年度学科突破、技术革新与临床转化热点，搭建了前沿成果分享、行业共识凝聚与发展方向探讨的高端平台，为推动我国血液学领域高质量发展注入强劲动力。在本次会议现场，【肿瘤资讯】特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 竺晓凡教授，系统阐述了中国儿童血液肿瘤领域的发展现状与未来方向，详情如下。

竺晓凡

主任医师，博士生导师

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会候任主委
中华医学会罕见病分会委员
天津市医学会儿科分会血液学组组长
天津市小儿肿瘤专业委员会副主委
《中华儿科杂志》、《中华血液学杂志》等杂志编委
获国家自然科学二等奖、天津市自然科学一等奖、金蜗牛罕见病医学贡献奖、五洲女子科技奖、宋庆龄儿科医学奖、天津市有突出贡献专家等称号，承担国家级及省部级课题多项，发表论文百余篇。主编《小儿血液学》、《血液科医师效率手册》、《儿童血液病疑难病例解析》，参编《罕见医学》等多部专著

多中心协作推动中国儿童血液肿瘤诊疗规范化与国际发声

竺晓凡教授：自2008年吴敏媛教授牵头成立中国儿童白血病协作组（CCLG）以来，中国儿童血液肿瘤领域又相继建立了中国抗癌协会儿童肿瘤协作组（CCCG）及华南儿童癌症协作组（SCCCG）等多个大型多中心研究协作组。这标志着我国在儿童恶性血液病领域已形成三大代表性协作网络，使其治疗从以往各中心相对独立、基于经验的方案，转向高质量、标准化的多中心协作模式。以CCCG为例，其每五年可纳入全国20余家中心，累计队列规模近8000例。依托如此大规模队列，我们能够系统、规范地回答中国儿童白血病治疗中的关键问题，所产出的数据也日益获得国际认可，从而在国际舞台上传递出中国儿童白血病诊疗的强音。

在良性血液病方面，我国亦取得重要进展。例如，针对骨髓衰竭性疾病，全国已建立多个多中心研究队列。在今年美国血液学会年会（ASH）的口头报告中，便有中国学者参与的关于儿童罕见血液病——舒戴综合征（Shwachman-Diamond syndrome，SDS）的研究亮相。这同样表明，我国在儿童罕见血液病领域正逐步走向国际前沿。

2025ASH儿童血液病前沿进展——从免疫治疗到发病机制深化

竺晓凡教授：在2025 ASH上，儿童血液病领域的前沿进展主要涵盖急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、骨髓衰竭性疾病、淋巴瘤、造血干细胞移植及骨髓增殖性疾病等方向。其中，在儿童急性淋巴细胞白血病的治疗中，免疫治疗占据显著地位。尤其是针对复发/难治中枢神经系统白血病，嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法展现出良好的应用前景，多项国际研究亦予以佐证。在髓系白血病方面，越来越多成人治疗方案被引入儿童患者，无论初治或复发/难治群体均展现出良好疗效。一个明显趋势是，随着靶向药物的应用，儿童髓系白血病有望像急性淋巴细胞白血病一样，在提升疗效的同时降低化疗相关毒性。

在基础研究层面，对疾病发病机制的认识也取得重要进展。例如，研究发现某些基因突变在胎儿宫内时期即已存在，并可能作为驱动白血病发生的重要因素。这不仅在生物学上深化了对疾病起源的理解，也在临床上回应了患儿家长的常见疑问。这些胚胎期即出现的驱动基因异常，特别是甲基化异常，未来有望作为早期筛查的生物标志物。

此外，在造血干细胞移植、淋巴瘤等领域，本届ASH亦有诸多进展报道。若需进一步了解，可参阅2026 CASH儿童血液肿瘤论坛中关于“ASH儿童血液病进展速递”的专题报告。

超越治愈——关注儿童血液肿瘤患者的长期生存质量

竺晓凡教授：随着诊疗水平的不断提升，儿童血液肿瘤患者的治愈率已显著提高。然而，对于儿童这一特殊群体，疾病缓解远非终点。我们更应关注他们在治愈后能否享有与健康儿童及成人同等的生存质量，能否在其成长过程中获得身心全面康复。

因此，未来在持续优化治疗方案、贯彻“减毒增效”理念的同时，必须高度重视远期随访体系的建设，系统研究长期生存者的生活质量及其影响因素。近年来，儿科领域已获得日益增多的关注。未来，我们也将在此方向投入更多精力。

责任编辑：Grady
排版编辑：Grady