首页 > 文章详情

中国RRMM患者挽救治疗新希望！KPd方案疗效与安全性双优

2025年12月15日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）治疗难度大，患者预后不佳，尤其对于经硼替佐米、来那度胺等一线药物治疗后进展的患者，亟需更有效的挽救治疗方案。近日，发表于Translational Cancer Research杂志的一项中国回顾性研究显示，卡非佐米联合泊马度胺和地塞米松（KPd方案）作为挽救治疗，在RRMM患者中展现出86.8%的高客观缓解率（ORR），且安全性可控，为中国RRMM患者提供了全新治疗选择。

研究背景：RRMM治疗困境待解，新联合方案呼声高

多发性骨髓瘤（MM）是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，尽管蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等药物的应用显著改善了患者生存，但多数患者最终会发展为复发/难治性疾病。对于既往接受过硼替佐米、来那度胺等治疗的RRMM患者，治疗选择有限，且常面临药物耐药问题，临床亟需疗效确切、安全性良好的治疗方案。

卡非佐米作为第二代高选择性蛋白酶体抑制剂，与传统药物相比具有更强的抗肿瘤活性和更低的神经毒性；泊马度胺则是新一代免疫调节剂，对来那度胺耐药的患者仍可能有效。两者与地塞米松组成的KPd方案，已显示出一定治疗潜力，但针对中国RRMM患者的疗效和安全性数据仍较为匮乏。为此，浙江大学医学院附属第二医院团队开展了这项回顾性研究，填补了国内相关领域的研究空白。

研究方法：回顾性分析，聚焦中国RRMM患者

该研究为单中心回顾性分析，纳入2020年9月至2023年5月期间，在浙江大学医学院附属第二医院接受KPd方案作为挽救治疗的38例RRMM患者。纳入标准包括：年龄≥18岁，经病理确诊为MM，具有可测量病灶，东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分0~2分，既往接受过1~3线治疗（含至少2周期来那度胺治疗和自体造血干细胞移植），且在最后一线治疗期间或之后出现疾病进展。研究主要终点为ORR，次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和不良反应发生率。

研究结果：高缓解率+长生存获益，安全性可控

疗效数据亮眼

完成4周期KPd方案治疗后，患者疗效显著：23.7%（9/38）的患者达到完全缓解（CR），42.1%（16/38）达到非常好的部分缓解（VGPR），21.1%（8/38）达到部分缓解（PR），ORR高达86.8%（95% CI：71.9%-95.6%）。疾病控制率（DCR）为92.1%（35/38），仅7.9%（3/38）的患者出现疾病进展。

患者中位至缓解时间为4.4个月，中位缓解持续时间为9.8个月。在生存获益方面，患者中位PFS达13.4个月（95% CI：8.6-27.3 个月），中位OS尚未达到，显示出良好的长期生存潜力。此外，对于存在1q21扩增等高危因素的患者，KPd方案也展现出一定治疗效果。

安全性表现优异

所有患者均至少出现2种不良反应，但多为轻度至中度（1~2级），无4~5级不良反应发生。最常见的不良反应为中性粒细胞减少（89.5%）和贫血（63.2%），其次为血小板减少（42.1%）、恶心、乏力等。仅3例患者出现3级不良反应，分别为中性粒细胞减少、血小板减少和腹泻，经对症治疗后均可缓解，未出现因严重不良反应导致的治疗中断。

总结

该研究作为国内首个聚焦KPd方案治疗中国RRMM患者的回顾性研究，证实了该方案的显著疗效和良好安全性。86.8%的高ORR和13.4个月的中位PFS，为既往接受过多线治疗的RRMM患者带来了新的生存希望，尤其适用于对硼替佐米、来那度胺耐药的患者。同时，KPd方案的不良反应温和可控，未出现严重的心血管毒性或神经毒性，患者耐受性良好，更符合中国患者的临床治疗需求。

未来，需开展更大样本量的前瞻性随机对照试验，进一步验证KPd方案的长期疗效和安全性，并探索其与其他药物（如单克隆抗体）的联合治疗潜力，以及微小残留病（MRD）评估在治疗中的指导价值，为中国RRMM患者制定更精准、有效的个体化治疗策略。

参考文献

Xiao X, Shao Y, Li X, et al. Carfilzomib plus pomalidomide and dexamethasone as salvage therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma in China: a retrospective study[J]. Translational Cancer Research, 2025, 14(6): 3351-3358.

责任编辑：肿瘤资讯-matilida
排版编辑：肿瘤资讯-han